Bayer desarrolla dos terapias celulares y génicas únicas para el párkinson

Bayer ha anunciado este jueves el desarrollo de dos nuevas terapias génicas y celulares, únicas en su tipo, dirigidas a curar la enfermedad de Parkinson. Se trata de uno de los trastornos neurodegenerativos del movimiento más frecuentes y afecta a más de diez millones de personas en todo el mundo. Hoy en día no hay disponible ninguna terapia que restablezca la funcionalidad motora.

Así, ha anunciado que BlueRock Therapeutics (BlueRock), una compañía biofarmacéutica de desarrollo clínico y 100 por cien subsidiaria de Bayer AG, ha administrado de forma satisfactoria la primera dosis de neuronas dopaminérgicas derivadas de células madre pluripotentes, llamadas DA01, a un paciente con la enfermedad de Parkinson en el contexto de un ensayo clínico abierto fase I.

En paralelo, el programa de terapia génica, también dirigido a proporcionar terapias avanzadas para la enfermedad de Párkinson e impulsado por Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), empresa de terapia génica de virus adenoasociado (AAV por sus siglas en inglés), y propiedad de Bayer, está llevando a cabo un ensayo clínico fase Ib en el que actualmente se están reclutando y evaluando pacientes.

“El potencial de estas terapias candidatas de BlueRock y AskBio para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson puede ser inmenso”, ha asegurado Wolfram Carius, responsable de Cell and Gene Therapy de Bayer. “Por primera vez en la historia, estaríamos frente a la posibilidad de poder detener y revertir los efectos de esta enfermedad degenerativa y ayudar, de verdad, a pacientes con una clara necesidad médica no cubierta. Todavía estamos en fases tempranas del desarrollo, pero estamos totalmente comprometidos en el desarrollo de innovaciones con el potencial de mejorar de forma drástica la vida de pacientes que llevan esperando tratamientos innovadores desde hace demasiado tiempo”. 

Neuronas dopaminérgicas

Mediante el uso de neuronas dopaminérgicas reales, BlueRock trata de reinervar las zonas afectadas del cerebro humano y revertir el proceso degenerativo, lo que potencialmente podría restaurar la función motora. El ensayo clínico de BlueRock reclutará 10 pacientes en Estados Unidos y Canadá, que se someterán a un trasplante quirúrgico de las células productoras de dopamina en el putamen, una estructura cerebral profunda afectada en la enfermedad de Parkinson.

El objetivo principal de la fase 1 de este ensayo clínico es evaluar la seguridad y tolerabilidad del trasplante celular al año de la intervención. Los objetivos secundarios del estudio son evaluar la evidencia de la supervivencia de las células trasplantadas y su efecto en la capacidad motora a un año y dos años postrasplante, evaluar continuadamente la seguridad y tolerabilidad a los dos años y evaluar la viabilidad del trasplante.

El abordaje de AskBio consiste en el uso de un vector de virus adenoasociado (AAV por sus siglas en inglés) que introduce el gen del factor neurotrófico derivado de células gliales (GDNF por sus siglas en inglés) en las neuronas del putamen, lo que provoca la expresión y secreción de proteínas GDNF en las zonas del cerebro afectadas por la enfermedad de Parkinson.

La combinación AAV-GDNF ha mostrado en experimentos a largo plazo que la expresión mantenida de GDNF puede promover la regeneración de las neuronas del mesencéfalo y la recuperación motora significativa en modelos animales con roedores y primates. El ensayo clínico de AskBio está actualmente reclutando y evaluando pacientes en el estudio Fase Ib en Estados Unidos para evaluar la seguridad y eficacia preliminar de este tratamiento.