El fármaco huérfano 'español' celebra el nuevo rol del paciente en Europa

Cerca de 12.000 personas al año son diagnosticadas de enfermedades raras en Europa. Los fármacos huérfanos son los destinados a tratar estas patologías pero, en muchas ocasiones, estos pacientes no tienen opciones de diagnóstico o terapéuticas alternativas o son insuficientes. Por ello, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha puesto en marcha un programa piloto de paneles de expertos para apoyar el desarrollo y la evaluación de productos sanitarios huérfanos en la Unión Europea (UE).

"Consideramos que se trata de una buena iniciativa que viene a reforzar los esfuerzos que se están llevado a cabo a nivel europeo para contribuir al desarrollo de soluciones que mejoren la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras y sus familias", señalan desde la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu). "Aunque aún es pronto para saber qué carencias puede tener este proyecto, el documento señala claramente, entre otras cosas, la necesidad de involucrar a los pacientes y considerar su realidad", añaden.

Esta iniciativa está enmarcada en la nueva regulación europea de dispositivos médicos que también contribuirá a la identificación de fuentes de evidencia clínica más allá de los ensayos clínicos aleatorizados. De hecho, dará prioridad a determinados tipos de productos sanitarios huérfanos, como aquellos que son para tratar una enfermedad que ponga en peligro la vida o que pueda causar un deterioro permanente de una función corporal, los productos destinados a niños y los nuevos productos con un potencial beneficio clínico importante.

En esta misma línea, la asociación que preside Beatriz Perales sostiene que gracias a este proyecto europeo se "refuerzan las singularidades de los productos huérfanos" dadas las características de las enfermedades raras a las que van dirigidos, al tiempo que tiene en cuenta circunstancias en las que es aceptable introducir en el mercado dispositivos huérfanos con limitaciones en los datos clínicos previos a la comercialización, y que requieren de ayuda adicional en su desarrollo. 

Proyecto que durará hasta 2025

Según explicaron fuentes de la EMA, este programa piloto ofrece asesoramiento gratuito de los paneles de expertos en productos sanitarios, a determinados fabricantes y organismos notificados, sobre la consideración de los productos sanitarios huérfanos y los datos necesarios para su evaluación clínica. Concretamente, se prevé que se alargue hasta finales de 2025, de manera que se establezca un proceso a largo plazo para el apoyo a estos medicamentos.

Así se dará más luz a las dudas que pueden surgir a la hora de desarrollar los huérfanos. La asociación tiene claro dónde pueden crearse estas cuestiones: "Como en cualquier otro desarrollo, creemos que pueden ser de varios tipos: incertidumbre sobre los efectos clínicos; sobre si la evidencia generada –más allá de los ensayos clínicos aleatorizados– será tenida en cuenta por los órganos regulatorios; o bien sobre su acceso al mercado una vez obtenida la autorización a nivel europeo".

A pesar de ello, miran con buenos ojos esta iniciativa europea que creen que también puede contribuir a una mayor innovación en dispositivos huérfanos, gracias al asesoramiento temprano a los fabricantes, en particular a las pequeñas y medianas empresas. Al igual que en cuanto a accesibilidad a productos más seguros y eficaces que aborden las necesidades de los pacientes, aunque este tema es un poco más complejo, puesto que será necesario comprobar que los estados miembros son "consistentes con estas recomendaciones" en la toma de decisiones sobre la inclusión de estos productos en la prestación sanitaria, teniendo en cuenta sus características y las patologías a las que van dirigidas.

Este piloto de productos huérfanos se llevará a cabo en paralelo al programa pionero de asesoramiento científico a los fabricantes, que ya priorizaba el asesoramiento a los fabricantes sobre la estrategia de desarrollo clínico y las investigaciones clínicas de productos que abordan necesidades médicas no satisfechas.