Bayer anuncia datos positivos en una terapia para tratar el párkinson

Bayer y BlueRock Therapeutics, una empresa de terapia celular en etapa clínica y filial de propiedad total e independiente de Bayer, han anunciado datos positivos del ensayo clínico de fase I de una terapia con células madre en investigación para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson.

Los datos se han presentado en el Congreso Internacional sobre la enfermedad de Parkinson y los trastornos del movimiento celebrado en Copenhague (Dinamarca).

En concreto, bemdaneprocel (BRT-DA01) es una terapia celular en investigación diseñada para reemplazar las neuronas productoras de dopamina que se pierden en el párkinson. Estos precursores de neuronas dopaminérgicas son derivados de células madre pluripotentes (CMP) - células madre embrionarias humanas -.

En un procedimiento quirúrgico, estos precursores de neuronas se implantan en el cerebro de una persona con párkinson. Cuando se trasplantan, tienen el potencial de reformar las redes neuronales gravemente afectadas por la enfermedad de Parkinson y restaurar la función motora y no motora de los pacientes.

El estudio cumplió con el objetivo de mostrar seguridad y tolerabilidad

Así, el estudio cumplió el objetivo principal de mostrar seguridad y tolerabilidad en los 12 participantes de las cohortes de dosis alta y baja del estudio, sin que se registraran episodios adversos graves (EAG) relacionados con bemdaneprocel durante un año. Se registraron dos EAG que no estaban relacionados con bemdaneprocel, una convulsión atribuida al procedimiento quirúrgico y un caso de covid, que se resolvieron sin dejar secuelas.

Además, las exploraciones mediante imágenes de PET con 18F-DOPA mostraron pruebas de supervivencia celular e injerto en las cohortes de dosis baja y alta. El diagnóstico por la imagen mediante PET con 18F-DOPA es una técnica neuroradiológica que se utiliza para visualizar y evaluar la actividad dopaminérgica en la enfermedad de Parkinson.

Los criterios secundarios de valoración clínicos exploratorios mejoraron en ambas cohortes, y los participantes de la cohorte de dosis alta presentaron una mayor mejoría, según lo evaluado por la MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale Part III (MDS-UPDRS Part III) y el Hauser Diary, que son herramientas utilizadas para evaluar la gravedad de la enfermedad de Parkinson según los síntomas motores.

Los datos son "extremadamente alentadores"

"Los datos de este estudio abierto de fase I son extremadamente alentadores", ha declarado Claire Henchcliffe, presidenta de la Facultad de Medicina de Neurología de la Universidad de California, Irvine, y una de las investigadoras principales del estudio. "Si bien se trata de un estudio pequeño y abierto, cumplir el objetivo principal del estudio de seguridad y tolerabilidad, junto con las mejoras iniciales observadas en los desenlaces clínicos, representa un gran avance. Ahora, la esperanza es que esta tendencia continúe y se traduzca en beneficios significativos para las personas con enfermedad de Parkinson en ensayos clínicos controlados", ha asegurado.

"La necesidad de disponer de nuevas terapias para ayudar a los pacientes que luchan contra la enfermedad de Parkinson es evidente", ha afirmado Ahmed Enayetallah, vicepresidente sénior y director de Desarrollo de BlueRock Therapeutics. "Estamos entusiasmados por compartir los resultados de esta fase I y esperamos que bemdaneprocel avance hacia la siguiente etapa de ensayos clínicos", ha añadido.

Se está planificando un estudio de fase II basado en estos resultados, y se espera que comience a incluir pacientes durante el primer semestre de 2024.

"El tratamiento de referencia de millones de personas que sufren la enfermedad de párkinson ha mejorado solo marginalmente en las últimas décadas, y las necesidades médicas no cubiertas existentes aumentarán, debido al creciente envejecimiento de la población", ha afirmado Christian Rommel, miembro del Comité Ejecutivo de la División Farmacéutica de Bayer y responsable de Investigación y Desarrollo. "El resultado positivo de este ensayo clínico de fase I es un avance claro, que nos permitirá ofrecer nuevas opciones de tratamiento a los pacientes", ha comentado.