Leucemia mieloide aguda: iadademstat (Oryzon) fármaco huérfano para la FDA

La biofarmacéutica Oryzon Genomics ha anunciado este jueves que la Agencia Regulatoria del Medicamento de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la designación de medicamento huérfano al primer inhibidor de LSD1 de la compañía, iadademstat, para el tratamiento de pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA).

Iadademstat es un fármaco experimental de tipo molécula pequeña, activo por vía oral, que actúa como inhibidor covalente de la enzima epigenética LSD1, un remodelador de cromatina que interactúa con una variedad de factores de transcripción involucrados en la leucemia y otros cánceres, según ha informado Oryzon en un hecho relevante comunicado a la Comisión Nacional del Mercado de Valores (CNMV).

Ventajas para medicamentos huérfanos en Estados Unidos

La Oficina de Medicamentos Huérfanos de la FDA concede la designación de huérfano para apoyar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos. La designación de medicamento huérfano proporciona ciertos beneficios, incluyendo la exclusividad de mercado tras la aprobación regulatoria si se recibe, créditos fiscales y exenciones de tasas para ensayos clínicos cualificados.

Iadademstat ya había recibido previamente la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda.

Estudio clínico Alice

“Recibir la designación de medicamento huérfano para iadademstat en LMA es un reconocimiento
importante del papel que los nuevos medicamentos con nuevos mecanismos de acción pueden traer a esta comunidad de pacientes, donde más allá del trasplante de células madre, todavía no tenemos ningún medicamento potencialmente curativo. Iadademstat está mostrando en nuestro estudio clínico de Fase II en curso Alice una alta tasa de respuesta del 85 por ciento, con un inicio de acción rápido y respuestas duraderas. Además, hemos visto un buen perfil de seguridad y tolerabilidad en el tratamiento combinado con azacitidina. Están previstos futuros ensayos clínicos de Fase II en tratamientos de combinación adicionales para LMA en la segunda mitad de este año”, ha comentado Torsten Hoffmann, director global de I+D y CSO de Oryzon.