Primera CART pública española que obtiene la catalogación 'Prime' de la EMA

La primera CART pública española aprobada por la Aemps (Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios), la ARI 0001 para leucemia linfoblástica, ha logrado convertirse en una prioridad por la EMA (Agencia Europea del Medicamento), tal y como ha avanzado el director del Instituto de Hemato-Oncología del Hospital Clínic de Barcelona, Álvaro Urbano Ispizua, en Redacción Médica.

Este éxito ha sido considerado por Urbano como “un paso intermedio para que lo apruebe la EMA. Recientemente lo que hemos solicitado es la aprobación como cualquier otro fármaco comercial. La EMA nos ha dicho que consideran el ARI 0001 como un medicamento prioritario”. Esta etiqueta, conocida como ‘prime’, ha sido otorgada debido a que, “como no hay ningún CART comercial para esta indicación, la EMA considera que es prioritario”. En otras palabras, la agencia está dispuesta a entrar en una evaluación para una eventual aprobación. 

La catalogación por parte de la EMA de ‘prime’, otorgada el pasado 16 de diciembre de 2021, permite iniciar una vía de evaluación en la que la agencia europea, tal y como llega a afirmar el director del Instituto de Hemato-Oncología del Clínic, “guía y facilita todo tipo de documentaciones”.

El medicamento 'prime', aún lejos de ser aprobado por la EMA

Pese a este importante paso, Urbano es precavido y evita dar por hecho que se logrará el visto bueno de Europa: “De todos los 'prime' que cataloga la EMA, muy pocos llegan a la autorización final. Entrar en 'prime' es positivo, ya que se considera una preeminencia conseguir medicamentos de esta clase, pero no quiere decir que nos lo vayan a autorizar”.

Urbano es consciente del largo y duro camino que se tendrá que realizar hasta que la EMA se pronuncie acerca del ARI 0001: “Es un proceso largo y difícil que irá a cargo del interlocutor directo con la EMA para este tema, el doctor Julio Delgado. Pocos de los medicamentos que logran la vía prime llegan finalmente a obtener la autorización centralizada en Europa”. 

Pese a ser conscientes de esta situación, la CART ARI 0001 ha llegado alcanzar un hito jamás visto hasta ahora. Urbano asegura que “es la primera vez que un medicamento académico europeo consigue la designación prime por parte de la EMA desde que existe esta vía de acceso, pero eso no quiere decir que nos lo concedan. Se aprueban pocos de los que entran por vía prime”.

La vía académica, el camino escogido por dar el salto a Europa

Otra meta marcada por el Hospital Clínic de Barcelona es lograr la aprobación de la CART ARI 0001 sin inversiones privadas: “Nuestra idea es ir por la vía académica, con recursos de la sociedad civil o de becas públicas de apoyo a la investigación”.

Esta decisión ha sido tomada debido a las condiciones que supone la CART ARI 0001: “Al tratarse de enfermedades con un pronóstico muy malo, con un pequeño número de pacientes puedes demostrar que tu medicamento aporta una gran utilidad clínica respecto a otras situaciones. Son pacientes que con tratamientos convencionales tienen una expectativa de vida menor de seis meses”.

Recordamos que fue en el pasado mes de febrero de 2021 cuando se logró la autorización para el uso de la CART ARI 0001 por parte de la Aemps (Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios), que “ha autorizado la exención hospitalaria de ARI 0001 para pacientes con leucemia linfoblástica mayores de 25 años”.

Además, tal y como adelantó Redacción Médica el pasado mes de junio y confirmó el propio Urbano a este medio, el precio "finalmente aceptado" para la CART ARI-0001 fue de 89.270 euros.