Las enfermedades raras protagonizan una CIPM con 4 fármacos y 1 indicación

La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) acaba de celebrar su última reunión, la mensual correspondiente a marzo, donde los fármacos huérfanos, destinados a enfermedades raras, han sido los grandes protagonistas. Concretamente, la comisión ha propuesto la financiación total o parcial de cinco nuevos medicamentos y cuatro de ellos corresponden a huérfanos, es decir, el 80 por ciento.

Asimismo, en esta reunión también se ha acordado dar luz verde a dos nuevas indicaciones de dos medicamentos adicionales, ya autorizados y financiados previamente en otras indicaciones. De esta forma, el balance en estos tres primeros meses es de 13 medicamentos propuestos (9 de ellos huérfanos) y 8 nuevas indicaciones.

Estos son los cinco nuevos medicamentos que ha recomendado la CIPM para su financiación el Sistema Nacional de Salud (SNS):

• Seladelpar (seladelpar) de Gilead: Tratamiento de la colangitis biliar primaria (CBP) en combinación con ácido ursodesoxicólico (AUDC) en adultos que no responden adecuadamente al AUDC solo o como monoterapia en pacientes que no toleran el AUDC.

• Vanflyta (quizartinib) de Daiichi Sankyo: Tratamiento en combinación con quimioterapia estándar de inducción con citarabina y antraciclina y con quimioterapia estándar de consolidación con citarabina, seguido de terapia de mantenimiento en monoterapia, para pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) de nuevo diagnóstico que sea FLT3-ITD positiva.

• Kinpeygo H (budesonida) de Stada: Tratamiento de adultos con nefropatía por inmunoglobulina A (NIgA) primaria con una excreción de proteínas ≥1,0 g/día (o cociente de proteínas/creatinina en orina ≥ 0,8 g/g.

• Tibsovo H (ivosidenib) de Servier: en combinación con azacitidina, de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) de nuevo diagnóstico con mutación de la isocitrato deshidrogenasa-1 (IDH1) R132, que no son candidatos a quimioterapia de inducción estándar. Por otro lado, el tratamiento en monoterapia de pacientes adultos con colangiocarcinoma localmente avanzado o metastásico con mutación IDH1 R132 que hayan recibido al menos una línea previa de tratamiento sistémico.

• Voydeya H (danicopan) de Alexion: Tratamiento, de forma complementaria a ravulizumab o eculizumab, de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que presentan anemia hemolítica residual.

Otras indicaciones de medicamentos

A ello se suman dos nuevas indicaciones para fármacos ya financiados y entre ellos está Keytruda (pembrolizumab). En este caso, se recomienda su indicación para el tratamiento en monoterapia de pacientes adultos y pediátricos a partir de 3 años de edad con linfoma de Hodgkin clásico en recaída o refractario, que no han respondido a un trasplante autólogo de progenitores hematopoyéticos (TAPH) o después de al menos dos tratamientos previos cuando el TAPH no es una opción de tratamiento. De hecho, también han acordado la financiación de la extensión de la indicación financiada a los estadios IIIA y IIIB y, por tanto, la financiación sin restricciones de la indicación autorizada: Keytruda (pembrolizumab): Tratamiento adyuvante en adultos y adolescentes a partir de 12 años de edad con melanoma en estadio IIB, IIC o III y que hayan sido sometidos a resección completa.

En esta misma línea, se propone otra indicación de Darzalex H (daratumumab). Esta vez para el tratamiento en combinación con ciclofosfamida, bortezomib y dexametasona de pacientes adultos con amiloidosis de cadena ligera (AL) sistémica de nuevo diagnóstico.

Por último, desde Sanidad detallan que se ha propuesto la financiación de los primeros medicamentos biosimilares de los principios activos omalizumab y aflibercept. Por un lado, Omlyclo (omalizumab) para asma alérgica, rinosinusitis crónica con pólipos nasales y urticaria crónica espontánea. Por otro lado, Afqlir (aflibercept) para degeneración macular asociada a la edad (DMAE) neovascular (exudativa); alteración visual debida al edema macular secundario a la oclusión de la vena retiniana  u oclusión de la vena central retiniana; alteración visual debida al edema macular diabético (EMD); y alteración visual.