El Clínic rompe el statu quo del CAR-T en mieloma para usarlo en 1ª línea

El Hospital Clínic de Barcelona se ha propuesto de meta conseguir que la CAR-T ARI-0002, su segunda terapia avanzada propia, llegue a posicionarse como primera línea de tratamiento en pacientes de muy alto riesgo con mieloma. Para ello, el centro ya cuenta con la financiación necesaria para llevar a cabo un futuro ensayo clínico, y se espera recibir el visto bueno de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) este mismo año 2024.

Con el paso del tiempo se han aprobado numerosas terapias en primera línea frente a la leucemia aguda o linfoma, pero no ha sido así para el mieloma. Tal y como destaca en Redacción Médica Carlos Fernández, hematólogo del Clínic, “en los tratamientos para mieloma es donde sigue existiendo menos información al respecto, por lo que no se conoce aún del todo los parámetros que asocian a tratamientos a peores respuestas”.

Fernández es uno de los firmes defensores de que ARI-0002, que sigue a la espera de conseguir la exención hospitalaria por parte de la Aemps, llegue a ser utilizado en primera línea con pacientes con muy alto riesgo: “El mieloma es una enfermedad muy agresiva, por lo que se pretende iniciar un ensayo clínico. Ya se cuenta con la financiación necesaria y en breve se enviará toda la documentación necesaria para iniciar el ensayo clínico”.

La CAR-T aspira a una mejor respuesta frente al mieloma

En vez de usar la CAR-T ARI-0002 para mielomas en recaída refractaria, el hematólogo está dispuesto a utilizarlo como primera opción frente a “las células plasmáticas anormales. Esta terapia nunca se ha usado hasta la fecha para mieloma en primera línea. Esto significa que en lugar de usarlo cuando el paciente pasa una o dos líneas de tratamiento y estos fracasan, será el tratamiento inicial de inducción, realizando la CAR-T de forma directa”.

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"Esta terapia nunca se ha usado hasta la fecha para mieloma en primera línea"

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El cambio de prioridades que aspira a conseguir Fernández está motivado por el hecho de que las recientes investigaciones y estudios de la terapia han demostrado que “tiene mucha eficacia frente al mieloma”, por lo que el hematólogo considera que el paciente podría llegar incluso a tener una mejor respuesta con este abordaje desde un inicio”.

Nuevo pronóstico CAR-T en mieloma

Otro de los proyectos que en paralelo está participando el hospital catalán es en la confección de un modelo para predecir la respuesta a la terapia con células CAR-T en el mieloma múltiple. A través de cuatro biomarcadores escogidos se ha logrado predecir a qué pacientes les irá mejor la terapia, dividiéndolos además en tres niveles: riesgo bajo, intermedio y alto.

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"La presencia de la enfermedad fuera de la médula ósea en forma de tumores es uno de los biomarcadores seleccionados"

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Los biomarcadores que han llegado a valorar el actual modelo confeccionado por la investigación son enumerados por Fernández: “Uno de ellos es la presencia de la enfermedad fuera de la médula ósea en forma de tumores o de células de mieloma múltiple que están en la sangre. El segundo elemento sería la identificación de una genética en la célula maligna de alto riesgo. El tercero estaría ligado al incremento de la proteína que almacena el hierro, y finalmente la refractariedad de uno de los fármacos más usados contra esta indicación”.