IPT con 'tope' y proceso acelerado, vía pharma para impulsar los huérfanos

En España hay alrededor de tres millones de personas que padecen lo conocido como una enfermedad rara, es decir, una patología con una incidencia muy baja. El acceso a medicamentos huérfanos en el país es "más deficiente" que en naciones de alrededor: solo están disponibles el 44 por ciento de los fármacos huérfanos que se aprueban en Europa. En Francia o en Italia el porcentaje sube al 70 y al 90 por ciento respectivamente, según lamenta Farmaindustria. Por ello, propone una serie de medidas para impulsarlos, como tener un tope de un mes para elaborar el Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) y un proceso propio acelerado para su financiación.

“Los pacientes de enfermedades raras necesitan que abordemos esta situación entre todos los agentes implicados en el proceso de evaluación y financiación de nuevos tratamientos. La industria farmacéutica está comprometida en la búsqueda de soluciones para revertir la situación en beneficio de estos pacientes”, ha explicado Isabel Pineros, directora del Departamento de Acceso de la asociación.

Esta situación no afecta solo a los pacientes, sino también a los profesionales sanitarios “que ven limitada su capacidad para ofrecer la mejor asistencia”. Pero, según recogen, hay más repercusiones negativas. Para empezar, el número de resoluciones negativas que obtienen los medicamentos huérfanos a financiación tiene un efecto “desincentivador” a la hora de priorizar al mercado español en las fases de lanzamientos de productos nuevos.

Solo el 13 por ciento de estos fármacos autorizados en Europa tiene código nacional en España, es decir, las compañías no han comunicado su intención de comercializarlo aquí. A esto habría que añadir que este procedimiento, que es lento y complicado, genera incertidumbre entre los gestores de los servicios regionales e incluso prescriptores “especialmente en las fases intermedias tras la aprobación por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y previas a la decisión de financiación.

Las doce propuestas de Farmaindustria

Este documento pretende que los medicamentos para áreas terapéuticas en las que no hay alternativa de tratamiento dispongan de un modelo especifico para la toma de decisión de financiación y fijación del precio. La primera medida que proponen es que una vez que se tenga la opinión positiva de la EMA para el fármaco huérfano y comunique su intención de comercializarlo en España, hay que establecer un diálogo temprano con la Administración. Para ello, se definiría un calendario de reuniones hasta el momento en el que el expediente se someta a la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM).

Consideran que es necesario también un procedimiento de evaluación de financiación acelerada y que hay que adoptar los criterios concretos de financiación para este tipo de fármacos: “El criterio de eficiencia no es, ni debe ser, el único ni principal para decidir la financiación pública de estos medicamentos”, sentencian.

Por la especificidad de estas enfermedades, la industria propone la creación de un Comité consultivo externo específico, en el que se incluirán a sociedades científicas, asociaciones de pacientes y expertos en la patología,  con el objetivo de garantizar que en el análisis no se omiten las circunstancias concretas que rodean a este fármaco.

Establecer criterios para la definición de modelos longitudinales de financiación es otra de las propuestas. Continuando con la financiación, durante el análisis de la evidencia clínica que se realiza en este proceso, hay que “comprender y aceptar” las especificidades y limitaciones en cuanto al nivel de los datos que, por la propia naturaleza del medicamento huérfano, pueda aportar. La pharma apuesta porque el fármaco huérfano debe estar sometido a un esquema de financiación especial

En cuanto a la evolución farmacoeconómica, inciden en que es necesario superar “la aproximación simplista del impacto presupuestario e integrar la perspectiva social”. Sobre esta cuestión, Pineros ha explicado que la industria está dispuesta a asumir parte del riesgo que lleva aparejada la evolución y financiación de estos medicamentos.

Los Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT) también deben tener una fecha y realizarse en un plazo máximo de 60 días, desde el inicio acordado en la reunión del grupo coordinador.

Sobre los sistemas de recogida de información de efectividad del tratamiento deben facilitar a los médicos la incorporación de datos, se tiene que poder compartir la información con clínicos, pacientes y laboratorios y deben incluir datos provenientes de pacientes de esa enfermedad rara que están siendo tratados, entre otras cuestiones.

En las propuestas, Farmaindustria ha incluido un apartado que explica que, cuando se opte por la adopción de protocolos farmacoclínicos, estos deberían constituirse en herramientas de gestión efectiva de los medicamentos huérfanos, incluir a los expertos en la patología para elaborar el protocolo y ser dinámicos, entre otros aspectos.

Finalmente, aconseja que en el seno del Consejo Interterritorial del SNS se apruebe un  procedimiento específico de financiación de derivaciones, para equilibrar el impacto asistencial que generen estos medicamentos en las comunidades autónomas.