El acceso al fármaco huérfano exige "simplificar" el proceso de aprobación

El 43 por ciento de los medicamentos huérfanos aprobados en Europa llegan a España. De hecho, el tiempo medio entre que obtienen el Código Nacional (CN) y la financiación roza los tres años, cuando lo deseable serían seis meses. Es lo que recoge el Informe Anual de Acceso elaborado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu).

"España debería ser capaz de simplificar los procesos de aprobación de huerfanos a nivel nacional, sobre todo porque su eficacia ya ha sido acreditada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA)", asegura María José Sánchez Losada, presidenta de Aelmhu.

En esta misma línea, en el documento se detalla que en la actualidad hay un total de 60 medicamentos huérfanos sin financiar, cinco más que en el 2021. De ellos, 32 no han sido financiados "por resolución" y 28 porque están "en estudio o sin petición de financiación". Además, durante el pasado año tampoco se aprobó la financiación de ninguna terapia avanzada de estos fármacos.

Máximos históricos de designaciones huérfanas en la UE

A nivel europeo, Aelmhu califica el 2022 como un año "excelente" puesto que hubo máximos históricos en nuevas designaciones huérfanas. Concretamente, de productos con nombre comercial fueron 29 y autorizaciones de comercialización europeas fueron 24. Si se suman a las que ya había en la UE hacen un total de 146.

Si ponemos el foco en España, de los 17 medicamentos que obtuvieron el CN, solo 9 fueron financiados. "Es un descenso de un 37 por ciento respecto a 2021", especifican desde Aelmhu. Los fármacos que no han llegado todavía a territorio español pertenecen mayoritariamente a estas áreas: agente hematológico, metabólico, preparados hormonales, antiinfecciosos y oncológicos.

"Según los datos de diciembre de 2022, España cuenta con 123 medicamentos huérfanos con código nacional y 63 financiados, lo que significa que 23 aprobados a nivel europeo no han llegado todavía a nuestro mercado, el 16 por ciento del total de los autorizados a nivel comunitario, la cifra más alta de los últimos 4 años", indican.