La EMA prepara nueva 'caza' de creadores de CAR-T académicas antes de 2025

La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) define los medicamentos de terapias avanzadas como aquellos que están basados en genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería tisular) que incluyen productos de origen autólogo, alogénico o xenogénico. Para impulsar estos fármacos, la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha puesto en marcha un proyecto piloto para apoyar a estos desarrolladores académicos sin fines de lucro y este 2024 seleccionará a nuevos.

Así lo han confirmado fuentes de la EMA a Redacción Médica: "La Agencia tiene previsto seleccionar hasta cinco candidatos para finales de 2024. Tres candidatos ya fueron seleccionados a finales de 2023: Hospital Clínic de Barcelona, ​​Berlin Center for Advanced Therapies (BeCAT) – Charité y Fondazione Telethon. Pero está prevista una selección adicional antes de final de este año".

Esta idea se lanzó en 2022 y desde entonces ha guiado a los desarrolladores no comerciales de terapias avanzadas prometedoras para abordar necesidades médicas no cubiertas a través de los requisitos científicos y regulatorios en la Unión Europea (UE) y comprender mejor sus necesidades para permitirles avanzar en el desarrollo de sus medicamentos y, finalmente, llegar a la etapa de solicitud de autorización de comercialización.

En esta misma línea, estas fuentes indican que se está haciendo un "seguimiento minucioso de los avances" de las terapias y se espera que los resultados iniciales del proyecto piloto estén disponibles en 2025: "Una vez finalizado, se publicará un informe sobre las lecciones aprendidas de esta iniciativa y las áreas de mejora en el apoyo a los desarrolladores académicos".

Representante español en el proyecto

Queda por ver si habrá más presencia española en este proyecto de terapias avanzadas de la EMA, no obstante, por el momento está el Hospital Clínic de Barcelona. Este centro está desarrollando ARI-0001, un producto de receptor de antígeno quimérico (CAR) basado en las propias células T de los pacientes. El medicamento está indicado para el tratamiento de pacientes mayores de 25 años con leucemia linfoblástica aguda recidivante/refractaria, un tipo de cáncer de la sangre. En diciembre de 2021, se le concedió la elegibilidad para el plan de la EMA para apoyar el desarrollo de medicamentos dirigidos a una necesidad médica no cubierta (Prime).

Asimismo, los otros dos participantes desarrollan medicamentos de terapia génica. TregTacRes, un medicamento basado en células T modificadas, destinado a ser utilizado como terapia complementaria después de un trasplante, está siendo desarrollado por el Centro de Terapias Avanzadas de Berlín (BeCAT) – Charité. Mientras que Telethon 003 (Etuvetidigene autotemcel) es desarrollado por Fondazione Telethon y está destinado al tratamiento del síndrome de Wiskott-Aldrich, una inmunodeficiencia rara y potencialmente mortal.

Aunque es cierto que este piloto no introduce ninguna herramienta regulatoria nueva, la EMA se compromete a ayudar a los participantes a aprovechar el uso de las herramientas regulatorias existentes y las medidas de apoyo al desarrollo. Los participantes piloto seleccionados se beneficiarán de reducciones y exenciones, tal como se establece en la decisión de la directora ejecutivo de la Agencia, Emer Cooke, sobre incentivos para asesoramiento científico, solicitudes de autorización de comercialización e inspecciones previas a la autorización.