Aspaveli (Sobi), aprobado como medicamento huérfano para la hemoglobinuria

Sobi y Apellis Pharmaceuticals han anunciado que la Comisión Europea ha aprobado Aspaveli, la primera terapia dirigida al complejo C3, para el tratamiento de adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna que padecen anemia después del tratamiento con un inhibidor de C5 durante al menos tres meses. En base a la recomendación del Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea del Medicamento, la CE determinó que pegcetacoplan continúa cumpliendo los criterios para el estado de designación de medicamento huérfano otorgado en 2017 para el tratamiento de la HPN.

La HPN es un trastorno sanguíneo raro, crónico y que puede ser una amenaza para la vida de los pacientes, en el que la activación incontrolada del complemento conduce a la destrucción de los glóbulos rojos, encargados del transporte de oxígeno, a través de hemólisis intravascular y extravascular. Caracterizada por niveles de hemoglobina persistentemente bajos, la HPN puede resultar en transfusiones frecuentes y síntomas debilitantes como la fatiga grave causada por anemia. A pesar de las mejoras en la actividad hemolítica con el tratamiento con inhibidores de C5, aproximadamente el 72 por ciento de las personas con HPN tratadas con inhibidores de C5 permanecen anémicas, según un estudio retrospectivo y transversal.

“La aprobación del fármaco por parte de la Comisión Europea es un hito para las personas que viven con HPN en toda Europa”, dijo Guido Oelkers, director ejecutivo y presidente de Sobi. “Los síntomas de la HPN pueden afectar significativamente la calidad de vida. Además, a pesar de la terapia actual, muchas personas aún requieren transfusiones de sangre frecuentes. Ahora estamos trabajando con los estados miembros de la UE para brindar acceso a este importante medicamento lo más rápido posible”.

La aprobación se basa en los resultados del estudio comparativo de fase III Pegasus, que evaluó la eficacia y seguridad de esta terapia en comparación con eculizumab a las 16 semanas en adultos con HPN que tenían anemia persistente a pesar del tratamiento con eculizumab. Los resultados completos de seguridad y eficacia se publicaron en The New England Journal of Medicine en marzo de 20211.

La designación de medicamento huérfano se concede a las terapias que tratan una enfermedad grave que afecta a menos de cinco de cada 10000 personas en la UE y proporcionan un beneficio significativo sobre los tratamientos existentes. Este tratamiento farmacológico tendrá exclusividad basada en la designación de medicamento huérfano para HPN.