"España no está en el vagón de cola, es la locomotora europea en hemofilia"

La terapia génica se ha convertido en la gran esperanza para los pacientes con hemofilia y los profesionales sanitarios que los tratan. Su viabilidad dentro del Sistema Nacional de Salud (SNS) es una cuestión capital para que se convierta en la "culminación" del tratamiento optimizado en cada paciente. Por delante quedan por superar barreras de regulación y financiación, pero España ya ha dado grandes pasos adelante. Muestra de ello es el trabajo en red que ya han establecido los pacientes y especialistas en nuestro país, que han 'roto' las barreras de información. "Falta el reconocimiento oficial pero el trabajo en red existe. España no está en el vagón de cola, es la locomotora europea de la hemofilia”, resaltan desde la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo).

Para poner negro sobre blanco en la situación en la que se encuentran los pacientes y profesionales en España, Redacción Médica organiza el debate ‘Terapia génica: presente y futuro del abordaje de la Hemofilia’, con la participación de Daniel-Aníbal García, presidente de Fedhemo; Víctor Jiménez, jefe del Servicio de Hematología del Hospital La Paz; y José Antonio Romero, farmacéutico especialista del Servicio de Farmacia del Hospital La Paz.

Daniel-Aníbal García: "La primera barrera administrativa es que hay dos fármacos autorizados sin precio y financiación"

La financiación y la regulación de los tratamientos para la hemofilia constituyen el principal rompecabezas que Jiménez espera resolver cuanto antes: “Tenemos acceso a las innovaciones terapéuticas, pero no es fácil. Entre las terapias más novedosas ha costado lograr que haya un reembolso adecuado. Ha habido limitaciones y lo que se necesita es un poco más de flexibilidad a la hora de disponer de manera más rápida de las innovaciones terapéuticas”.

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García: "Existen coagulopatías congénitas aún más raras que la hemofilia que no tienen autorización para el uso de medicamentos"

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García pone el foco en que diferentes coagulopatías congénitas tienen tratamientos autorizados en varios países de la Unión Europea, pero “no se encuentran integrados en España o no tienen precio de reembolso. La hemofilia es una enfermedad rara, pero está bien cubierta. Existen coagulopatías congénitas aún más raras que no tienen autorización para el uso de medicamentos. La situación de la hemofilia sería de un notable, mientras que la de las coagulopatías más raras necesita mejorar. Existen problemas burocráticos de acceso que son muy relevantes”.

Establecer una normativa nacional de financiación

Víctor Jímenez: "La hemofilia se ha convertido en una patología crónica"

Por todo ello, García defiende la urgencia de concretar un nuevo marco legal para regular la financiación de estos fármacos, ya que no considera suficiente la normativa actual. “Fedhemo lleva años reclamando modificar el decreto de precios de referencia, que ha provocado muchas dificultades para la introducción de innovación terapéutica en hemofilia A y B”. Otra de las reclamaciones de la institución está relacionada con el protagonismo actual de los pacientes, ya que según el presidente de la institución, “no tienen voz. No hay ninguna intervención formal a la hora de dar una opinión sobre cómo debe ser financiado un fármaco”.

El presidente de Fedhemo también hace hincapié en “la realidad de las terapias avanzadas y más innovadoras, como la génica. La financiación de los medicamentos piensa más en viales o en comprimidos y no en terapias más disruptivas”.

El papel de la Farmacia Hospitalaria en la hemofilia

Los Servicios de Farmacia Hospitalaria también son una pieza clave en el tratamiento de la hemofilia, tal y como recuerda Romero: “Existe un gran trabajo burocrático realizado por los Servicios de Farmacia Hospitalaria para conseguir que el medicamento llegue a estar a disposición del paciente. Se debe cumplir la legislación de compras, contactar con la Administración Pública, etc. Toda la burocracia que hay por delante provoca que no se llegue a todos los pacientes”.

