La colaboración público-privada, clave para avanzar en enfermedades raras

La investigación clínica en enfermedades raras ha experimentado una notable mejora en los últimos años, de forma que cada vez hay más ensayos clínicos en este ámbito y más medicamentos indicados para tratar patologías poco frecuentes. No obstante, la investigación en estas enfermedades sigue enfrentándose a grandes desafíos, como la escasez de datos clínicos, la dificultad de reclutar pacientes para los ensayos clínicos, la ausencia de biomarcadores bien definidos o la falta de una red de centros de especializados, entre otros.

En este contexto, es esencial la puesta en marcha de centros de excelencia capaces de trabajar en red, así como el impulso de la colaboración público-privada en el marco de consorcios internacionales, con el fin de impulsar la investigación en enfermedades poco frecuentes y lograr acortar así los plazos para el desarrollo de nuevos medicamentos.

“La industria farmacéutica ha aumentado en los últimos años los ensayos clínicos en enfermedades raras, especialmente en el ámbito de las leucemias y los linfomas, así como en patologías autoinmunes y metabólicas, aunque sigue habiendo cuellos de botella debido a la ausencia de una red de centros de excelencia y a las dificultades para el reclutamiento de pacientes”, indicó este jueves en Madrid la responsable de la Plataforma de Medicamentos Innovadores de Farmaindustria, Amelia Martín Uranga.

IMI

La representante de Farmaindustria, que participó en una Jornada sobre la Investigación en Enfermedades Raras, organizada por el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) en colaboración con la Asociación de Medicina de la Industria Farmacéutica (Amife) y la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), considera que en este terreno “la colaboración público-privada es fundamental para avanzar”.

Así lo están poniendo de manifiesto algunos de los consorcios desarrollados en el marco de la Iniciativa europea de Medicamentos Innovadores (IMI en sus siglas en inglés), que reúne a todos los agentes implicados en la I+D de nuevos fármacos: industria, investigadores clínicos, reguladores, gestores sanitarios y asociaciones de pacientes.

Es el caso del consorcio IMI Precisesads, que trabaja desde hace cinco años en la detección de biomarcadores en 5.000 pacientes para acelerar el diagnóstico y ayudar a la toma de decisiones terapéuticas en las siguientes enfermedades raras: síndrome de Sjögren, esclerosis sistemática y lupus eritematoso sistémico, síndrome antifosfolipídico y la enfermedad mixta del tejido conjuntivo. Estas  enfermedades se diagnostican actualmente a partir de criterios clínicos inespecíficos que no permiten, en muchas ocasiones, un diagnóstico precoz.