España iniciará en noviembre la 'pediatrización' de su CART académica

Un ensayo fase II para pacientes pediátricos con la terapia CAR-T académica ARI 0001 empezará a partir de noviembre en leucemia linfoblástica aguda de tipo B y recaída. Susana Rives, la responsable de la Unidad de Leucemias y Linfomas del Servicio de Hematología y Oncología del Hospital Sant Joan de Déu (Barcelona), afirma a Redacción Médica que “nuestra idea es incluir 30 pacientes que, junto a los 11 del primer ensayo, ya sumarían unos 40. Por otra parte, esta fase tendrá una duración de tres años. Como mínimo cada paciente contará con un año completo de seguimiento para comprobar la eficacia de la terapia".

Este ensayo se realizará con una CAR-T académica que hasta ahora se fabrica en el Hospital Clínic de Barcelona, aunque la intención es que, según explica Rives “se llegue a producir también en nuestro centro y quizás también en el Hospital La Paz”. La documentación necesaria para llevar adelante el ensayo fue enviada a la Agencia Española del Medicamento (Aemps) a inicios del mes de agosto, por lo que Rives espera que “en noviembre ya tengamos una respuesta para iniciar el reclutamiento de pacientes”.

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"Cómo mínimo cada paciente contará con un año completo de seguimiento"

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Los centros CAR-T españoles que participaran en el ensayo pediátrico con la CAR-T académica son el Hospital Sant Joan de Déu y el Hospital Vall d'Hebron, de Barcelona; El Hospital Niño Jesús y el Hospital La Paz en Madrid; y el Hospital Virgen del Rocío, en Sevilla. Rives recuerda que "estos centros participaron en el primer ensayo antes de que el Ministerio de Sanidad aumentara el número de centros CAR-T en España".

Los beneficios de las CAR-T académicas

Las indicaciones para la CAR-T en este ensayo agrupan, tal y como enumera la hematóloga, “a cualquier niño lo con linfoblástica B con recaída avanzada, que ya han sido tratados con la CAR-T aprobada por Novartis y que hayan sufrido segundas recaídas o un post trasplantamiento de médula ósea. Por otra parte, Rives explica que también existen indicaciones no incluidas actualmente ni financiadas por el Ministerio de Sanidad, como son “los pacientes que tienen enfermedades extramedulares, que sabemos que las CAR-T pueden ser eficaces, pero que no están aprobadas por el ensayo clínico de Novartis. Estos niños fueron incluidos en la fase I del ensayo pediátrico y de adultos”.

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"Las CAR-T académicas tienen una reducción de costes importantes y se fabrican cerca de los pacientes"

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Rives deposita muchas esperanzas en esta CAR-T académica, además de recordar todos los beneficios que lleva a generar: “Este tipo de terapias realizadas en hospitales tienen una reducción de costes importante, se fábrica cerca de los pacientes y es mucho más rápido, ya que el tiempo que se tarda en sacar células y administrarlas al paciente es más corto, como mucho dos o tres semanas. Otra característica importante es que se administra no todo de una vez, sino en tres fases y con dosis crecientes. Si el paciente tolera una, vamos añadiendo las demás, haciendo que la terapia sea más tolerante y menos tóxica”.