El cambio necesario en la financiación de fármacos: "Pagar por resultados"

La aparición de innovaciones farmacológicas y los costes cada vez mayores que afrontan los sistemas sanitarios obligan a optimizar los recursos sanitarios. La Medicina de Precisión y la búsqueda de resultados en salud son dos factores cada vez más en boga, pues permiten desarrollar y dar fuerza a aquellos medicamentos que realmente aportan valor a los pacientes. Sin embargo, los criterios de evaluación y de financiación de los medicamentos están fragmentados a lo largo y ancho de la península. La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) realiza informes de posicionamiento terapéutico (IPT) pero la decisión final la tiene cada comunidad autónoma y cada hospital. ¿Deberían unificarse los criterios de evaluación? ¿Hace falta incluir criterios de eficiencia económica? ¿Cómo mejorar el modelo de financiación de medicamentos? Redacción Médica ha reunido a tres especialistas en la materia para que pongan sobre la mesa sus puntos de vista.

¿Son válidos los criterios actuales para evaluar los medicamentos oncológicos?

Ruth Vera, presidenta de la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM): En mi opinión sí. Llevamos muchísimos años evaluando los fármacos oncológicos en función de criterios de eficacia y seguridad que son los que se incluyen como indicadores o como parámetros en los ensayos clínicos. Yo creo que la pregunta sería si son criterios suficientes, más que si son correctos. Lo primero es ver si un fármaco es eficaz y es seguro. Pero también hay que incluir otros criterios ¿Cuáles? En eso estamos trabajando las sociedades científicas.

Miguel Ángel Calleja: "Necesitamos un registro nacional de resultados en salud".

Miguel Ángel Calleja, presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH): Completamente de acuerdo. Creo que los criterios actuales son válidos, la eficacia y la seguridad son algo básico. Es cierto que no son criterios suficientes para evaluar. En la SEFH estamos trabajando con aspectos farmacoeconómicos porque cuando no hay mucha diferencia en la eficiencia y seguridad de dos medicamentos, cobran un papel muy relevante. Creo que estamos incorporando poco a poco otros temas como los biomarcadores, pero nos queda mucho por mejorar en el posicionamiento de fármacos. Hay que posicionar al nivel más macro posible para que garanticemos la equidad en el acceso en todos los hospitales y en todas las comunidades autónomas. Y luego una cuestión muy importante, cuando el oncólogo pone en tratamiento a un paciente, lo evalúa, ve cómo responde y si no responde tiene que buscar otra alternativa. En la evaluación de medicamentos ocurre lo mismo, tú evalúas con unos datos los ensayos clínicos, pero luego la vida real puede ser diferente y ahí es donde tenemos en España el gran talón de Aquiles, la reevaluación de los medicamentos.

Domingo del Cacho, director gerente del Hospital Severo Ochoa y representante de la Sociedad Española de Directivos de la Salud (SEDISA): Hemos ido evolucionando, a la hora de evaluar los fármacos en Oncología y hemos ido introduciendo criterios de evaluación cada vez más adecuados. Estoy de acuerdo con lo que habéis dicho pero yo resaltaría un poco más el entrar en la Medicina basada en valor. Es un factor que cada vez hay que tener más en cuenta junto a la decisión y la opinión del paciente. Habría que dar fuerza a la calidad de vida que al paciente le da ese fármaco, además de la tasa de supervivencia, la tasa libre de progresión, etc. También se debería incluir en la evaluación el coste del fármaco en relación al beneficio que produce. Quizá en España hemos confundido la autorización de un fármaco con la financiación, todo lo que se autoriza se financia, inmediatamente. Pero en algún momento en esa autorización y en esa financiación debería valorarse el precio de ese fármaco.

De cara a las nuevas terapias y tratamientos que hay contra el cáncer (avances en quimioterapia, Medicina de Precisión e inmunoterapia) ¿son necesarios paradigmas de evaluación distintos entre sí?

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"La inmunoterapia puede ser un gran aliado para elaborar un nuevo modelo de evaluación de fármacos"

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Ruth Vera: Yo lo englobaría todo junto porque cuando hablamos de Medicina de Precisión estamos incluyendo tratamientos de inmunoterapia y de quimioterapia. Cuando hablamos de Medicina de Precisión lo que estamos intentando es poder identificar al paciente que más se va a beneficiar de cualquier estrategia, incluso preventiva o de tratamiento quirúrgico. Tenemos que empezar a incorporar biomarcadores.

