Exceso de demora y poca disponibilidad de medicamentos huérfanos en España

En el Día Mundial de las Enfermedades Raras, OrPhar-SEFH (Grupo de Trabajo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria) ha recordado que, según el Informe de evolución de la financiación y fijación de precio de los medicamentos huérfanos en el SNS durante el periodo 2016-2021, transcurren al menos 287 días como media desde que la UE autoriza un medicamento huérfano (MMHH) hasta que el laboratorio titular puede solicitar su comercialización en España presentando la primera oferta al Sistema Nacional de Salud (SNS) para su estudio de financiación y precio.

A partir de ahí, empieza una negociación entre el laboratorio, la Dirección General de Cartera Básica y Farmacia y la Comisión Interministerial de Precios de medicamentos que puede superar los 320 días, lo que supone un total de 607 días como plazo medio desde la aprobación por parte de la EMA hasta su comercialización.

José Luis Poveda, Coordinador de OrPhar-SEFH, “lamenta la poca disponibilidad y excesiva demora en el acceso a los MMHH disponibles en España. Esos más de 20 meses de espera generan sin duda una pérdida de oportunidad para muchísimos de nuestros pacientes además del grado de incertidumbre que supone para los mismos”.

“Es destacable conocer el porcentaje de MMHH que tenemos incluidos en nuestro SNS en los últimos años tras su aprobación en la EMA. Según el Informe de Evaluación la financiación y fijación de precio de los MMHH en el SNS en el periodo 2016-2021, de los 131 MMHH autorizados en la UE a 31 de diciembre de 2021, solo 111 (el 84 por ciento) obtuvieron autorización de comercialización en España, pero de estos solo 57 (43,5 por ciento) consiguieron reembolso público, por tanto menos de la mitad de todos los MMHH aprobados están disponibles en España”, ha indicado Poveda.

Definición y proceso de aprobación de los MMHH 

Los MMHH son aquellos destinados a establecer un diagnóstico, prevenir, o tratar una enfermedad que ponga en peligro la vida del paciente o que conlleve una enfermedad crónica y que afecte a menos de 5 de cada 10.000 habitantes en el marco de la Unión Europea. La aprobación de comercialización de los MMHH debe pasar por cada Estado miembro que negocia por separado con las compañas farmacéuticas dando lugar a una gran variabilidad intracomunitaria.

El proceso de aprobación y comercialización en España:

1. Autorización de comercialización a través de la AEMPS tras la previa de la EMA
2. La Dirección General de Cartera Básica de Servicios del SNS y Farmacia decide si el medicamento es de interés para el sistema de medicamentos financiados
3. Se fija el precio por parte de la Comisión Interministerial de Precios de medicamentos
4. Introducción en el ámbito autonómico, dado que les corresponde a las CCAA gestionar y financiarlos a través de las agencias autonómicas apoyadas en los comités de farmacia y terapéutica de los hospitales para su inclusión en la práctica asistencial.