La mitad de los nuevos IPT de Sanidad son de medicamentos huérfanos

La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha publicado este martes seis nuevos Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT), que se suman a la primera remesa de junio publicada hace una semana, compuesta por cuatro documentos.

En esta ocasión, entre los nuevos IPT, dos se centran en una misma enfermedad rara: la miastenia gravis generalizada; además, se suma otro huérfano para la acondroplasia. El resto son tratamientos dirigidos a la hipercolesterolemia primaria o dislipemia mixta, al cáncer de pulmón, y a las infecciones intraabdominales.

El primer informe que se publica es el de Soliris (eculizumab) en miastenia gravis generalizada (MGg) refractaria en pacientes de seis años o más con anticuerpos positivos frente a receptores de la acetilcolina. Se trata de una enfermedad rara neuromuscular, crónica y autoinmune, caracterizada por debilidad en los músculos esqueléticos, que aumenta con el ejercicio y el uso del músculo. En Europa la incidencia es de menos de 2 de cada 100.000 personas. Este fármaco de Alexion es un anticuerpo lgG2/4k monoclonal humanizado; se presenta en viales de 30 ml que contenien 300 mg de eculizumab. La posología recomendada con 40 kilos de peso o más incluye una fase inicial de cuatro semanas con 900 mg/semana en perfusión intravenosa y una fase de mantenimiento a partir de la quinta semana de 1.200 mg cada dos semanas.

Este no es el único documento para tratar a MGg, pues también se ha hecho público Zilbrysq (zilucoplán) como complemento a la terapia estándar para el tratamiento de pacientes adultos con miastenia gravis generalizada con anticuerpos positivos frente a receptores de acetilcolina. Este tratamiento de UCB Pharma se presenta en forma de solución inyectable en jeringa precargada de 16,6 mg, 23 mb o 32,4 mg. La primera concentración se indica para aquellos que pesen menos de 56 kilos; la del medio para aquellos con un peso de entre 56 y 77 kilos y la última para aquellos que superen este peso.

Otro de los informes de posicionamiento terapéutico es Voxzogo (vosoritida) en el tratamiento de la acondroplasia en pacientes de cuatro meses de edad y mayores cuyas epífisis no se ha cerrado. Se trata de un medicamento huérfano de BioMarin Pharmaceutical. En un principio se autorizó en personas con acondroplasia confirmada genéticamente de dos o más años, con fisis abiertas y potencial de crecimiento, pero recientemente, la Agencia Europa de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés), ha ampliado a la edad. Se administra una vez al día por vía subcutánea.

Hipercolesterolemia, cáncer de pulmón e infecciones 

El cuarto IPT se centra en Leqvio (inclisirán) en hipercolesterolemia (heterocigótica familiar y no familiar) o dislipidemia mixta. Las causas cardiovasculares, tal y como recoge el documento, son el primer motivo de muerte en la mayoría de los países industrializados, incluyendo España, por lo que constituyen “un problema de salud pública prioritario”. En este caso, esta patología se clasifica en primaria y secundaria, y este medicamento de Novartis está indicado para el primer grupo o para la dislipemia mixta, como adyuvante de la dieta en combinación con una estatina o una estatina y otros tratamientos hipolipemiantes en pacientes que no consiguen alcanzar los objetivos de C-LDL con las dosis máxima tolerada de una estatina; o solo o en combinación con otros tratamientos hipolipemiantes en pacientes que son intolerantes a las estatinas.

En esta remesa también se incluyen tratamientos oncológicos. Concretamente, Opdivo (nivolumab) en combinación con quimioterapia basada en platino para el tratamiento neoadyuvante del cáncer de pulmón no microcítico resecable (CPNM) con alto riesgo de recurrencia en pacientes adultos cuyos tumores tengan una expresión de PD-L1 ≥ 1 por ciento. Se trata de un inhibidor del receptor PD que bloquea su interacción con ligandos PDL1 y PDL2. “La unión de este receptor con sus ligandos reduce la actividad de los linfocitos T e interfiere la respuesta inmune frente al CPNM”, detalla el IPT de este tratamiento de BMS.

Finalmente, se encuentra Xerava (eravaciclina) de Paion en infecciones intraabdominales complicadas. Este tratamiento se presenta como polvo para solución para perfusión. Se administra mediante perfusión intravenosa durante una hora. La pauta psológica recomendada es de 1 mg/kg de eravaciclina cada 12 horas en un periodo de 4 a 14 días.