España necesita ajustar el plan actual para recuperar el liderazgo en CAR-T

Las terapias CAR-T llegaron a España hace cuatro años, convirtiendo a nuestro país en pionero en comparación con el resto de Europa. Sin embargo, se trata de una celebración un poco amarga, puesto que hay retos que todavía están pendientes. En el IV Encuentro de Terapias Avanzadas, organizado por la farmacéutica Gilead, se ha puesto el foco en tres asuntos para que España recupere el liderazgo perdido: actualizar el plan de terapias avanzadas, agilizar las autorizaciones para tener más centros que den estas terapias y lograr que los españoles tengan el mismo acceso a los tratamientos que el resto de Europa.

"Los pacientes no pueden esperar, tenemos que seguir avanzando en la misma senda que ya se inició hace cinco años con el Plan de Abordaje de las Terapias Avanzadas del Sistema Nacional de Salud (SNS). Estos tratamientos tienen un potencial curativo para pacientes con pronósticos muy graves, son un hito sin precedentes,  pero hay que tener acceso a ellos", ha explicado María Río, vicepresidenta y directora general de Gilead España.

María Río, vicepresidenta y directora general de Gilead España.

Sol Ruiz, jefa de División de Productos Biológicos y Terapias Avanzadas en Aemps.

En esta misma línea, Río ha subrayado que es necesario agilizar los procesos para conseguir que se autoricen más centros y "no negar a ningún paciente una posible curación". Concretamente, Gilead cuenta con dos CAR-T con cinco aprobaciones y con el objetivo de seguir investigando en este campo.

Por su parte, Sol Ruiz, jefa de División de Productos Biológicos y Terapias Avanzadas de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), se ha mostrado esperanzada y confía que el acceso a los medicamentos se acelere gracias a iniciativas como Prime, de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés). "Todas las agencias estamos involucradas en estrategias para hacer que estos medicamentos lleguen cuanto antes. La reforma de la estrategia farmacéutica europea permitirá más flexibilidad en la distribución de las terapias avanzadas", ha indicado Ruiz en la inauguración de este acto, donde también ha participado Eduardo Díaz-Rubio, presidente de la Real Academia Nacional de Medicina de España (Ranme), que ha apuntado que esta sede es "el senado de la cultura médica".

Eduardo Díaz-Rubio, presidente de la Real Academia de Medicina.

Capacidad de actuación y liderazgo

Es el momento de progresar y dar pasos en el plan de terapias avanzadas. Es una de las conclusiones a las que han llegado los expertos en una mesa redonda donde se han abordado los principales retos para volver a liderar el abordaje de CAR-T. Aunque en estos últimos años, en palabras de José Luis Poveda, gerente del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, se ha avanzado mucho en estos tratamientos, a España le falta "capacidad de actuación, liderazgo y estrategia para tener una visión diferente de un mundo terapéutico que está cambiando".

"El principal cuello de botella es el acceso, que se encuentra obstruido por la financiación. Por ejemplo, un campo que creo que no estamos desarrollando es la colaboración público-privada", ha detallado Poveda.

José Luis Poveda, gerente del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia.

No obstante, el profesional ha puesto en valor los "cambios disruptivos" que conllevó este proyecto y lo ha definido como un "cocktail de talento": "Fuimos capaces de ponernos de acuerdo Administraciones, profesionales e industria farmacéutica. Fue un plan proactivo y hablamos por primera vez de centros acreditados, de pagos de resultados y de derivaciones, entre otros aspectos".

Como todas las acciones llevadas por el Ministerio de Sanidad, su aplicación en las comunidades autónomas ha sido diferente según el territorio. La gestión de Madrid ha hecho que la estrategia sea "exitosa", tal y como ha afirmado Elena Casaus, coordinadora de la Estrategia Regional de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid. ¿Cómo lo han conseguido? En primer lugar, seleccionando hasta nueves hospitales para que planteen las claves de gestión; y en segundo lugar, con una unidad centralizada que sirve como puerta de entrada para la solicitud de tratamiento de los pacientes.

Elena Casaus, coordinadora de la Estrategia Regional de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid.

Alejandro Martín, hematólogo del Hospital Universitario de Salamanca.

"Con nuestro modelo la derivación es muy ágil, pero hay retos como reducir los tiempos para tener mejores resultados, evaluar el pago por resultados y ver cómo podemos ampliar las indicaciones sin colapsar el SNS. En mi opinión, para potenciar el alcance del plan es fundamental contar con un marco jurídico que dé garantías y seguridad", ha apostillado Casaus.

Otro profesional que ha vivido de cerca esta aplicación del plan y de las propias ha sido Alejandro Martín, hematólogo del Hospital Universitario de Salamanca y vicepresidente del Comité Científico del Grupo Español de Linfomas y Trasplantes de Médula Ósea (Getalmo). Martín ha puesto el foco en la necesidad de agilizar los plazos entre la coordinación de centros derivadores e impulsores y el manejo de las complicaciones, como la inmunodepresión. "Las CAR-T son terapias vivas que evolucionan constantemente, van a ir a líneas más precoces y van a aparecer nuevos fármacos. Tenemos que adaptarnos a todo ello", ha comentado el experto.