Dicho esto, al hacer la evaluación de fármacos, los objetivos en el tratamiento con inmunoterapia sí que son diferentes porque estamos viendo que lo que nosotros utilizábamos más como medias o medianas no nos da suficiente información al incorporarse a estos fármacos. Estamos viendo medicamentos que tienen un beneficio a muy largo plazo, pero que solo benefician a un 20 por ciento de la población. Quizá en ese caso tenemos que empezar a financiar más tarde, o realmente financiar a ese 20 por ciento que se beneficia porque incluso hay algunos que al principio ni obtienen beneficio. La incorporación de la inmunoterapia puede ser un gran aliado para empezar a desarrollar un nuevo modelo de evaluación. 

Miguel Ángel Calleja: Lo comparto plenamente, la metodología debe ser similar y en alguno de los casos que haya adaptaciones. La existencia de un biomarcador consigue maximizar la eficacia y reducir el número de efectos secundarios. También es beneficioso desde el punto de vista del pagador porque evita tratar pacientes que no responden, evitando la inversión económica y de tiempo. Estamos viendo distintos tipos de tumores donde la quimioterapia estándar pierde fuerza, y otros en los que esa quimioterapia va asociada a otro fármaco y aumentamos mucho la eficacia.

Domingo del Cacho: Por aportar un dato simplemente, para dejarlo caer. En el año 2000 un tratamiento medio de Oncología valía alrededor de 10.000 €/año. En el año 2015 ese tratamiento ya costaba 30.000 €/año. Hoy por hoy nadie ha echado las cuentas pero deben ser desorbitantes. Es decir, vamos a un escenario en el que el gasto se va a multiplicar de una manera absolutamente exponencial. Habrá que asumir ese gasto en aquel fármaco realmente eficaz. Pero habrá que ser meticulosamente cuidadosos con la selección de pacientes, con los criterios de inclusión y exclusión en cada tipo de tratamiento, con la selección de los fármacos y de las indicaciones, cosa que ahora tampoco se hace excesivamente. De hecho, hay que desinvertir, no podemos seguir incorporando cosas al arsenal terapéutico y al arsenal médico sin desinvertir en algo.

Ruth Vera: "La única forma de ser sostenibles es apoyar una estrategia nacional de Medicina de Precisión y los resultados en salud".

Ruth Vera: Yo estoy de acuerdo en que el dinero es finito. Pero también en los hospitales hay muchas bolsas de ineficiencia. Tanto los oncólogos como los farmacéuticos estamos analizando lo que aporta valor. Tenemos que ir focalizando cambios incluso en la investigación clínica y aliarnos con la industria farmacéutica para fomentar la Medicina de Precisión. Hace años teníamos estudios de quimioterapia con miles de pacientes donde solo importaba cuánto de grande tiene que ser la N para encontrar significación. Y encontramos estudios con 7.000 pacientes para encontrar un tanto por ciento concreto de beneficios porque había cero selección. Eso es muchísimo más caro. Ahora lo que vamos a hacer es centrarnos en ese 1 por ciento o 2 por ciento de un subtipo de cáncer de pulmón pero con un beneficio brutal. Más que irnos al foco global del coste, tenemos que hacer esfuerzo por encontrar realmente dónde está el valor para poder invertir.

A día de hoy, hay diversos modelos de evaluación de los medicamentos. Está por ejemplo el informe de posicionamiento terapéutico (IPT) de la Aemps, los informes de comunidades autónomas y de los hospitales, que tienen sus comisiones terapéuticas. Lo que quería preguntarles es si realmente tiene sentido que un fármaco esté posicionado de diferente manera según el hospital al que vayas.

Miguel Ángel Calleja: No tiene sentido. Lo ideal sería que la evaluación fuera única y compartida por todo al más alto nivel, si puede ser a nivel nacional mejor que autonómico y todos mejor que el hospital. Sin duda, la creación del informe de posicionamiento terapéutico por parte de la Aemps ha sido un gran avance y ha permitido que trabajen juntos evaluadores de la agencia con pagadores de comunidades autónomas. Con los datos que tenemos, cuando un fármaco tiene informe de posicionamiento terapéutico el uso final en el hospital se produce más rápidamente que cuando no lo hay.

