Un niño con piel de mariposa salva la vida con piel transgénica cultivada

Un innovador tratamiento que ha combinado por primera vez la tecnología de las células madres –para la regeneración de un tejido- con terapia génica -para corregir el defecto- ha salvado la vida de un niño de siete años de Alemania, víctima de la enfermedad de epidermólisis bullosa (EB), conocida popularmente como piel de mariposa.

Tal y como describe el equipo médico en la revista Nature, el menor ingresó en junio del 2015 en el hospital pediátrico universitario de Bochum (Alemania). Aunque desde el nacimiento había tenido ampollas en todo el cuerpo, sobre todo en las extremidades, espalda y los lados del tronco, su estado había empeorado en la primavera de ese mismo año a raíz de una infección. Cuando llegó al centro hospitalario había perdido el 60 por ciento de la piel.

Los médicos probaron distintos tratamientos, como por ejemplo trasplantar la piel de su padre, pero su sistema inmunitario la rechazó. Así, con la autorización de los progenitores, probaron una opción que nunca se había hecho antes.

Los especialistas contactaron con Michele De Luca, del Centro de Medicina Regenerativa de Módena, que diez años antes había demostrado que era posible curar células mariposa individuales mediante edición genética, para luego cultivarlas y trasplantar la piel sana. El problema es que lo había hecho en el área pequeña de la pierna de otro paciente y, en esta ocasión, el caso suponía dos tercios del cuerpo.

Cultivar la piel

El laboratorio se puso 'manos a la obra'. Repararon el defecto genético de las células de la piel introduciéndoles la versión correcta del gen LAMB3. Para ello, extrajeron cuatro centímetros cuadrados de la poca epidermis sana con el objetivo de que las células se multiplicaran para obtener capas que se pudieran implantar sobre el cuerpo del niño. Por precaución, secuenciaron el genoma completo para asegurarse de que el gen viral no se había insertado en regiones de ADN asociadas al cáncer de piel.

Sin embargo, cuando estaban a punto para realizar la operación en octubre, el menor ya había perdido el 80 por ciento de su epidermis. Hicieron falta hasta tres intervenciones quirúrgicas para injertarle la nueva piel.

Según De Luca, "no había un tratamiento alternativo para este niño. Es una técnica muy parecida a la que hemos venido utilizando en el pasado para regenerar la piel dañada por quemaduras".

Dos años después, el pequeño ya lleva una vida normal con su nueva piel cultivada en un laboratorio: "Hemos tratado a niños y, cuando crecen, las células madre se autorregulan y continúan renovando la epidermis".