Astrazeneca anuncia avances en patologías hematológicas raras y malignas

Astrazeneca presentará nuevos datos clínicos y del mundo real en múltiples enfermedades hematológicas, demostrando aún más su ambición de redefinir la atención en hematología en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología (EHA), que se celebra del 8 al 11 de junio de 2023 de forma híbrida.

En un total de 29 ponencias se presentarán 10 medicamentos aprobados y potenciales nuevos medicamentos de la cartera de productos hematológicos de la compañía y de su cartera de productos en desarrollo, que abarcan más de 10 tipos de enfermedades hematológicas y enfermedades raras.

Tratamientos para la hemólisis extravascular

Esto incluye una presentación de Alexion, la división de Enfermedades Raras de Astrazeneca, informando de los resultados positivos del ensayo pivotal Alpha de Fase III que evalúa el primer inhibidor oral en su clase del Factor D en investigación, danicopan, (ALXN2040) como complemento a la terapia estándar de inhibidores C5, ravulizumab o eculizumab.

Los datos muestran, significativamente, que el tratamiento complementario con danicopan mejoró los signos y síntomas de la hemólisis extravascular (HEV) de forma clínicamente significativa en el pequeño subgrupo de pacientes que se ven afectados por hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) tratados con inhibidores de C5, permitiéndoles mantener el tratamiento de referencia y el control de la enfermedad.

La HPN es un trastorno sanguíneo grave y poco frecuente que se caracteriza por la destrucción de los glóbulos rojos(hemólisis intravascular, HIV), y la activación de los glóbulos blancos y las plaquetas, lo que puede causar trombosis (coágulos sanguíneos) y provocar daños en los órganos e incluso, la muerte prematura.

Gianluca Pirozzi, vicepresidente Senior y director de Desarrollo, Regulación y Seguridad de Alexion, ha declarado que “estamos impacientes por presentar en la EHA los resultados del ensayo de fase III Alpha, que demuestran el potencial de danicopan, como complemento de ravulizumab o eculizumab, para tratar la HEV clínicamente significativa, que puede afectar aproximadamente al 10-20 por ciento de los pacientes con HPN tratados con inhibidores de C5, al tiempo que les permite mantener el tratamiento estándar. Las presentaciones adicionales destacarán nuestro impulso en la expansión de nuestra cartera de productos más allá del complemento para abordar las necesidades de más personas que viven con enfermedades raras".

Nuevos análisis de datos y colaboraciones

Además, Astrazeneca presentará nuevos análisis de datos, colaboraciones externas y datos en mundo real que seguirán mostrando la seguridad y eficacia a largo plazo de acalabrutinib en pacientes con leucemia linfocítica crónica (LLC), incluyendo una comparación indirecta ajustada por emparejamiento (MAIC, por sus siglas en inglés) de la eficacia y seguridad de acalabrutinib frente a zanubrutinib en LLC en recaída o refractaria. También se presentarán nuevos datos de tolerabilidad y eficacia que demuestran la actividad de este fármaco en combinación con bendamustina y rituximab para el tratamiento del linfoma de células del manto (LCM).

La empresa presentará datos de AZD0486, un activador de células T CD19/CD3 de nueva generación para pacientes con linfoma folicular (LF) en recaída o refractario al tratamiento. Estos nuevos datos clínicos demuestran el potencial emergente de capivasertib, un inhibidor de AKT, para el tratamiento del linfoma no hodgkin (LNH) en recaída o refractario al tratamiento, y AZD4573, un inhibidor de CDK9, para el tratamiento del linfoma T periférico (LTP).

Anas Younes, vicepresidente Senior de I+D en Hematología de Astrazeneca, declaró que "los nuevos datos que presentaremos en EHA mostrarán la prometedora cartera creciente de productos hematológicos, reforzando nuestro compromiso con los pacientes de enfermedades hematológicas. Nos enorgullece compartir nuevos análisis de acalabrutinib que reforzarán el perfil diferencial de eficacia y seguridad a largo plazo de nuestro tratamiento para la leucemia linfocítica crónica y el linfoma de células del manto. Los datos clínicos positivos sobre nuestro activador de células T CD19/CD3 y nuestro inhibidor oral de AKT, capivasertib, mostrarán su potencial como tratamientos para pacientes con linfoma".

Ramón Mel, director de Oncología de Astrazeneca España, destaca que “los resultados que se presentan en EHA muestran cómo en Astrazeneca desafiamos los límites de la ciencia para transformar y redefinir el paradigma de las enfermedades hematológicas, atacando, el cáncer y las enfermedades hematológicas raras desde múltiples ángulos y pivotando sobre la más avanzada tecnología, basada en plataformas avanzadas de investigación”.