El observatorio de fármacos huérfanos de Alexion añade una 'hoja de ruta'

Alexion ha anunciado el lanzamiento de los dos últimos de una serie de informes del Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos, constituido por un grupo de expertos de diferentes disciplinas bajo el paraguas del Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno de la Universidad de Alcalá (CEPPyG). En ellos, los expertos proponen una renovación del actual modelo de gestión de los medicamentos huérfanos y el apoyo a los recientes planes del Ministerio de Sanidad de nacionalizar y estandarizar el procedimiento del informe de posicionamiento terapéutico (IPTs) para mejorar el proceso de autorización de los medicamentos, incluidos los huérfanos.

El grupo de expertos pretende identificar los principales retos legislativos que deben ser abordados para mejorar la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras y sus familias en España. Estos documentos señalan las mejoras que deben priorizarse y financiarse adecuadamente en las políticas sociales de salud sobre las enfermedades raras y las carencias en el actual proceso administrativo y el modelo de gestión de los medicamentos huérfanos. Ambos análisis se han presentado a representantes sanitarios nacionales y regionales y a miembros de las comisiones de sanidad del Senado y el Congreso.

En el informe 'Las políticas sociosanitarias necesarias para los pacientes con enfermedades raras', el Observatorio identificó las áreas que deben ser priorizadas por las autoridades públicas, así como la necesidad de mejorar la coordinación administrativa y la asignación de una financiación más adecuada y equitativa para las enfermedades raras.

Los expertos destacaron, por ejemplo, la necesidad de mejorar la formación e información de los profesionales sanitarios, especialmente en Atención Primaria, un mayor apoyo a la colaboración público-privada para garantizar la sostenibilidad del sistema sanitario, la creación de registros de pacientes y centros de referencia regionales, y una mayor participación del paciente y de las organizaciones de pacientes en el proceso de toma de decisiones, tanto en la investigación como en la asistencia para atender mejor sus necesidades y reforzar su posición en el Sistema Nacional de Salud.

Plan nacional integral

“Nuestro objetivo principal con estos dos informes era evaluar y analizar la situación actual de los pacientes y sus familiares que viven con una enfermedad rara y a menudo desatendida, para identificar la actual carga administrativa que da lugar a retrasos en la aprobación de medicamentos huérfanos y las carencias para garantizar la igualdad de acceso a las terapias disponibles, independientemente del territorio de España".

"A través de los planes de acción recomendados, esperamos poder cambiar los retos del día a día de las personas que viven con una enfermedad rara, como los importantes retrasos en el diagnóstico, la insuficiencia de recursos sociosanitarios, la falta de opciones de tratamientos efectivos y cuidados, para ayudar a impulsar los avances de los pacientes y su calidad de vida en genera", comentaron los expertos del Observatorio.

El Observatorio Legislativo también examinó la 'Evaluación del actual sistema de gestión de las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos', destacando la necesidad de un plan nacional integral con el objetivo de garantizar que los pacientes con enfermedades raras tengan acceso a los tratamientos disponibles de manera temprana, segura y eficiente, dado que la práctica actual en España difiere significativamente del marco europeo.

El grupo identificó una falta de plazos claramente definidos para la evaluación, aprobación y reembolso de los medicamentos huérfanos, lo que supone una media de trece meses antes de que una nueva terapia esté disponible para los pacientes.