Una molécula inspira un pionero ensayo CAR-T para leucemia linfoblástica T

Uno de los hospitales referentes en tratamientos pediátricos en España es el Sant Joan de Déu, en Barcelona, y a inicios de 2023 pretende llevar a cabo un nuevo ensayo clínico fase uno frente a un tipo de leucemia linfoblástica poco común, como es la T. Susana Rives, responsable de la Unidad de Leucemias y Linfomas del Servicio de Hematología y Oncología del Sant Joan de Déu, será la encargada de dirigir una iniciativa que espera ofrecer soluciones ante una enfermedad con muy pocas terapias disponibles hoy en día.

Después de varias entrevistas con la Agencia Española del Medicamento (Aemps), finalmente la nueva CAR-T, elaborada por el Instituto de Investigación Josep Carreras, probará su eficacia a partir de febrero gracias a la confección de un nuevo ensayo clínico. “Se trata de un CAR-T novedoso frente a una leucemia poco habitual, como es la T, por lo que se atenderá a una población muy poco frecuente”, detalla Rives en Redacción Médica.

Aunque ya existen diferentes CAR-T en fases de investigación contra este tipo de leucemia linfoblástica, Rives quiere resaltar la excepcionalidad que tendrá esta terapia en concreto, ya que “está dirigida para una molécula distinta, como es la CD1A. Esta molécula tiene como ventaja que las células T no la expresan y, por lo tanto, no tenemos el problema que podrían generar otros CAR-T, que es que los pacientes se queden sin linfocitos T, necesarios para tener una buena inmunidad. Teóricamente, los pacientes no tendrán una inmunosupresión grave debido a la CAR-T”.

Sant Joan y el Clínic llevarán a cabo el ensayo CAR-T

Rives deja claro que este tipo de CAR-T frente a CD1A cuenta con ventajas, pero también con inconvenientes debido a su escaso abanico de posibilidades: “Se trata de la primera vez que se usa en el mundo, pero solo sirve para un subtipo de leucemias T que exprese CD1A, que lo tiene entre el 30 y 40 por ciento de las personas que padecen leucemias linfoblásticas T”.

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"El Sant Joan se encargará de la población pediátrica y el Clínic de los adultos con la nueva CAR-T"

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Al ser una enfermedad que afecta tanto a adultos como a la población pediátrica, la especialista explica que el ensayo será compartido con el Clínic de Barcelona: “El Sant Joan se encargará de la población pediátrica, mientras que el Clínic de los adultos. Se espera recibir pacientes de todo el país, e incluso del extranjero”.

El ensayo con la CAR-T académica del Sant Joan, en enero

En enero de 2023 Rives espera poder iniciar, de una vez por todas, el ensayo fase dos de la CAR-T académica del Sant Joan de Déu, destinada a pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda de tipo B y recaída: “Deseo que no se prorrogue más y finalmente incluiremos a 30 pacientes que, junto a los 11 del primer ensayo, ya sumarían unos 40”.

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"Finalmente incluiremos a 30 pacientes con la CAR-T académica"

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El potencial CAR-T quiere ser aprovechado al máximo por el Hospital Sant Joan de Déu, y Rives desea que con la llegada de 2023 estos dos ensayos vean la luz para poder hacer frente a los diferentes tipos de leucemia linfoblástica entre la población pediátrica.