Alianzas médicas para el abordaje de enfermedades raras hematológicas

“For them. Por ellos. Aliados en enfermedades raras hematológicas” es el lema del Summit de Sobi, que ha reunido, entre el 28 y el 29 de marzo en Madrid, a más de un centenar de profesionales sanitarios, entre hematólogos, farmacéuticos hospitalarios y rehabilitadores, para actualizar sus conocimientos en Hemofilia, Trombocitopenia Inmune Primaria (PTI) y Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN).

“Nos apasiona lo poco frecuente. Y lo poco frecuente significa: un mayor compromiso con la innovación, con el constante aprendizaje y con la necesidad de estar permanentemente actualizados”, ha afirmado Román Latorre, director general de Sobi Iberia durante la inauguración del encuentro científico, en el que ha incidido en el compromiso de la compañía con la promoción del conocimiento de las enfermedades raras hematológicas. “Y esto lo materializamos con colaboraciones científicas, generación de evidencia y desarrollo centrado en el paciente”, ha explicado Lydia Abad-Franch, directora de Investigación, Desarrollo y Asuntos Médicos, y Chief Medical Officer de Sobi.

El Sobi Summit For Them 2025 ha servido para profundizar en las principales novedades en cada una de las patologías minoritarias abordadas. En el caso de la hemofilia, la salud articular ha sido la protagonista. “Hemos visto la importancia del trabajo multidisciplinar y de lograr unos objetivos terapéuticos óptimos para potenciar la salud articular de las personas con esta enfermedad”, ha afirmado María Teresa Álvarez, presidenta de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia y jefa de la Sección de Trombosis y Hemostasia en el Hospital Universitario La Paz de Madrid. “Hemos profundizado en la monitorización y manejo de los pacientes, conociendo el papel clave de la evaluación ecográfica para el seguimiento de la salud articular”, ha completado Hortensia de la Corte, otra de las coordinadoras y rehabilitadora del Hospital La Paz de Madrid.

Los desafíos y avances en torno a la HPN han centrado el interés de los profesionales sanitarios que abordan esta enfermedad ultrarrara. “La importancia de la citometría en el seguimiento de las personas con HPN, los criterios de respuesta o la anemia crónica han sido algunos de los temas en los que nos hemos detenido”, ha resumido Mónica Ballesteros, coordinadora del Summit de Sobi y hematóloga del Hospital Gregorio Marañón de Madrid.

Visión de personas con PTI en decisiones compartidas

Mientras que en PTI, el paciente ha sido el foco de todos los contenidos. “Queremos que los hematólogos integremos la visión de la persona con PTI en la toma de decisiones compartidas, más allá del recuento plaquetario”, ha explicado Cristina Pascual, coordinadora, presidenta del grupo GEPTI y hematóloga del Hospital Gregorio Marañón. “Hemos revisado la identificación del perfil de cada paciente”, completa David Valcárcel, jefe de sección del Servicio de Hematología del Hospital Vall d’Hebron de Barcelona. “La personalización del manejo de la PTI es indispensable en el panorama actual”.

Durante la plenaria, María Teresa Álvarez ha intervenido como presidenta de la SETH, explicando el trabajo que esta sociedad científica realiza en torno a las enfermedades raras. “Son 50 años de trabajo impulsando el avance científico en trombosis y hemostasia”, ha destacado.

La campaña #DesenmascaraLasRaras, desarrollada por Sobi en colaboración con la Federación Española de Enfermedades Raras, FEDER, también ha estado presente en las jornadas. Beatriz Perales, directora de Acceso y Relaciones Institucionales de Sobi invitó a todos los presentes a mostrar la realidad de las personas que ven en su consulta, sumándose a esta campaña. “El 43 por ciento de las personas con enfermedades poco frecuentes ha sentido discriminación debido a su enfermedad. Visibilizar las enfermedades raras no solo es una cuestión de salud, sino también de justicia social. A través de la concienciación, la investigación y el compromiso institucional, es posible mejorar significativamente la vida de millones de personas.