Es verdad que al IPT desde la SEFH le pediríamos dos cosas más. Una, que realmente ayudara a posicionar y a seleccionar, porque a veces ofrece varias opciones terapéuticas de un medicamento y no te dice cuál de esas opciones es la mejor, dejando la decisión final al criterio clínico. El criterio clínico es fenomenal, pero genera inequidad en el acceso según unos hospitales u otros. Y por otro lado, aunque es una herramienta para decidir el precio de financiación debería ir asociado a otro informe con igual rigor donde establezca que se financie a un precio concreto y los motivos.

La equidad que hay que pedirle al sistema sanitario y que los pacientes reclaman es la equidad en los resultados. Es decir, a mí como paciente no me importa que la doctora Ruth me ponga un tratamiento 'A' o uno 'B',  yo me fío de mi médico… Ahora, lo que yo no aceptaría es que mi hospital tenga un resultado en salud inferior al de al lado porque usa un fármaco distinto. 

Ruth Vera: Estamos todos de acuerdo en que el IPT ha sido un gran avance, pero también estamos de acuerdo que es insuficiente en este momento. De hecho, ese IPT, que en teoría era vinculante, llega a las comunidades autónomas y estan hacen otro informe. El nivel de conocimiento va bajando conforme vamos desescalando: de nivel nacional, a comunidades y, de ahí, a hospitales. El grado de expertise va bajando porque a nivel nacional se tiene en cuenta todo el panorama español y se selecciona a las dos personas que más sepan de cáncer de pulmón. Conforme eso vamos bajando, si al final el último que decide es el oncólogo que está en un hospital puede ser que en ese centro el grado de conocimiento sobre esa patología sea muy inferior. Y ya no te quiero decir si lo comparamos con la EMA. Ese talento deberíamos de aprovecharlo mucho más, y como dice Miguel Ángel, poder incorporar más información y más criterios dentro del IPT. La ESMO, Sociedad Europea de Oncología Médica, está trabajando en ello.

Domingo del Cacho, Miguel Ángel Calleja, Borja Negrete y Ruth Vera en un momento del debate.

Domingo del Cacho: Efectivamente los IPT fueron en su momento una cosa rompedora y nos ayudaron a todos mucho, pero ahora mismo están absolutamente sobrepasados. El IPT no es vinculante en absoluto. Cualquiera puede recetar un fármaco para una indicación que no está recogida en el IPT. Esto no tiene ninguna razón de ser. Y por otro lado, el IPT no adjunta ningún control sobre el coste y sobre el beneficio de ese producto. Sería necesario cambiar por completo el sistema de financiación de los fármacos y de evaluación y de valoración. Soy partidario de financiar un fármaco en función de la indicación que tenga, es decir, no puede servir el mismo fármaco para una cosa que para otra, seguramente la indicación 'A' tenga un resultado muy bueno y haya que pagarlo muy bien, pero en la indicación 'B' tiene un resultado muy malo. Pues a lo mejor no hay ni que pagarlo. 

Desde el Ministerio de Sanidad centralizaría la financiación de fármacos. Tenemos 17 sistemas de salud, prácticamente descabezados, y que cada uno tira por su lado. Esto crea inequidades absolutas. Con la Medicina de Precisión, que nos viene ahora y con este contexto sería el momento idóneo para que el Ministerio levantara una bandera y se pusiera al frente de todo. Tampoco le veo yo con muchas ganas pero sería el momento ideal de hacerlo, cosa que ya han hecho en Francia, en Estados Unidos y en Inglaterra. Gran cantidad de países han dotado de presupuesto para trabajar sobre la Medicina de Precisión y aquí todavía seguimos viéndolas venir.

Parece que estamos de acuerdo en que hace falta una unificación de criterios, una centralización de la gestión en ese sentido. Han apuntado también algunos de los compañeros del debate que la necesidad de que esas evaluaciones se incorporen criterios económicos, un ejemplo de ello son los programas madre que hace la SEFH. La presidenta de la SEOM qué opina de ello, ¿a usted le parecería bien que hubiese un análisis económico de los fármacos que son evaluados?

Ruth Vera: Totalmente. Aquí tenemos separada la aprobación de un fármaco y la financiación. Tendría que haber esta evaluación de forma simultánea.

