El fármaco huérfano suma toda la cadena sanitaria al fondo de financiación

En 2023 España financió el 53 por ciento de los medicamentos huérfanos aprobados en Europa. Sin embargo, aún queda mucho camino por recorrer. La industria farmacéutica ha puesto sobre la mesa múltiples propuestas para continuar impulsándolos. Pero para que cualquier medida sea aprobada, en la opinión del sector, sería óptimo que permitiera un debate entre los agentes implicados, con el objetivo de llegar a un acuerdo y responder así a las necesidades de los pacientes con enfermedades raras.

Esta es la principal conclusión de la respuesta de la Asociación Española de Laboratorios de medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos (Aelmhu) ante las opciones que contempla el Ministerio de Sanidad en este ámbito. Desde el departamento dirigido por Mónica García explicaron a Redacción Médica que, en el contexto de la revisión de la legislación farmacéutica a nivel nacional y europeo, están estudiando los pros y contras de varias medidas para que entren más medicamentos huérfanos y se mantengan en la prestación farmacéutica. Entre las acciones se encuentra la discusión de guías específicas para estos productos para la evaluación de su valor clínico y económico; la creación de un fondo, la utilidad y el uso de datos en vida real o introducir elementos de análisis de decisión multicriterio, entre otras cuestiones.

"Dadas las características específicas de las enfermedades raras, creemos que cualquier medida que se vaya a presentar debería permitir un debate constructivo entre todos los miembros de la cadena de valor del sector sanitario, con el fin de alcanzar un consenso que dé respuesta, especialmente, a las necesidades de los pacientes afectados por enfermedades raras", explica María José Sánchez, presidenta de Aelmhu.

Las propuestas de Aelmhu para fármacos huérfanos

La puesta en marcha de Aelmhu se remonta a más de una década atrás. Siempre han perseguido un mismo objetivo, pero amplio: desarrollar propuestas, proporcionar datos y fomentar el diálogo continuo entre los actores implicados, con un compromiso por investigar, desarrollar y comercializar terapias innovadoras y así mejorar la calidad de vida de estas personas, tal y como detalla la directiva.

Por ello, en todo este tiempo han traslado en varias ocasiones sus propuestas. Entre ellas, se pide considerar soluciones consensuadas en materia de acceso temprano, en un proceso de evaluación predecible y ágil de los tratamientos y que incremente también la participación de los pacientes. Además, desde la asociación hacen hincapié en que ya han compartido en varias ocasiones la importancia de eliminar barreras burocráticas que puedan retrasar el acceso, garantizar una dotación suficiente de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), así como fomentar la colaboración público-privada.

"Conscientes de las complejidades de estas patologías, siempre hemos promovido la necesidad de involucrar a perfiles multidisciplinares en las conversaciones en torno a los criterios de evaluación y financiación de los medicamentos huérfanos", afirma. Como consecuencia, han colaborado en un análisis multicriterio sobre los factores que determinan la financiación de tratamientos en enfermedades raras. En él se destacaron aspectos como el alcance del beneficio terapéutico, la gravedad de la enfermedad o la existencia de alternativas terapéuticas.