Europa bate su récord de aprobación de medicamentos huérfanos en 2018

La Agencia Europea del Medicamento (EMA), hasta el pasado mes de octubre, autorizó 18 medicamentos huérfanos. Esta cifra es mayor que en cualquier año completo anterior de todo el siglo XXI.

Los tratamientos contra enfermedades raras son un campo de investigación con una actividad creciente. Por ejemplo, de los más de 4.000 ensayos clínicos recogidos en el Registro Español de Estudios Clínicos (REEC), el 18% han sido para probar medicamentos huérfanos, alrededor de uno de cada cinco ensayos clínicos.

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Uno de cada cinco ensayos clínicos prueba medicamentos contra enfermedades raras

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Estas son algunas de las cifras que Amelia Martín, responsable de la Plataforma de Medicamentos Innovadores de Farmaindustria, ha expuesto durante la Jornada Acercando la ciencia a las escuelas celebrada este miércoles en el Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz-Grupo Quirónsalud de Madrid, donde han asistido un centenar de estudiantes de bachillerato.

Los estudiantes han recibido información, entre otros aspectos, sobre qué es un ensayo clínico y cuáles son sus fases, cómo se descubre un nuevo medicamento, cómo participan los pacientes en la investigación clínica, qué son las dianas terapéuticas, cuál es la inversión necesaria para desarrollar un fármaco (más de 2.000 millones de euros) o cuáles son los principios bioéticos que debe seguir toda investigación.

Por su parte, las numerosas preguntas realizadas por los estudiantes a los ponentes de la jornada se centraron en la investigación preclínica con animales, los efectos secundarios de los medicamentos, el coste y los plazos de la investigación clínica, la farmacovigilancia una vez que un fármaco llega al mercado y la propia labor investigadora.