La solución que el especialista propone al respecto es “establecer una normativa que no solo sirva para establecer financiación, sino que también cuente con pacientes y profesionales, permitiendo una revaluación de los precios de referencia”.

José Antonio Romero y Daniel-Aníbal García, en un momento del debate.

El paciente, en el centro de la toma de decisiones

En el debate, los tres invitados han analizado cuál debe ser el papel de todos los agentes ligados a la hemofilia, otorgando un gran protagonismo al paciente. Para el farmacéutico “es necesario contar con todos los integrantes del proceso asistencial, incluido el paciente, debido a que es la pieza fundamental y el que puede aportar una visión de la nueva terapia que recibirá en su propio cuerpo”.

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Jiménez: "El paciente debe estar en el centro de la toma de decisiones y probablemente es el momento de que también lo esté en cuanto a la financiación"

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Jiménez sigue la estela de Romero y añade que no solamente se debe priorizar la perspectiva del regulador, sino que también “otros colectivos deben tener voz. El paciente debe estar en el centro de la toma de decisiones terapéuticas y probablemente es el momento de que también lo esté en cuanto a la financiación. Se debe valorar cuál es la necesidad del objetivo, muchas veces coincide con el de la Administración o la de los profesionales, pero no siempre es exactamente igual".

El debate ha analizado la financiación y regulación de tratamenientos de hemofilia.

Definir el mejor centro de referencia frente a la hemofilia

El papel que deben tomar los centros de referencia dentro del Sistema Nacional de Salud (SNS) a la hora de abordar la hemofilia es esencial para Jiménez, que reconoce la necesidad de “que haya centros de excelencia que conozcan la patología y sean capaces de actuar. Se debe potenciar no solamente a los centros de ámbito nacional actuales como son los de Barcelona, Sevilla y Madrid, sino también ampliar la red. Todo este conocimiento aglutinado en patologías raras debe potenciarse para ampliar este aprendizaje en otros lugares”.

El hematólogo no ve necesario cambiar de arriba abajo el sistema, pero sí modificarlo para “dotar a estos centros de la capacidad de atender a más pacientes con los mismos medios. Resulta complicado, pero cuando se postula para ser un (centro) referente, se debe ser consciente de que esto puede ocurrir”.

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Romero: "Sí puede haber centros expertos para determinadas acciones o para una determinada actividad asistencial"

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En relación a cómo deben lidiar los centros de excelencia con la hemofilia, el presidente de Fedhemo resalta que “existe un balance a veces complicado entre aglutinar un número de pacientes y la cercanía geográfica. A nivel europeo existe un consenso del Consorcio Europeo de Hemofilia, en el que se acuerda que la mejor manera de tratar a los pacientes es en red y a través de una plataforma de tres niveles asistenciales: La cercanía geográfica al paciente, los centros que tengan más experiencia y otro nivel superior son los centros comprensivos”. García afirma que en España los centros comprensivos ya son una realidad, y ahora “se debe estructurar el resto de niveles”.

José Antonio Romero: "Cada paciente requierirá una personalización del tratamiento en hemofilia"

Finalmente, Romero deja claro que es necesario repensar la estructura y las competencias “en función de la necesidad más o menos compleja del paciente. No se puede tener un centro especializado en cada sitio, pero sí puede haber centros expertos para determinadas acciones o para una determinada actividad asistencial. Otras actividades que no necesiten esa complejidad deben tener más accesibilidad al paciente desde otros sistemas asistenciales que no sean estos grandes centros. No solamente se debe innovar, también se debe copiar y adaptar el sistema que en otros sitios se está realizando y adaptarlo a la situación y al entorno”.

