"El reemplazo hormonal mejora la vida de pacientes con hipoparatiroidismo"

El hipoparatiroidismo crónico es una enfermedad rara que afecta a unas 13.000 personas en España, y se produce por la insuficiente producción de hormona paratiroidea por las glándulas paratiroides. Además, es la única patología endocrina que no tiene reemplazo hormonal, y el tratamiento actual para cuidar todas las comorbilidades que hay alrededor del paciente no es suficiente. Por este motivo, es fundamental encontrar recursos terapéuticos innovadores para una necesidad que, por el momento, no está cubierta.

Precisamente sobre este tema se ha centrado el debate ‘El hipoparatiroidismo crónico en España: una ventana de necesidad no cubierta’, organizado por Redacción Médica con la colaboración de Ascendis Pharma. Durante el encuentro, Juan José Díez, jefe del Servicio de Endocrinología y Nutrición del Hospital Puerta de Hierro (Madrid), ha explicado que la causa más común por la que aparece esta patología es por la “destrucción” de la glándula paratiroides en una persona que ya tenía glándulas funcionales.

Esta destrucción o daño de las glándulas paratiroides, según ha añadido el especialista, puede ocurrir por tres razones: enfermedades infiltrativas, destrucción autoinmune o por la extirpación o daño durante una cirugía cervical, que es el motivo “más común” y que da el nombre al hipoparatiroidismo postquirúrgico.

Juan José Díez Gómez, jefe del Servicio de Endocrinología y Nutrición del Hospital Puerta de Hierro (Madrid).

Complicaciones quirúrgicas 

En este sentido, Joaquín Gómez, coordinador del Área de Cirugía Endocrina y Patología Mamaria del Hospital Universitario La Paz (Madrid), ha explicado que, en el caso de los cirujanos especializados en esta cirugía, la incidencia de hipoparatiroidismo crónico es “menor o igual al tres por ciento”.

“Esto nos puede parecer una cifra baja, pero hay que tener en cuenta que un especialista enfocado en patología tiroidea opera entre 200 y 300 pacientes al año, lo que significa que cada cirujano experto tendrá, al menos, seis u ocho pacientes afectados por esta patología”, ha subrayado.

Joaquín Gómez Ramírez, coordinador del Área de Cirugía Endocrina y Patología Mamaria del Hospital La Paz (Madrid).

Síntomas del hipoparatiroidismo crónico

El hipoparatiroidismo crónico, que cursa durante años de manera solapada a otras comorbilidades y que daña a “muchos órganos”, también tiene una serie de síntomas que alteran la calidad de vida del paciente, como cambios en su estado de ánimo, o niebla mental, entre otros. Pero, aparte de los aspectos clínicos mencionados, hay otro problema muy importante que Arantxa Sáez, presidenta de la Asociación Española de Cáncer de Tiroides (AECAT), ha querido reflejar. Y es que el tratamiento del que disponen los afectados por esta patología consigue paliar esos síntomas, pero realmente “no trata la enfermedad”.

De hecho, no hay ‘ningún milagro’ para eliminarla, y Sáez ha recordado que eso es un duro golpe psicológico para los pacientes, ya que son conscientes de que padecen una enfermedad que no tiene tratamiento y que, con los años, puede empeorar y dar lugar a la aparición de otras de complicaciones.

Arantxa Sáez Sánchez, presidenta de la Asociación Española de Cáncer de Tiroides (AECAT).

Rol de Enfermería en pacientes con hipoparatiroidismo

Dentro de la importancia del cuidado de estos pacientes, el rol que ejercen la Enfermería es clave. Así lo ha resaltado Carmen Martín, presidenta de la Asociación de Enfermeras de Nutrición y Dietética, quien ha indicado que su papel dentro de los grupos interdisciplinares y en la Atención Primaria es el de ayudarles a incorporar una nueva rutina a sus vidas que les ayude a afrontar la enfermedad de la mejor manera posible. “Así, van a tener menos complicaciones y mantendrán su estado físico y psicológico”, ha resaltado.

Asimismo, tienen a su disposición asociaciones que les ayudan a la hora de ‘luchar’ contra esta enfermedad. Así lo ha querido recordar Sáez, quien ha explicado que, gracias a este tipo de organismos, la información que tienen sobre su patología ha mejorado de manera “espectacular” en los últimos años. “Ya saben lo que les puede pasar y qué es lo que tienen que hacer”, ha resaltado.

Carmen Martín Salinas, presidenta de la Asociación de Enfermeras de Nutrición y Dietética (AdENyD).

Tratamiento convencional "insuficiente"

Actualmente, el tratamiento convencional para combatir el hipoparatiroidismo crónico se basa en calcio y vitamina D, lo que en ocasiones supone la ingesta de “10 o 12 pastillas” diarias y, en palabras de Díez, que los pacientes tengan que acordarse de tomarse toda esta cantidad es un “esfuerzo” que tienen que hacer, y que no siempre consiguen. Por este motivo, Gómez ha añadido que el abandono del tratamiento es “habitual” y, entre las razones principales, se encuentra el “aburrimiento”, la abulia, o los síntomas de depresión que pueden aparecer.