Miguel Ángel Calleja: Por clarificar una cuestión. La metodología madre es una metodología que primero evalúa eficacia y seguridad como variables primarias, luego evalúa la conveniencia para el paciente, y la parte del análisis económico es la última parte. Si en lo primero, en eficacia, seguridad y conveniencia hay mucha ventaja con respecto a lo que ya haces, lo que te queda es ir a buscar el dinero. Desinvertir de un sitio, con biosimilares, para tener dinero para pagarlo. Si la eficacia, seguridad y conveniencia son muy parecidas a otras opciones es cuando el análisis farmacoeconómico cobra una importancia mayor, y ahí es donde sí que nos volcamos más en la parte económica. Pero trabajando de forma consensuada con gestores, clínicos y farmacéuticos en los hospitales se puede desinvertir mucho.

Domingo del Cacho: "La financiación de medicamentos debería estar centralizada en el Ministerio de Sanidad".

Domingo del Cacho: Estoy de acuerdo. Es imprescindible evaluar el coste de los fármacos. Hay muchas bolsas de ineficiencia en los hospitales que hay que atacar en función de poder dar una medicina de absoluta calidad y actualidad. El coste de la Medicina va cada vez va a más. Antes, el sistema sanitario español era barato en Europa, estaba ocho puntos por debajo de la media europea. Hoy por hoy está nueve por encima de la media, es decir, en pocos años hemos saltado de una fase a la otra y seguramente ese salto seguirá produciéndose porque cada vez vamos incorporando más cosas. La salud de la población es lo primero, pero tenemos que ser muy cuidadosos y desinvertir en cosas poco efectivas y rescatar fondos para las que sí lo son.

Una de las cosas que queríamos que nos comentasen ya para cerrar el debate es el tema de los resultados en Salud, algo que cada vez está más en boga, la necesidad de medir los resultados que dan los fármacos. ¿Es necesaria una estrategia nacional para implantarlos?

Ruth Vera: No lo llamaría estrategia porque si no parece que necesitamos estrategias para todo. Necesitamos una estrategia de Medicina de Precisión o un plan del cáncer, pero una estrategia es algo que financias y financias algo para tener resultados. En este momento los dos pilares más importantes que tenemos que impulsar son una estrategia de Medicina de Precisión y el otro gran pilar, que al final confluye, es tener resultados en salud. La única forma de ser sostenibles, de que todo paciente que lo necesite pueda llegar a tratarse es trabajar ya en resultados en Salud. Tenemos fármacos financiados en España hace ya años con un estudio positivo, randomizado, fase 3, con su P significativa, con todo en regla, pero con un beneficio de 15 días de supervivencia. Hay que empezar a medir qué valor aportan estos fármacos.

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"Las comunidades autónomas se tienen que poner de acuerdo para tener una historia clínica común"

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Miguel Ángel Calleja: Estoy completamente de acuerdo con Ruth en que no es necesaria una estrategia nacional de resultados de salud, los resultados en salud se están evaluando cada día con cada paciente por parte del oncólogo, pero de forma individual. Lo que creo que nos hace falta es un registro de resultados en salud en el que tengamos una información agregada que nos permita, primero, poner en valor todo lo que el sistema sanitario está aportando a los pacientes, porque sabemos lo que invertimos, pero no siempre sabemos lo que estamos generando en Salud. Hay ejemplos muy bonitos en los que los resultados en salud en vida real son incluso mejores que los de los ensayos clínicos. Es importante que la población lo sepa porque están invirtiendo en un sistema sanitario a través de los impuestos.

Entonces, un registro nacional de resultados en salud es absolutamente necesario. También es necesario que los sistemas de información de las distintas comunidades autónomas se entiendan entre ellos y podamos tener una historia clínica interoperable. Con todo esto, tendremos posibilidad, no solo de poner en valor los resultados de efectividad en vida real y seguridad, sino también asociar el precio del medicamento al valor que realmente está produciendo en los pacientes. Para llegar a esa línea creo que sí es necesaria una estrategia de Medicina de Precisión. El año pasado publicábamos la estrategia conjunta entre la SEOM, la Sociedad Española de Anatomía Patológica y la SEFH y se ha presentado en el Senado. Que esa estrategia se implante y se aplique en los centros nos va a ayudar bastante a conseguir resultados en salud.

Domingo del Cacho: Los resultados en salud han sido muy poquito trabajados hasta ahora. Hemos trabajado en la cantidad de trabajo sin parar a pensar si todo lo que hacíamos era necesario. Ya desde los años 70 un economista de la salud canadiense hizo una teoría que todavía nadie ha sabido replicar en la que demostraba que el 80 por ciento del gasto sanitario que utilizan los países solamente revierte en un 20 por ciento de salud, el resto se pierde. No hacemos prevención primaria sino que hasta ahora lo que hacíamos era tratar la enfermedad, simplemente, y tenemos que dar un paso más para allá.

