Los fármacos para enfermedades raras se multiplican por 20 desde el 2000

Con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras, que se celebra este 29 de febrero –por ser año bisiesto-, Farmaindustria ha preparado un documento especial en su web sobre estas patologías donde se pone de manifiesto el desafío que supone tanto el diagnóstico como la investigación de nuevos medicamentos efectivos en estos pacientes.

Aunque pocas personas padecen cada patología, el número de enfermedades de este tipo supera las 5.000, por lo que en conjunto implican a una gran cantidad de personas. La Organización Mundial de la Salud calcula que afectan al 7 por ciento de la población mundial.

Según datos de la Organización Europea de Enfermedades Raras (Eurordis), tan sólo el 5 por ciento de ellas cuentan actualmente con tratamiento. La buena noticia, sin embargo, es que el salto en la investigación se ha producido en los últimos años. Concretamente, desde que la Unión Europea adoptó en el año 2000 el Reglamento sobre medicamentos huérfanos y que estableció incentivos para la investigación, el desarrollo y la comercialización de este tipo de tratamientos.

Ese año apenas existían 8 tratamientos para el conjunto de las enfermedades raras y hoy los tratamientos disponibles se han multiplicado por 20, hasta los 169, lo que permite tratar cerca de 90 patologías.

Además, según se recoge en este especial elaborado por la patronal de la industria farmacéutica innovadora, el número de ensayos clínicos centrados en enfermedades raras aumentó en un 88 por ciento entre 2006 y 2016 sólo en la Unión Europea, lo que ha supuesto que en este periodo hasta 2.121 nuevos medicamentos hayan sido designados como huérfanos en su etapa de desarrollo.

"Muchos de ellos no llegarán al final del camino, y por tanto al paciente, debido a la complejidad y alto riesgo de la investigación de nuevos medicamentos, si bien dan idea de la fuerte apuesta de la industria farmacéutica por la I+D en este campo", explican desde Farmaindustria.

El documento que la patronal publica este viernes, titulado 'El valor del medicamento en EERR', recoge información sobre cuáles son las características de las enfermedades raras, cuál es el mayor registro oficial de estas patologías, qué se considera un medicamento huérfano o cuáles son los últimos avances que se han producido en el tratamiento de algunas de estas patologías.