¿Sumar al paciente a la regulación pharma?: "Es el impulsor del progreso"

Los pacientes son los que conocen de primera mano sus patologías y cómo estas les afectan en su día a día. Se trata de una voz que cada vez coge más peso en la toma de decisiones. La Comisión Europea (CE) ha lanzado recientemente una "convocatoria de manifestaciones de interés" para representar a las organizaciones de pacientes en el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP, por sus siglas en inglés), de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés). Pero no solo están presentes en los organismos europeos, sino que también juegan un papel fundamental en la propia industria. La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos (Aelmhu) recuerda que es necesario la colaboración conjunta entre los agentes, incluidos los pacientes, y que estos son el grupo impulsor y motivador del progreso.

Desde la asociación resaltan la importancia de incluir a las personas que padecen una enfermedad rara en el comité responsable de recomendar la designación huérfana de medicamentos. "No cabe duda de que el paciente no simplemente debe formar parte, activamente y desde el inicio, de este tipo de iniciativas, sino que es el principal motivador detrás de ellas. Es imprescindible que este significativo rol siga quedando reflejado a través de su presencia y voz en el COMP", detalla.

Además, la organización liderada por María José Sánchez recuerda que los pacientes como agente es uno de los que mejor pueden “impulsar” el progreso. "Ningún otro actor puede compartir de la misma manera su perspectiva, puesto que su experiencia no se investiga, se vive", ahonda.

Pero este papel protagonista también queda reflejado en la industria. Para esta asociación, que aglutina a los laboratorios centrados en este tipo de fármacos, la situación de las personas con enfermedades raras es un asunto que interpela a todos: pacientes, profesionales, decisores públicos y el sector farmacéutico. Es por ello que todos colaboran para aportar conocimiento y experiencia en el tratamiento de enfermedades raras.

"Defendemos, a través de nuestras participaciones en consultas públicas, intervenciones o iniciativas, la necesidad de mantener un diálogo y una colaboración conjunta entre los agentes, incluyendo siempre a los pacientes", explica (Aelmhu).

El Comité de Medicamentos Huérfanos

La CE ha lanzado una convocatoria que estará abierta hasta el próximo 7 de diciembre y con la que se pretende cubrir los tres puestos para miembros de la COMP designados por la CE para representar a organizaciones de pacientes. Aquellos que sean seleccionados serán nombrados por un mandato de tres años a partir de principios de julio de 2024.

Aelmhu recuerda que desde que en el año 2000, el Parlamento Europeo y el Consejo de la Unión Europea (UE) aprobaron el Reglamento de la UE 141/2000, se estableció que los pacientes que padecen enfermedades raras tienen "el mismo derecho a la misma calidad del tratamiento que otros pacientes".

Tal y como recoge la EMA, el COMP tiene una "fuerte tradición de involucrar a representantes de los pacientes en su trabajo". La tarea principal se centra en examinar las solicitudes enviadas por las compañías y decidir así si los medicamentos presentados pueden ser calificados como “huérfanos”. Estos fármacos se utilizan para diagnosticar, prevenir o tratar una enfermedad “crónicamente debilitante o potencialmente mortal” que es rara, es decir, que no afecta a más de cinco personas por cada 10.000 personas en la Unión Europea (UE).

El cometido de los representantes de organizaciones de pacientes en este comité es “dar voz a los pacientes y garantizar que sus necesidades se tengan en cuenta” en las decisiones tomadas.