La CART de Celgene y Bluebird Bio muestra resultados positivos en mieloma

Celgene, compañía de Bristol Myers Squibb, y Bluebird bio han anunciado los resultados positivos del estudio pivotal de fase 2 KarMMa que evalúa la eficacia y seguridad de la inmunoterapia experimental de linfocitos T con receptores de antígeno quiméricos (CAR-T) dirigidos contra el antígeno de maduración de linfocitos B (BCMA), idecabtagene vicleucel en pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractario.

Estos datos se han compartido en una presentación oral durante el Programa científico virtual del Congreso de la Sociedad Americana de Oncología Clínica 2020 (ASCO20) el día 29 de mayo.

En el estudio, 128 pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractario muy tratados previamente que habían sido expuestos a, al menos, tres terapias previas y refractarios a su último régimen de acuerdo con la definición del IMWG (progresión durante el tratamiento o en los 60 días posteriores a su finalización) fueron tratados con ide-cel a unos niveles de dosis diana de 150-450 x 106 linfocitos T CAR+.

La tasa de respuesta global (TRG) fue del 73 por ciento en todos los niveles de dosis, incluyendo un 33 por ciento de los pacientes que alcanzaron una respuesta completa (RC) o RC estricta (RCe). La mediana de la duración de la respuesta (DDR) fue 10,7 meses, con una mediana de la DDR de 19,0 meses para los pacientes que tenían RC o superior.

La mediana de la supervivencia libre de progresión (SLP) fue 8,8 meses, con una mediana de 20,2 meses para los pacientes que tenían RC o superior. Todos los pacientes con RC o RCe que fueron evaluables para determinar la enfermedad mínima residual (EMR) presentaron EMR negativa.

En todos los subgrupos se observó sistemáticamente un beneficio clínicamente significativo y casi todos los subgrupos mostraron una TRG del 50 por ciento o más, incluidos los pacientes de más edad y los de alto riesgo. Los datos de la supervivencia global (SG) siguen consolidándose, con una mediana estimada de SG de 19,4 meses en todos los niveles de dosis, estando el 78 por ciento de los pacientes vivos a los 12 meses.

Los acontecimientos adversos (AA) más frecuentemente notificados fueron citopenias y síndrome de liberación de citoquinas (SLC).

Opción terapéutica potencial

“Los pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractario tienen una menor esperanza de vida, sin un tratamiento de referencia claro y respuestas limitadas con las opciones de tratamiento actualmente disponibles, lo que les deja con una necesidad crítica de nuevas terapias”, señaló Nikhil C. Munshi, autor responsable de la presentación y director asociado del Centro Jerome Lipper Multiple Myeloma en el Dana-Farber Cancer Institute de Boston, Massachusetts.

“Estos resultados demuestran además el beneficio clínico de ide-cel y respaldan su papel como una opción terapéutica potencialmente importante para pacientes con mieloma múltiple en recaída y resistente expuestos a tres clases de tratamientos”, indicó Kristen Hege, vicepresidente senior de Hematología/Oncología y Terapia celular, Desarrollo clínico temprano de Bristol Myers Squibb.