EEUU da a Enhertu (AstraZeneca y Daiichi Sankyo) rango de 'huérfano'

Enhertu (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki) de AstraZeneca y Daiichi Sankyo Company, Limited (en adelante, Daiichi Sankyo) ha recibido la designación de medicamento huérfano (DMH) en Estados Unidos para el tratamiento de pacientes con cáncer gástrico, incluido el de la unión gastroesofágica.

La U.S. Food and Drug Administration (FDA) concede una DMH a los medicamentos destinados al tratamiento, el diagnóstico o la prevención de enfermedades o trastornos raros que afectan a menos de 200.000 personas en EEUU. En Estados Unidos se calcula que en 2020 se diagnosticarán aproximadamente 27.600 casos nuevos de cáncer gástrico y que más de 11.000 personas podrían fallecer a causa de la enfermedad .

En el estudio de fase II DESTINY-Gastric01 en pacientes con cáncer gástrico o gastroesofágico metastásico HER2 positivo, se demostró una mejoría estadísticamente significativa y clínicamente relevante en la tasa de respuesta objetiva (TRO), que es la variable de valoración principal, y también en la supervivencia global (SG), que es una de las variables de valoración secundarias, en los pacientes tratados con ENHERTU, un inmunoconjugado (ADC) dirigido a HER2, en comparación con los resultados observados en los pacientes tratados con la quimioterapia elegida por el investigador (irinotecan o paclitaxel en monoterapia).

El perfil general de seguridad y tolerabilidad de Enhertu en el estudio DESTINY-Gastric01 fue consecuente con el observado en el ensayo clínico de fase I en cáncer gástrico, en el que los eventos adversos más frecuentes (≥30%, de cualquier grado) fueron toxicidades hematológicas y gastrointestinales, incluyendo disminución del recuento de neutrófilos, anemia, náuseas y pérdida de apetito. Hubo casos de enfermedad pulmonar intersticial (EPI) y neumonitis relacionadas con el fármaco, la mayoría de los cuales fueron de grado 1 y 2, dos fueron de grado 3 y uno de grado 4. No hubo muertes relacionadas con EPI (grado 5) en los pacientes con cáncer gástrico en el ensayo clínico de fase I, ni en los del estudio DESTINY-Gastric01.

Resultados disponibles en ASCO20

Los resultados del estudio DESTINY-Gastric01 se presentarán en el programa científico virtual en el encuentro de la American Society of Clinical Oncology de 2020 (ASCO20).

A principios de este mes, Enhertu recibió dos designaciones de Breakthrough Therapy por parte de la FDA para el tratamiento de pacientes con adenocarcinoma gástrico o de la unión gastroesofágica no resecable o metastásico HER2 positivo que han recibido dos o más regímenes de tratamiento previos, incluido trastuzumab, y para el tratamiento de pacientes con cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) metastásico cuyos tumores son portadores de una mutación HER2 y que han manifestado progresión de la enfermedad durante o después de una terapia basada en platino. 

Enhertu recibió también la designación SAKIGAKE en marzo de 2018 por parte del Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar (MHLW) de Japón para su uso potencial en cáncer gástrico HER2 positivo y se ha presentado recientemente al MHLW de Japón una solicitud adicional de nuevo fármaco en investigación.