La Medicina basada en valor precisamente trata de trabajar en esa línea. Una vez que tengamos claro qué parámetros tenemos que medir en salud, podremos revalorar muchas cosas, desde tratamientos hasta indicaciones, hasta 1.000 cosas más. No voy a entrar en la discusión de si hace falta una estrategia o no, lo que sí hace falta es trabajar en resultados en salud. Pero ya no solamente en Oncología, que también, sino en toda la sanidad.

Ruth Vera: Yo creo que también es necesario una parte de divulgación hacia la sociedad. Ahora se utiliza la información de los hospitales desde el punto de vista político y desde la relación de los médicos con las gerencias: si tienes lista de espera, cuántos procedimientos quirúrgicos, cuánto se opera, da igual que sea de juanetes que de cirugía de colon... No se está mirando qué resultados tienes en las cirugías de cáncer de recto, de cáncer de páncreas, no solo ya en los fármacos, nadie está mirando eso.

Estamos inmersos en muchos cambios, pero que hay que canalizarlos y la sociedad tiene que estar informada. Es habitual escuchar quejas como: “No, yo es que estoy un mes en lista de espera". Pero nadie se plantea: “¿Usted qué prefiere, estar dos meses en lista de espera y que le vea el mejor o estar un mes y que le vea el que cae ese día por delante?". Pues a lo mejor el paciente prefiere estar dos meses y que le vea el mejor.  “¿O usted qué prefiere, que le pongamos este medicamento a todo el mundo o que podamos seleccionar el mejor medicamento para usted?".

Domingo del Cacho: La divulgación no es importante, es fundamental. Si hablamos de los resultados en salud es imprescindible la educación poblacional en lo que es la salud. La información tiene que ser formativa pero no hay que educar al paciente, el paciente viene educado de casa, pero sí hay que informarle de tal manera que él se forme en su enfermedad y que aprenda a conocerla. Que sea capaz en un momento dado poder decidir con el médico ciertos aspectos de su tratamiento.

Conclusiones del debate 'Criterios de evaluación de medicamentos oncológicos'.

A lo largo del debate hemos abordado los criterios para evaluar fármacos y hemos llegado a varios puntos en común, que hay que unificar los criterios para llevar a cabo las evaluaciones, que hay que tener en cuenta la eficacia, la seguridad, pero también la eficiencia económica y, por supuesto, hay que darle mucha importancia a los resultados en salud, si no mediante una estrategia, sí que hay que potenciarlos de alguna manera. ¿A qué conclusiones llegáis vosotros tras el debate?

Domingo del Cacho: Hay que empezar a trabajar, pero además sin pausa ninguna, en el tema de la evaluación y la financiación de los nuevos fármacos y de los antiguos que ya tenemos. Y todo esto siempre imbuido de una clara filosofía de la Medicina basada en valor y del beneficio para el paciente.

Miguel Ángel Calleja: Estamos viviendo un momento histórico, cada vez tenemos fármacos más eficaces y más seguros, que están dando más vida y nos permiten hablar de tratar patologías como el cáncer, que hasta hace unos años no nos lo hubiéramos permitido, pero que para llegar a la máxima calidad hace falta más inversión en sanidad. Como no la tenemos, como otros países, tenemos que priorizar, tenemos que desinvertir en aquellas áreas que nos lo permitan para reinvertir y ponerle alfombra roja a la innovación terapéutica de calidad y esto hay que hacerlo con un cambio en el modelo de financiación en España de los medicamentos. Debemos dejar de pagar por caja y pagar por resultados en salud en el paciente.

Ruth Vera: Hay que cambiar el modelo de incorporación y de aprobación de fármacos, vincularlo directamente también al coste e incluir el valor que nos está aportando el fármaco. Tenemos que trabajar todos con la  premisa de los resultados en salud  y que cambiar nuestro discurso. Quizás es un gran momento para no hablar de números, tanto en farmacia como en los hospitales y empezar a ver qué realmente qué está aportando valor a la sociedad. Mi conclusión final: resultados en salud y fármacos que aporten valor, y luego ver cómo se financian.

Debate: 'Criterios de evaluación de medicamentos oncológicos'. (1ªparte) Debate: 'Criterios de evaluación de medicamentos oncológicos'. (2ªparte)