Estas afirmaciones relacionadas con las complicaciones iatrogénicas derivadas del uso prolongado de la terapia convencional también las ha compartido Sáez, quién ha resaltado un problema claro: el paciente no tiene que tomar las pastillas una vez al día y se olvida, sino que lo tiene que hacer seis u ocho veces, lo que complica su vida diaria. Asimismo, otra dificultad que ha indicado está relacionada con la ingesta de calcio. “A muchas personas les provoca molestias digestivas, diarreas, estreñimiento y nauseas, entre otras, y el médico te lo tiene que estar ajustando”, ha incidido.

Pacientes con hipoparatiroidismo no controlados adecuadamente

Los pacientes con hipoparatiroidismo crónico que están tratados con calcio y vitamina D no siempre están adecuadamente controlados, y aunque haya una serie de criterios clínicos y bioquímicos para identificarlos, es la opinión del médico la que verdaderamente importa.

“Tú cuando le ves sabes si está mal, aunque tenga los análisis bien. Y si le conoces de hace años sabes sus preocupaciones y qué deficiencias hay en el cumplimiento del tratamiento”, ha indicado.

Terapia de reemplazo hormonal con PHT

Sobre otro tipo de recursos terapéuticos precisamente ha hablado, José Luis Trillo, jefe de Servicio de Prestación Farmacéutica de la Consejería de Sanidad de la Comunidad Valenciana. Durante su intervención ha incidido en las necesidades no cubiertas de los pacientes con hipoparatiroidismo crónico. “En cualquier patología, la principal necesidad sería la curación. En su defecto, una aproximación podría ser el remplazo de la hormona que falta o cuya producción es insuficiente, lo que debería evitar toda la sintomatología y progresión de determinadas complicaciones que la falta de la hormona está provocando”, ha explicado.

José Luis Trillo Mata, jefe de Servicio de Prestación Farmacéutica de la Consejería de Sanidad de la Comunidad Valenciana.

Retorno social en pacientes con terapia de reemplazo hormonal con PHT

Asimismo, Trillo ha incidido en el retorno social que ofrecen los tratamientos innovadores en este tipo de personas. Es decir, si un medicamento consigue mejorar los síntomas de un paciente y evita que esté, cada poco tiempo, asistiendo al hospital, ya no solo le está beneficiando a él mismo, sino a toda la sociedad, porque no está 'gastando' recursos sanitarios. “La terapia de reemplazo nos puede llevar a que ese balance sea muy positivo por los efectos que pueda tener”, ha subrayado.

Pero, ¿qué sería necesario para que se aprobaran terapias innovadoras como el reemplazo hormonal con PTH? Según ha explicado Trillo, tras la conformidad de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) para la comercialización en el terreno de la Unión Europea, para la incorporación del medicamento a la práctica asistencial en España se redacta lo que se conoce como Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT), que intenta mostrar el valor y el beneficio clínico del medicamento.

De hecho, en el caso de esta terapia de reemplazo, este documento se publicó en enero y en las conclusiones se indica que, en caso de una falta de control, es prácticamente la única alternativa farmacológica que existe actualmente. “Esto es algo positivo”, ha argumentado.

Los ponentes explican los problemas que tiene la terapia convencional para pacientes con hipoparatiroidismo crónico.

Financiación de la terapia de reemplazo hormonal con PTH

De cara a la financiación, los laboratorios presentan un dossier que pone de manifiesto el valor del medicamento y que incluye datos epidemiológicos al Ministerio de Sanidad, y este hace un balance del beneficio clínico del medicamento y lo que se va a incorporar de inversión en el Sistema Nacional de Salud (SNS).  Este tema “se suele” llevar a la Comisión Interministerial de Precios, donde tanto la Administración General del Estado como las Comunidades Autónomas toman una decisión.

“No hay que pensar tanto en el precio del tratamiento anual. Está claro que, a menor número de pacientes potenciales a tratar, obviamente el coste potencial del tratamiento crónico a un año va a ser mucho menor. Y que muchas veces hay cifras que, en un principio, nos pueden llegar a asustar, pero que forman parte de un balance entre la investigación que requieren estos tratamientos innovadores y su posterior aplicación en el contexto social y clínico”, ha relatado Trillo.

De cara a la financiación, los laboratorios presentan un dossier que pone de manifiesto el valor del medicamento y que incluye datos epidemiológicos al Ministerio de Sanidad.

La importancia de la terapia de reemplazo hormonal con PTH

Antes de concluir el debate, Trillo ha resaltado la importancia de que haya un recurso terapéutico para una necesidad no cubierta, como es el hipoparatiroidismo crónico, que permite ver mejoras en el paciente no controlado tanto en niveles de calcio, como en la función renal.
 
A su vez, Díez ha aprovechado los últimos minutos del encuentro para recordar que el actual tratamiento convencional para esta patología es “insuficiente”. Pero, “afortunadamente”, se dispone ya de terapias que están demostrando ser eficaces para controlar las carencias del tratamiento convencional a corto, medio y largo plazo.