Investigación y accesibilidad: claves del nuevo Plan CAR-T de Madrid

La Comunidad de Madrid estrenará antes de este verano el Plan de Terapias Avanzadas 2022-2024 con el objetivo de avanzar en la investigación y garantizar la accesibilidad de un mayor número de pacientes a estos medicamentos en general y, específicamente, a las CAR-T, una nueva vía de tratamiento para determinados tumores hematológicos para los que no existen otras alternativas terapéuticas.

Así lo ha anunciado hoy el consejero de Sanidad, Enrique Ruiz Escudero, coincidiendo con el Día Mundial contra el Cáncer, en un acto celebrado en el Hospital público Ramón y Cajal de la capital, donde ha vuelto a insistir en la necesidad de que la región llegue a tener un total de siete hospitales públicos integrados en la Red de centros designados para el uso de medicamentos CART en el Sistema Nacional de Salud.

Actualmente son sólo tres los centros del Servicio Madrileño de Salud incluidos: Gregorio Marañón, para el tratamiento de pacientes adultos, así como La Paz y Niño Jesús, en pediátricos. Por ello, la Comunidad de Madrid ha presentado al Ministerio de Sanidad la petición para que cuatro hospitales más sean designados: 12 de Octubre, Ramón y Cajal, Puerta de Hierro Majadahonda y La  Princesa, en el caso de los enfermos adultos. Asimismo, la Consejería de Sanidad ha planteado que el Hospital La Paz pueda ampliar el alcance de su designación actual para tratar con CAR-T a todo tipo de pacientes. Todos ellos son centros de primer nivel que cumplen los criterios establecidos para su designación y, por ello, cuentan con los recursos y la preparación técnica necesaria para tratar con terapias CAR-T, según la propia Consejería de Sanidad.

En este sentido, teniendo en cuenta los nuevos medicamentos que se van a autorizar y las previsiones del auge que van a experimentar estas terapias en un futuro no muy lejano, Ruiz Escudero ha defendido que “el planteamiento de concentrar la utilización de medicamentos CAR-T en un número reducido de centros es una pérdida de oportunidad para adquirir experiencia y redunda negativamente en el paciente, el profesional y el conjunto del Sistema Nacional de Salud”. “Lo importante es ampliar esta red y, con ella, impulsar el desarrollo de las terapias avanzadas y, sobre todo, prosperar en la calidad asistencial”, ha añadido.

Las terapias avanzadas son productos de uso humano que se basan en genes (terapias génicas), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería de tejidos). Constituyen uno de los principales hitos alcanzados en los últimos años en el abordaje de enfermedades que, hasta el momento, cuentan con pocas opciones de tratamiento.

Su desarrollo ha registrado un rápido incremento en los últimos años gracias a los nuevos conocimientos en materia de secuenciación y a las nuevas técnicas de manipulaciones genéticas y celulares. Todo ello ha dado lugar a que, tras varias décadas de investigación, hayan comenzado a comercializarse para su uso clínico habitual los primeros medicamentos de este tipo.

En el campo de la oncología, las CAR-T (receptores antigénicos quiméricos en los linfocitos T, por sus siglas en inglés) han supuesto un nuevo escenario en el abordaje de tumores hematológicos como la leucemia linfoblástica aguda y los linfomas difusos de células grandes tipo B. Así, ofrecen nuevas e importantes oportunidades para los pacientes aquejados por enfermedades muy agresivas de mal pronóstico, que han recaído o no han respondido al tratamiento con quimioterapia. En estos pacientes la terapia CAR-T ha abierto una nueva alternativa de tratamiento para combatir el cáncer hematológico.

Están basados en las células T, linfocitos del sistema inmunitario del propio paciente, que se extraen de su sangre y son manipuladas en laboratorio con terapia genética para que expresen un receptor específico que les permita reconocer a las células cancerosas del paciente y atacarlas. Estos tratamientos se administran mediante infusión intravenosa.

Consciente de la importancia y potencial de las terapias avanzadas así como de la complejidad de su manejo a nivel clínico y regulatorio, Madrid cuenta con una Estrategia Regional de Terapias Avanzadas desde 2018, dirigida a optimizar el uso de estos medicamentos a través de la coordinación y el apoyo de los ámbitos de la investigación, la formación, la asistencia sanitaria y la gestión, de forma que se garantiza el acceso equitativo al tratamiento a aquellos pacientes que lo precisen.

En los tres años de desarrollo de esta iniciativa y en el campo de las terapias CAR-T, la Consejería de Sanidad ha gestionado 160 solicitudes para la administración de estos medicamentos en pacientes oncológicos, el 27 por ciento de ellas procedentes de otras comunidades autónomas. Aproximadamente el 75 por ciento de los solicitantes tenía diagnóstico de linfoma (121) y el resto, leucemia linfoblástica aguda (39).

Del total de peticiones tramitadas, se ha infundido la terapia CAR-T en 97 casos, 91 de los cuales han sido tratados en hospitales públicos de la Comunidad de Madrid. De estos últimos, a 31 de diciembre 2021, 28 pacientes han completado el plazo de 18 meses tras la administración del tratamiento –que es el momento de análisis para medir la eficacia de la terapia–, obteniendo como resultado en 10 de ellos la remisión completa de la enfermedad.

Cuando no se llega a infundir la terapia en determinados enfermos puede deberse a que el resultado de la valoración de la solicitud por el grupo de expertos del Sistema Nacional de Salud sea desfavorable, o bien a fallos en la producción del medicamento, al empeoramiento en el estado clínico del paciente, o por decisión médica.

El nuevo Plan de Terapias Avanzadas abarcará el periodo comprendido entre los años 2022 y 2024, dando continuidad a las líneas estratégicas desarrolladas en el periodo 2019-2021, y se centrará en potenciar la investigación, la coordinación y la formación, áreas también fundamentales en paralelo a su aplicación asistencial.

Por un lado, la Consejería de Sanidad tiene una apuesta decidida por impulsar la investigación en este campo apoyándose en la alta cualificación de sus profesionales. Así, se creará un Grupo de expertos en Terapias Avanzadas, integrado por profesionales de los hospitales de alta complejidad del Servicio Madrileño de Salud, para impulsar la investigación que desarrollan los distintos centros sanitarios y la coordinación de las Salas Blancas, es decir, de las unidades de producción de estos medicamentos.

Otros objetivos del nuevo Plan son proveer de capacitación específica a los profesionales sanitarios y promover la formación en este ámbito, tanto de médicos residentes como de alumnos en las facultades de Medicina, impulsando, además, la creación de cátedras universitarias. Igualmente, se seguirá apostando por la colaboración público-privada en pro del avance de este tipo de terapias, que amplían las estrategias asistenciales disponibles hasta el momento.