La FDA otorga aprobación acelerada a la primera CAR-T para tumor sólido

La innovación en Medicina no tiene un final y las novedades que llegan son cada vez más esperanzadoras. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) acaba de aprobar la primera CAR-T para tumor sólido. Se trata de una inmunoterapia de células T indicada para el tratamiento de pacientes adultos con melanoma irresecable o metastásico previamente tratados con un anticuerpo bloqueado.

Gracias a las tasas de respuesta y la duración de la misma, esta terapia ha recibido la aprobación acelerada. Su funcionamiento consiste en un nuevo enfoque de terapia celular que implementa células T específicas del paciente llamadas células TIL. Tal y como explica su laboratorio creador, Iovance, cuando se detecta cáncer, el sistema inmunológico crea células TIL para localizar, atacar y destruir el cáncer. Las células TIL reconocen marcadores tumorales distintivos en la superficie celular del cáncer de cada persona. Cuando se desarrolla y prevalece, las células TIL naturales del cuerpo ya no pueden realizar la función prevista para combatir el cáncer.

"La aprobación acelerada de Amtagvi es el primer paso para hacer realidad la ambición de Iovance de marcar el comienzo de la próxima generación de terapia celular al llevar este avance a pacientes con tumores sólidos avanzados", afirma Frederick Vogt, presidente de Iovance. "Dadas las importantes necesidades no cubiertas en la comunidad de melanoma avanzado, estamos orgullosos de ofrecer una opción terapéutica única y personalizada para estos pacientes. Continuamos nuestros esfuerzos de desarrollo para abordar necesidades médicas adicionales no cubiertas en pacientes con cánceres de tumores sólidos, haciendo que nuestras nuevas terapias celulares estén disponibles para más pacientes con melanoma y otros tipos de cánceres", añade.

Más opciones para pacientes con melanoma

Esta opción abre una nueva puerta a muchos pacientes, ya que cada año mueren casi 8.000 personas en EEUU por melanoma. Hasta el momento no había opciones de tratamiento aprobadas por la FDA para pacientes con melanoma avanzado cuya enfermedad progresa después del tratamiento inicial.

"La aprobación de Amtagvi ofrece esperanza a aquellos con melanoma avanzado que han progresado después de las terapias de estándar iniciales, ya que las opciones de tratamiento actuales no son efectivas para muchos pacientes. Esta terapia celular única representa una innovación prometedora para la comunidad del melanoma y estamos entusiasmados con su potencial para transformar la atención a los pacientes que necesitan urgentemente opciones terapéuticas adicionales", indica Samantha R. Guild, presidenta de AIM en Melanoma Foundation.

Una de las características de este tratamiento es que se ha fijado un coste de adquisición de 515.000 dólares (478.000 euros), un precio superior al que suelen tener las CAR-T existentes que rondan los 500.000 dólares (464.000 euros).

En este sentido, la aprobación de la FDA se basa en los resultados de seguridad y eficacia del ensayo clínico C-144-01. Se trata de un ensayo multicéntrico global que investiga Amtagvi en pacientes con melanoma avanzado previamente tratados con terapia anti-PD-1 y terapia dirigida. Este tratamiento demostró respuestas profundas y duraderas. El conjunto de análisis de eficacia principal incluyó a 73 pacientes de la cohorte 4 que recibieron la dosis recomendada. Entre ellos, el 31,5 por ciento logró una respuesta objetiva según los criterios de evaluación de respuesta en tumores sólidos con una duración media de la respuesta no alcanzada a los 18,6 meses de seguimiento (el 43,5 por ciento de las respuestas tuvieron una duración superior a 12 meses).

Además, el conjunto de eficacia combinado de apoyo incluyó un total de 153 pacientes de la cohorte 4 y la cohorte 2. Entre los 153 pacientes, el 31,4 por ciento logró una respuesta objetiva según RECIST 1.1 con una duración media de la respuesta no alcanzada a los 21,5 meses de seguimiento (54,2 por ciento de respuestas tuvieron una duración mayor a 12 meses).