La mesotelina, "diana diagnóstica y terapéutica" para niños con leucemia

Un estudio realizado por un grupo de investigadores del Nemours Children's Health System, ha identificado un gen en niños con leucemia mieloide aguda (LMA) que podría servir como un nuevo tratamiento de inmunoterapia.

La investigación publicada en la revista de la sociedad estadounidense de hematología Blood Advance describe el proceso para nuevos medicamentos de inmunoterapia que podrían mejorar la supervivencia y la reducción de la toxicidad relacionada con el tratamiento en niños con LMA.

El estudio arrojó datos genómicos de más de 2.000 pacientes pediátricos con leucemia para identificar variantes genéticas asociadas. A través de la secuenciación genómica, encontraron que el gen mesotelina (MSLN) se expresa de manera anormal en más de un tercio de los casos de LMA en niños y adultos jóvenes, pero que estaba ausente en las células normales de la médula ósea.

Después de este descubrimiento, los investigadores eligieron nuevos medicamentos de inmunoterapia que apuntarían al MSLN para probar en líneas celulares y modelos animales, para evaluar la efectividad preclínica de las terapias contra la leucemia.

Fármacos de inmunoterapia

Se probaron dos fármacos de inmunoterapia experimentales: anetumab ravtansine (Bayer), que se está probando en cánceres de adultos, y un nuevo compuesto, anti-MSLN-DGN462 (ImmunoGen). Cada fármaco, en pruebas de laboratorio y en modelos de ratón, produjo una potente destrucción de las células leucémicas. Estos medicamentos pertenecen a una nueva clase de tratamientos contra el cáncer conocidos como conjugados de medicamentos anti-cuerpo (ADC), que combinan un anticuerpo con una toxina que mata el cáncer. El anticuerpo se dirige a tipos específicos de células cancerosas y les entrega la toxina directamente, minimizando el daño a las células sanas.

"Estamos trabajando para mostrar una prueba de principio de que podemos crear terapias personalizadas para neoplasias malignas pediátricas y convertir los medicamentos que estamos probando en el laboratorio en ensayos clínicos ", dijo Sonali P. Barwe, coautor principal y director del Laboratorio de Pruebas Preclínicas de Leucemia en el Centro de Investigación del Cáncer Infantil de Nemours.