El 50% del pipeline de Takeda es para el tratamiento de enfermedades raras

Se estima que una de cada 20 personas se verá afectada por una de las más de 6.000 enfermedades clasificadas como raras en algún momento de su vida. Por esta razón, y en el marco del Día Mundial de las Enfermedades Raras, que se celebra el próximo 28 de febrero, Takeda se compromete a seguir investigando y trabajando en este área para continuar innovando y, también, para contribuir a mejorar la comprensión y fortalecer la esperanza de las personas que viven con una de estas patologías.

Takeda cuenta con 40 productos en su pipeline clínico y, de ellos, cerca del 50 por ciento tienen la designación de huérfanos. De sus 240 años de historia, Takeda lleva más de 80 años involucrada en la  innovación en el campo de las enfermedades raras, tanto en Inmunología, Hematología y Gastroenterología, como en trastornos metabólicos y de depósito lisosomal, además de aspirar a curar el cáncer enfocándose también en ciertos tipos de tumores de baja prevalencia.

"En Takeda estamos enfocados en encontrar soluciones que ayuden a satisfacer las necesidades únicas de las personas que viven con una enfermedad rara, a la vez que generamos un conocimiento más profundo de cómo viven la enfermedad estas personas y sus sistemas de apoyo", manifiesta Carmen Montoto, directora médica de la compañía. "El día mundial nos ofrece la oportunidad de ser una voz activa en este ámbito y de dar voz a los pacientes", añade.

Bajo el lema 'Repensando lo raro', Takeda busca, a nivel global, dar visibilidad  a algunos de los pacientes, cuidadores, tecnologías y tratamientos que están rompiendo las barreras de las enfermedades raras, con especial foco este año en los trastornos por depósito lisosomal.

Compromiso de Takeda con las enfermedades raras

Takeda aspira a transformar el tratamiento de las enfermedades raras del sistema inmune, hematológicas, gastrointestinales y de los trastornos metabólicos:

En enfermedades raras del sistema inmunitario se centra en una innovación continua en productos de plasma y tratamientos específicos innovadores, dispositivos, mejoras en el tiempo de diagnóstico para: angioedema hereditario, inmunodeficiencias (primarias y secundarias), trastornos autoinmunes raros y complicaciones postrasplantes.

En enfermedades hematológicas raras lleva más de 70 años impulsando la innovación en hemofilia (A, B y adquirida) y enfermedad de Von Willebrand.

En enfermedades gastrointestinales raras como las fistulas perianales complejas y el Síndrome de intestino corto irritable.

En enfermedades metabólicas raras, Takeda tiene una sólida trayectoria en tratamientos e investigación en trastornos por depósito lisosomal, entre las más conocidas se encuentran la Enfermedad de Hunter, Enfermedad de Fabry y la Enfermedad de Gaucher. Los trastornos por depósito lisosomal son enfermedades metabólicas hereditarias producidas por una acumulación anormal de diversos materiales tóxicos en las células del organismo como consecuencia de deficiencias enzimáticas.

En este sentido, cabe destacar que la innovación en estos tratamientos requiere grandes esfuerzos debido a que las características clínicas son únicas para cada paciente. Sin embargo, "estas enfermedades son una gran prioridad para Takeda", explica la directora médica de la biofarmacéutica. "Nuestra misión es innovar para mejorar la salud de las personas y proporcionar un futuro esperanzador a pacientes de todo el mundo”, señala.

Día Mundial de las Enfermedades Raras

Por otro lado, Montoto subraya el compromiso de la compañía con los pacientes, sus familiares y allegados a través de las organizaciones de pacientes de todo el mundo, para brindarles su apoyo en el Día Mundial de las Enfermedades Raras, que en España está liderado por la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder).

Como parte de este compromiso, la compañía apoya a Feder en sus diferentes iniciativas, como la 'Carrera por la Esperanza', que por segundo año consecutivo se celebrará de forma virtual, entre el 28 de febrero y el 20 de marzo, con el objetivo de sensibilizar sobre estas patologías a través del deporte y cuyos fondos irán destinados a la investigación en enfermedades raras.