Everolimus logra reducir las crisis convulsivas en esclerosis tuberosa

La farmacéutica suiza Novartis ha presentado los resultados de un estudio de fase III que demuestran que everolimus, comercializado como 'Votubia', puede reducir las crisis convulsivas al tratamiento en pacientes con esclerosis tuberosa cuando es usado como un tratamiento coadyuvante, en el marco del congreso de la Asociación Europea de Neurología celebrado en Copenhague (Dinamarca).

Este trastorno genético raro presenta una prevalencia estimada en Europa de 32.000 afectados y aproximadamente el 85 por ciento de los pacientes con CET sufren epilepsia en algún momento de sus vidas. Además, los pacientes que no logran controlar las convulsiones pueden experimentar consecuencias potencialmente graves, como problemas neuropsicológicos, cognitivos, sociales o de aprendizaje.

Este fármaco es la única opción no quirúrgica aprobada e indicada para el tratamiento de tumores cerebrales y renales no cancerosos en ciertos pacientes con CET en Europa, y los resultados del estudio 'EXIST-3' muestran que everolimus es la primera terapia coadyuvante que ha logrado de forma clinicamente significativa controlar las crisis convulsivas en estos pacientes.

En el estudio, 366 pacientes con esclerosis tuberosa y crisis convulsivas al tratamiento fueron aleatorizados para recibir determinadas concentraciones valle de everolimus tituladas entre un rango de exposición baja, alta o placebo.

Los datos se suman a los hallazgos previos de los estudios con everolimus que sugieren que es un tratamiento eficaz para la enfermedad subyacente, y no está simplemente dirigido a los síntomas.

"Los resultados de nuestro ensayo han sido muy alentadores y han demostrado que Votubia es eficaz en la reducción de las crisis epilépticas, tanto en términos de frecuencia como de intensidad. Este tratamiento tiene el potencial de ser modificador de la enfermedad y una terapia que mejora la calidad de vida de los pacientes", ha destacado David Franz, investigador principal del estudio.