España abre el reclutamiento de pacientes con talasemia en un ensayo fase 3

Dos ensayos multicéntricos a nivel internacional para pacientes con talasemia y en el que participan varios hospitales españoles han iniciado el reclutamiento de pacientes para su posterior seguimiento. Este tipo de enfermedad se trata de de un trastorno sanguíneo hereditario caracterizado por una disminución o ausencia de cadenas de globina. El ensayo fase 3 utilizará un nuevo fármaco, mitapivat, para buscar un tratamiento eficaz mucho más económico que la terapia génica, alternativa curativa sustitutiva de los trasplantes hematopoyéticos.

España quiere impulsar el abordaje de las talasemias, por lo que participan en el reclutamiento de pacientes para estos ensayos el Hospital Universitario La Paz (Madrid), el Hospital Virgen de Arrixaca (Murcia), el Hospital Vall d’Hebrón (Barcelona) y el Hospital Virgen del Rocío (Sevilla). Marta Morado, especialista del Servicio de Hematología de La Paz, afirma en Redacción Médica que “existen varios tipos de talasemia, pese a que se suele estudiar la más frecuente, la beta. Hay alguna medicación que se ha demostrado que funciona y ha sido autorizada en ensayos clínicos. Ahora queremos probar el mitapivat frente a la talasemia, fármaco que vale para diferentes anemias congénitas. Además, existe la ventaja que sirve para alfa y beta talasemias. En otras palabras, podemos meter al ensayo un número de pacientes más amplios”.

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"El fármaco sirve para las alfa y beta talasemias, logrando un número de pacientes más amplio"

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Este gran proyecto multicéntrico e internacional se divide en dos ensayos para distinguir a los pacientes. Morado afirma que “el primero de ellos es para los que tienen una dependencia de trasfusiones de por vida, debido a que sufren anemia crónica por talasemia, mientras que los otros pacientes no dependen de trasfusiones y pueden vivir con 10 gramos de hemoglobina. Los ensayos serán frente a placebo. En la fase 2 del ensayo se lograron resultados muy positivos con alta talasemia y en betatalasemia también hubo resultados notables”.

En los ensayos, que participan varios hospitales de Estados Unidos, Europa e incluso alguno de Asia, los períodos de reclutamiento ya están abiertos, y Morado recuerda que “esta fase llegará a durar tiempo. Hasta que no se llegue al tope de pacientes no se cerrará el reclutamiento, cosa que puede durar bastantes meses. El seguimiento de los pacientes durara 5 años. Se trata de un ensayo a largo plazo y los reclutamientos ya están disponibles en España”.

Terapia génica en talasemias, opción no accesible en Europa

La terapia génica ha abierto un mundo de posibilidades por explorar una nueva opción terapéutica frente a las talasemias, y ya ha sido autorizado tanto en Estados Unidos como en Europa. Pese a ello, el principal problema con el que se ha topado esta solución es elevado coste que requiere. “En Europa la terapia génica no se consigue implantarse con fuerza debido al elevado precio que tiene. Hay por ahora una terapia en talasemia autorizada y está indicada para pacientes que sufran el tipo beta que no tengan un donante hermano idéntico para hacer un trasplante de progenitores. A nivel funcional nosotros no tenemos acceso y en Europa prácticamente se ha retirado. Estamos hablando de millones de euros”, confirma la hematóloga.

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"A nivel funcional no tenemos acceso a la terapia génica frente a las talasemias"

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Pese a esta situación, Morado cree que las terapias génicas son el futuro para abordar una gran cantidad de enfermedades, pese a que aún tienen que consolidarse: “La terapia génica empieza a ser una opción más que válida para muchas patologías como las del depósito lisosomal, hemofilia, etc. Está empezando, pero en concreto con pacientes con talasemia ahora mismo no está accesible en Europa”.