Acceso y menos burocracia contra el complejo futuro del fármaco huérfano

Recientemente, la empresa centrada en el análisis de la industria farmacéutica, Evaluate, publicó un informe sobre el horizonte próximo de los medicamentos huérfanos. El estudio vislumbra que las tasas de crecimiento se moderarán en los próximos 10 años y anticipa que este mercado apenas alcanzará los dos dígitos durante el resto de la década. Desde la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) apuntan a dos factores que influirán en esta cuestión.

"La inflación y los cambios legislativos europeos y nacionales que se presentarán en un futuro cercano son elementos que impactan e impactarán en las actividades y datos del sector. Además, aunque cuentan con particularidades clave, el sector farmacéutico especializado en enfermedades raras no puede mantenerse al margen de los cambios que están afectando a la industria en su conjunto", explican desde la asociación dirigida por María José Sánchez Losada, quienes recuerdan que en momento de cambios es “imprescindible” tener todos los elementos en consideración para mitigar los efectos con antelación.

Este sector insiste en que el paquete farmacéutico de la Unión Europea y la legislación ejecutada por el Ministerio de Sanidad son "las bases fundamentales para la generación de un entorno que permita fomentar incentivos de comercialización e investigación de los medicamentos huérfanos".

Para que esto sea posible, desde Aelmhu han elaborado una receta conformada por la colaboración "activa" de todos los agentes que conforman la cadena de valor del ámbito sanitario, junto con una reducción de la carga burocrática, mayor flexibilidad a la hora de facilitar el acceso y una definición "clara" de necesidades no satisfecha. Hay que sumarle la necesidad, en términos generales, criterios adaptados a las particularidades de estos fármacos, y que sea aplicable en todo el proceso, conformado por la parte de investigación, la de desarrollo, la de autorización y la de la financiación.

España se torna referente en investigación

Más allá de las cuestiones que pueden tener impacto en el horizonte de los medicamentos huérfanos, desde Aelmhu insisten en que el desarrollo de medicamentos huérfanos para dar respuesta a necesidades no cubiertas es "una prioridad" para todos los actores implicados. "El compromiso de la industria farmacéutica con la innovación se encuentra reflejado en los más de 200 productos designados como huérfanos por la UE, indicando el importante nivel de investigación", defiende la asociación. En España, el sector está detrás del 97 por ciento de los ensayos clínicos que se ponen en marcha, y, tal y como sostiene, cada vez hay más empresas en el mundo que comercializan y desarrollan medicamentos huérfanos.

“En estos momentos, España se mantiene como país de referencia a nivel mundial en investigación, una realidad sustentada por el alto grado de priorización de la industria en la realización de estos ensayos en los últimos años”, afirma Aelmhu. Entre 2019 y 2023 se llevaron a cabo más de 4.000 ensayos clínicos (más de mil para patologías minoritarias), gracias a la participación de 285.429 personas. De ellos, el 11 por ciento eran para enfermedades raras (unos 31.000 pacientes). Cataluña, la Comunidad de Madrid y Andalucía están al frente en ensayos clínicos para patologías minoritarias.