Tratamiento personalizado frente a la hemofilia

La viabilidad de ofrecer un tratamiento personalizado en pacientes con hemofilia es otra de las puntas de lanza del debate y los especialistas aseguran que es posible conseguirlo trabajando conjuntamente. Jiménez considera que la hemofilia con el paso de los años “se ha convertido en una patología crónica, con un número ilimitado de pacientes, que no tiene un gran incremento de un año a otro. Los presupuestos a nivel nacional rondan una cantidad y se ha demostrado con el tiempo que el sistema es viable y se pueden dar unos estándares de tratamiento de calidad elevados a los pacientes. El esfuerzo que han hecho el sistema sanitario y los clínicos hace que se tenga poco que envidiar a muchos países de Europa”. García, por su parte, cree que cuando se han vivido momentos en los que solamente había una opción terapéutica, “se ha adaptado el tratamiento a la persona, a sus necesidades”.

El farmacéutico es optimista y considera que los tratamientos personalizados se podrán integrar al sistema sanitario sin mayor dificultad: “La personalización de los tratamientos es un derecho del paciente y permite que haya menos recaídas y menos ingresos. La personalización a la hora de tratar cualquier patología es la esencia de la calidad de la asistencia sanitaria que se le puede aportar al paciente”.

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Jiménez: "La hemofilia se ha convertido en una patología crónica con un número limitado de pacientes que no tiene un gran incremento de un año a otro"

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García opta por no echar aún las campanas al vuelo y pese a que no ve claro que el SNS esté preparado para incorporar todos estos avances, sí está convencido de que “en un futuro lo estará. Se ha soportado una pandemia y se han financiado muchos fármacos que parecían imposibles de asumir. Cada vez hay más innovación y todos los actores deben ponerse a pensar de cero, a esforzarse y a conseguir las metas propuestas”.

Problemas ligados con la adherencia al tratamiento

Ante el reto de que el paciente cumpla estrictamente las pautas del tratamiento, Jiménez defiende que “en España hay una adherencia muy trabajada y hay datos publicados de los centros que lo demuestran, pero no se puede quedar aquí”. En este sentido, Romero defiende que “la adherencia es la clave del tratamiento. Para que un fármaco haga su efecto, hay que tomárselo para comprobarlo. Patologías como la hemofilia, que tienen una carga para el paciente de muchas infusiones intravenosas, pueden generar ciertos motivos que provoquen que la adherencia flaquee. La causa del fracaso de la adherencia puede estar motivada por diferentes causas. Se deberá estudiar y buscar el tratamiento concreto que el paciente pueda optimizar”.

Jiménez, por su parte, recalca que España es, dentro del mundo de la hemofilia, “un país bien adherente. Se ha trabajado muy bien entre todos, poniendo en valor la necesidad de ser adherentes. La solución para seguir en esta línea es un abordaje integral y se debe estar orgulloso de España, que ha sido capaz de crear una red familiar fuerte que controla a su hijo adolescente y al adulto recién emancipado para que siga siendo adherente".

La terapia génica ha sido uno de los puntales que los especialistas aspiran a consolidar con el paso de los años.

Trabajo en red y unión entre CCAA

Romero defiende una coordinación más unida entre las comunidades autónomas a la hora de trabajar en red frente a la hemofilia, recordando que “el paciente debe sentirse con una mayor libertad a la hora de elegir sus tratamientos o de acudir a unos centros u otros en función de sus necesidades o sus circunstancias. Hay mucho trabajo por hacer para coordinar en red a la comunidad. A nivel europeo también se debe trabajar y más adelante copiar o adaptar el sistema que sea más favorable para el país”.

Jiménez ahonda en la visión de Romero y cree que en España no existe formalmente este trabajo en red, “pero sí existe de facto a través de asociaciones de pacientes y clínicos a nivel europeo. Se está generando este espacio que aporta soluciones nacionales, pero al final el esfuerzo de los profesionales es avalado por los pacientes. Daniel-Aníbal García está aquí como presidente de Fedhemo a pesar de que los especialistas estemos en el otro lado de la ecuación, se ha logrado crear esta relación con otras comunidades autónomas y Europa. Ha sido un círculo virtuoso que ha permitido romper esa falta de información, permitiendo trabajar en red no de manera oficial, pero sí de facto”.