Visión multidisciplinar en CAR-T

Por parte de los pacientes, Begoña Barragán, presidenta de Asociación de Pacientes de Linfoma, Mieloma, Leucemia y Síndromes Mieloproliferativos (AEAL), ha lamentado que haya personas a lo que no les lleguen los tratamientos aprobados en Europa. "Primero necesitamos las aprobaciones de nuevas indicaciones de linfomas y luego puliremos el tema de las derivaciones", ha matizado.

Begoña Barragán, presidenta de Asociación de Pacientes de Linfoma, Mieloma, Leucemia y Síndromes Mieloproliferativos (AEAL).

Mercedes Montoro, responsable del eje de Enfermería de Terapia Celular del Grupo Español de Transplante Hematopoyético y Terapia Celular.

Asimismo, en este acto se ha repetido también la necesidad de una visión multidisciplinar de las CAR-T y la Enfermería juega un papel también en estas terapias. Tal y como ha expuesto, Mercedes Montoro, responsable del eje de Enfermería de Terapia Celular del Grupo Español de Trasplante Hematopoyético y Terapia Celular (GETH), se requieren de enfermeras de práctica avanzada para "ser referentes de los pacientes" y, sin embargo, este rol no está en todos los centros españoles. Además, otro de los aspectos que se plantean en esta fase de "madurez y rodaje" es reducir la burocracia a la que están sometidos los profesionales y alcanzar la equidad, según Raúl Córdoba, jefe asociado de Hematología y coordinador de la Unidad de Linfomas del Hospital Universitario  Fundación Jiménez Díaz.

El futuro del plan

Por último, el acto ha contado también con voces políticas, como Faustino Blanco, director de la Fundación para la Investigación y la Innovación Biosanitaria de Asturias (Finba) y exsecretario general de Sanidad. Blanco ha explicado que la pregunta ahora es '¿Cómo vamos a sostener el plan?'. "En Medicina siempre aparecen nuevos retos, pero tenemos que establecer las prioridades, que deben ser equidad y accesibilidad a las CAR-T", ha sostenido.

Faustino Blanco, director de la Fundación para la Investigación y la Innovación Biosanitaria de Asturias (Finba).

Ana Pastor, diputada del Partido Popular y exministra de Sanidad.

En esta misma, Ana Pastor, diputada del Grupo Parlamentario Partido Popular y exministra de Sanidad, ha especificado que un Hispanice podría mejorar los tiempos en la incorporación de la innovación en España. No obstante, habrá que invertir también en recursos humanos formados en big data e inteligencia artificial, ha subrayado: "Es el momento de evaluar cuál ha sido el impacto del plan".

Mª Luz de los Mártires, directora general de Investigación y Docencia de la Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid.

Aunque hace cinco años Europa "nos miró con envidia", el éxito "no lo hemos podido mantener". Así de contundente ha sido Anna Sureda, jefa del Servicio de Hematología Clínica del ICO L’Hospitalet y presidenta del Grupo Español de Trasplante Hematopoyético y Terapia Celular (GETH). "Podemos volver a estar a la cabeza, pero tenemos que optimizar todos los pasos del proceso CAR-T", ha resumido. De hecho, la multidisciplinariedad y la conexión entre especialidades será esencial para identificar de manera precoz al paciente, ha suscrito también Mariana Bastos, coordinadora de linfomas en la Unidad de Terapias Avanzadas del Servicio de Hematología  del Hospital Universitario Gregorio Marañón.

Finalmente, ha clausurado el acto Mª Luz de los Mártires, directora general de Investigación y Docencia de la Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid, quien ha ha destacado la posición de Madrid en terapias avanzadas y ha señalado sus próximos objetivos: conseguir más centros autorizados para dar CAR-T y crear un nuevo centro investigador. Concretamente, en Madrid desde 2018 se han gestionado 281 tratamientos CAR-T, uno de cada cuatro de ellos han sido pacientes procedentes de otras comunidades autónomas. "Nuestra estrategia pivota sobre tres elementos que son los espacios de administración del medicamentos, los pacientes y las rutas asistenciales y la gestión del dato", ha concluido De los Mártires. 

Begoña Barragán, María Río, Ana Pastor, Elvira Velasco, Faustino Blanco y María Luz de los Mártires.

Faustino Blanco y José Luis Poveda al finalizar el acto.

María Carmen Castilla, diputada del PSOE y enfermera; y Trinidad Argota, vicepresidenta del Organismo Provincial de Asistencia Económica y Fiscal (Opaef).

Faustino Blanco y Ana Pastor antes de comenzar el encuentro.

Raúl Córdoba, jefe asociado de Hematología, cordinador dela Unidad de Linfomas en el Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz.

Begoña Barragán ha dado voz a los pacientes en este encuentro.

Anna Sureda, jefa de Servicio de Hematología Clínica del ICO L'Hospitalet.

Eduardo Díaz-Rubio saluda a Ana Pastor.

Mariana Bastos, coordinadora de Linfomas en la Unidad de Investigación y Docencia de la Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid.