Erdafitinib, de Janssen, logra respuesta duradera en cáncer urotelial

Janssen ha anunciado los resultados de un estudio fase II que demuestran que el tratamiento con erdafitinib produjo respuestas duraderas en pacientes con cáncer urotelial metastásico (CUm) e irresecable quirúrgicamente y alteraciones del receptor del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFRalt).

Estos pacientes tienen una necesidad terapéutica no cubierta. Erdafitinib es un pan-inhibidor de FGFR que se administra una vez al día. Los FGFR son proteínas celulares que, si se alteran, pueden contribuir a la aparición de cáncer. Estas alteraciones se producen aproximadamente en el 20 por ciento de los pacientes con CUm. Los resultados se presentaron en el Congreso anual de la American Society of Clinical Oncology (ASCO) de 2018 celebrado en Chicago (Resumen #4503) y han sido seleccionados para las Sesiones Best of ASCO.1

“Me siento muy optimista respecto a estos datos fase 2 que demuestran que erdafitinib logra tasas de respuesta y supervivencia libre de progresión prometedoras en una población de pacientes con una gran necesidad no cubierta”, señaló Yohann Loriot, asesor sénior del departamento de Medicina Oncológica e Inserm, Institut Gustave Roussy, Universidad de París Sud, Villejuif, Francia. “En la actualidad no hay tratamientos dirigidos aprobados para subgrupos específicos de pacientes con cáncer urotelial que presentan alteraciones genéticas. Aunque los inhibidores de puntos de control inmunológico han mejorado los resultados de estos pacientes, seguimos observando que muchos pacientes no responden al tratamiento".

El estudio 

BLC2001 (NCT02365597) es un estudio de fase 2, multicéntrico y abierto para evaluar la eficacia y la seguridad de erdafitinib en el tratamiento de pacientes adultos con cáncer urotelial localmente avanzado o metastásico, cuyos tumores presentan determinadas alteraciones del FGFR.

99 pacientes recibieron una pauta de administración optimizada en la que se utilizó un ajuste al alza de la dosis basado en los datos farmacodinámicos: una dosis inicial de 8 mg de erdafitinib al día, con la posibilidad de aumentarla a 9 mg al día en función de las concentraciones séricas de fosfato.

El 12 por ciento de los pacientes no había recibido quimioterapia previa, el 88 por ciento había recibido una o más líneas de tratamiento, el 43 por ciento había recibido dos o más líneas previas de tratamiento y el 78 por ciento tenía metástasis viscerales.

La tasa de respuesta global confirmada fue del 40 por ciento (3 por ciento respuesta completa, 37 por ciento respuesta parcial), la mediana de supervivencia libre de progresión fue de 5,5 meses y la mediana de supervivencia global, de 13,8 meses. En los pacientes que experimentaron acontecimientos adversos (AA) de grado 3, los más frecuentes fueron estomatitis (9 por ciento) y diarrea (4 por cierto). Siete pacientes se retiraron por AA relacionados con el tratamiento.