Un tratamiento contra leucemia en menores de 1 año duplica la supervivencia

La leucemia linfoblástica aguda (LLA) es una de las enfermedades oncológicas más frecuentes en Pediatría y las alteraciones que llega a sufrir el gen KMT2A son detectadas en el 70 por ciento de los pacientes menores de 1 año. La quimioterapia es hasta ahora la alternativa contra la enfermedad, y una investigación logra un nuevo enfoque del tratamiento que permite duplicar la supervivencia tras dos años de seguimiento, gracias a una molécula biespecífica de células T dirigida a CD19.

El estudio, publicado en la revista The New England Journal of Medicine (NEJM), afirma que pese a que la supervivencia sin complicaciones entre los niños mayores ha mostrado mejoras con el tiempo y actualmente es más del 85 por ciento, niños lactantes con LLA diagnosticada en su primer año de vida siguen teniendo un mal pronóstico.

Las células leucémicas en la leucemia infantil expresan CD19, y a través de una molécula biesoecífica, blinatumomab, se logra una respuesta contra estas células malignas. Los estudios han demostrado que el blinatumomab es un tratamiento seguro y eficaz para niños mayores y adultos con LLA de linaje B recidivante o resistente al tratamiento después de la quimioterapia intensiva, por lo que se realizó un estudio prospectivo a pacientes con LLA reorganizada con KMT2A recién diagnosticada en el primer año de vida.

La investigación contra la leucemia linfoblástiva aguda en niños agregó la molécula junto con quimioterapia a 30 pacientes menores de un año con LLA y después de una mediana de seguimiento de 26,3 meses, la supervivencia libre de enfermedad a dos años fue de 81,6 por ciento y la supervivencia general a dos años fue de 93,3 por ciento. Estos resultados demuestran, tal y como afirma la investigación, un resultado muy prometedor, dada la escasa supervivencia y la falta de mejorías en los resultados entre los lactantes con LLA reorganizada con KMT2A en las últimas décadas.

Los investigadores defienden un seguimiento más prolongado

Una de las principales conclusiones del estudio es que blinatumomab tiene menos efectos adversos agudos que la quimioterapia. El perfil de efectos tóxicos en la cohorte infantil fue consistente con el de estudios previos de blinatumomab en niños mayores y adultos. Debido a la baja carga tumoral, no se produjo un síndrome grave de liberación de citoquinas y no se informaron eventos neurológicos, aunque no se puede descartar el subregistro de síntomas neurológicos leves que pueden no haber sido reconocidos en los lactantes.

Tras estos resultados, los investigadores consideran que se debe realizar un seguimiento más prolongado, pero la baja incidencia de recaídas después del tratamiento con blinatumomab es notable, dado que en los controles históricos las recaídas ocurren con frecuencia y temprano durante la terapia.