El acceso al fármaco, principal preocupación en enfermedades raras

El VIII Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras ha dado comienzo este jueves, y en su primera jornada ha destacado una inquietud sobre las demás:  las dificultades de acceso al medicamento por parte de los pacientes afectados por patologías raras y las mayores necesidades de financiación e incorporación de medicamentos innovadores.
 
En este sentido, el vicepresidente de la Fundación de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), Santiago de la Riva, ha explicado que sólo el 10 por ciento de las enfermedades raras tienen una investigación activa asociada, y de ellas, sólo un 4 por ciento cuenta ya con algún tipo de tratamiento específico. “Estas cifras tan bajas son consecuencia directa de los problemas económicos para mantener una línea de investigación constante en el tiempo, no inferior a 10-15 años, que pueda llegar a generar un medicamento huérfano”, ha afirmado de la Riva, que ha subrayado que, con el medicamento aprobado, el problema vuelve a ser económico.
 
Alba Ancochea, directora general de FEDER, ha reclamado la participación de los pacientes más allá del proceso de investigación y desarrollo de los medicamentos. “En la fase de investigación, los pacientes participan como expertos en los ensayos clínicos y son determinantes para el diseño del proceso, identificación de la muestra y el posterior reclutamiento. Además, están adquiriendo un papel significativo en los Comités de Ética y en la mayoría de los consejos científicos, ofreciendo información insustituible sobre algunas de las variables que definen el avance del tratamiento. El siguiente paso es la decisión de comercialización y fijación de precio. En esta fase, ni pacientes, ni asociaciones son tenidas en cuenta, aun pese a ser los destinatarios del tratamiento”, ha lamentado Ancochea, que ha explicado que el actual modelo de autorización y comercialización de medicamentos huérfanos en España se traduce en retrasos de más de dos años en la comercialización y una media de 13 meses en el acceso.
 
Incentivos
 
Por su parte, Emili Esteve, director del Departamento Técnico de Farmaindustria, que ha defendido que “los titulares de la autorización de comercialización de medicamentos huérfanos deberían contar con suficientes incentivos para que las condiciones de acceso reales mejoraran”. Y ha añadido: “Aunque queda mucho por hacer, es indiscutible que la existencia de una legislación específica sobre medicamentos huérfanos ha supuesto un antes y un después en la mera existencia de este tipo de productos, pero de nada sirve que se regulen determinados incentivos (reducción de tasas de tramitación, exclusividad comercial) si después del registro, las autoridades competentes en materia de intervención de precios o los gestores de las autonomíasd  establecen condiciones que suponen, en la práctica, una limitación de acceso y unas notables diferencias entre ellas.
 
Mientras, César Hernández, de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aepms), ha señalado que “aunque la regulación ha promovido la investigación, desarrollo y existencia de medicamentos huérfanos, es cierto que el sistema ha experimentado al mismo tiempo una tensión importante en el acceso a dichos medicamentos”. Algunas causas de ello son, a su juicio, “un cierto equívoco sobre lo que representa una designación como medicamento huérfano o una autorización condicional, el solapamiento de los incentivos, la ausencia de incentivos adicionales que promuevan la investigación con independencia del resultado comercial, o la indefinición de conceptos como la necesidad médica no cubierta o el beneficio significativo que los Medicamentos Huérfanos deben mantener en su autorización”.