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García: "Anualmente ya se redactan varios documentos de consenso entre pacientes y médicos sobre cómo tiene que ser el tratamiento de la hemofilia"

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García destaca el trabajo en red que se está realizando desde España y añade que “se trata de uno de los países más punteros de Europa. Ahora, quizá falta el otro lado de la regulación. Se han dado grandes pasos de una manera no regulada, pero se debe estar orgulloso de hasta dónde se ha llegado y a nivel europeo del trabajo conjunto entre pacientes y sanitarios. Anualmente ya se redactan varios documentos de consenso entre pacientes y médicos sobre cómo tiene que ser el tratamiento de la hemofilia. Falta el reconocimiento oficial pero el trabajo en red existe. España no está en el vagón de cola, es la locomotora europea de la hemofilia”.

Daniel García, presidente de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo).

Oportunidades y modelos en terapia génica

Encontrar los modelos adecuados para hacer viable la terapia génica en España frente a la hemofilia es otro de los apartados capitales del debate. “Lo primero que se debe conseguir es un sistema sanitario viable para que se pueda adaptar a este tratamiento. No deja de ser un problema de necesidad para un numeroso grupo de pacientes”, relata Jiménez.

Por otra parte, Romero analiza el gran abanico de oportunidades que presenta esta terapia pese a “sus incertidumbres, que se deberán de despejar a medida que se vaya aplicando a la práctica clínica real. Realizar una terapia génica adaptada a cada paciente sería la culminación del tratamiento optimizado para un paciente con hemofilia. Habrá que adaptarse en el día a día al uso y a la normalización de esta opción terapéutica de la que se pueden beneficiar muchos pacientes”.

José Antonio Romero, farmacéutico especialista del Servicio de Farmacia del Hospital La Paz.

La hemofilia y su principal Gran Muralla administrativa 

Existen numerosas barreras administrativas para ofrecer toda esta innovación al paciente y García confirma que la principal es que “hay dos fármacos autorizados sin precio ni financiación. Existe una gran muralla que parece insuperable, pero se acabará logrando la financiación, aunque haya que trabajar para conseguirlo”. La barrera clínica es otro de los obstáculos destacados por el presidente de Fedhemo: “Se conseguirá la mejor terapia para un paciente concreto en un momento concreto, pero no existe una terapia única para la hemofilia”. En este aspecto, García anima a todos los especialistas a iniciar un abordaje multidisciplinar y “determinar para qué pacientes unas terapias aportan valor y cuáles no”.

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Romero: "Se están utilizando fármacos que no están regulados porque no hay tiempo bajo la modalidad de ensayo clínico o de uso compasivo"

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Los ensayos clínicos son la locomotora de la innovación, por lo que adquieren una importancia vital para abordar esta enfermedad. “Desde Fedhemo se ha defendido que los pacientes sepan sobre ensayos clínicos, que participen de manera voluntaria en los ensayos. Se debe trabajar para que España siga siendo un país que genere investigación, logrando avanzar en ciencia y en innovación terapéutica. Esta doble contribución no se puede perder”, subraya el presidente de la federación.

Romero tiene una posición muy similar a García, recordando que “se están utilizando fármacos que no están regulados -porque no hay tiempo en la práctica clínica-, bajo la modalidad de ensayo clínico o de uso compasivo. No se sabe cómo empezar desde un punto de vista normativo. Se trata de medicamentos complejos y se tendrá que establecer qué características deben tener los centros que puedan sumarse a administrar este tipo de terapia”. El especialista pone el foco no solamente en la investigación a nivel de ensayo clínico, sino también en "seguir investigando tras la post comercialización de la terapia”, para dar por fin la máxima atención sanitaria a los pacientes con hemofilia.

Víctor Jiménez, jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital La Paz.