El Ramón y Cajal impulsará la investigación del síndrome cromosoma X frágil

La Agencia Estatal Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) y la Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Universitario Ramón y Cajal (FIBio-HRC) han suscrito un convenio para participar de manera conjunta en un proyecto de I+D+i llamado 'Towards a new therapeutic strategy for Fragile X Syndrome', que consta de una colaboración científico-técnica entre ambas partes para desarrollar moléculas con propiedades tipo fármaco mejoradas que modulen la interacción entre las proteínas NCS-1 y Ric-8A para regular la actividad sináptica en el síndrome del X frágil.

De este modo, el convenio suscrito en el Boletín Oficial del Estado (BOE) también se centra en proteger la propiedad intelectual e industrial y promover la transferencia tecnológica a las empresas interesadas "en los términos establecidos por las partes en este convenio y en el plan de trabajo que éstas acuerden". En particular, el convenio regula los compromisos de ambas entidades para la ejecución conjunta del proyecto, incluyendo la organización del trabajo, la gestión y justificación, los derechos y obligaciones de las partes y la titularidad de los resultados, así como la responsabilidad y la resolución de los posibles conflictos.

El proyecto consta de un presupuesto concedido de 115.000 euros, comprometiéndose la FIBio-HRC, en su condición de entidad beneficiaria de la ayuda y coordinadora del proyecto, a la ejecución del mismo en colaboración con el CSIC tal y como ha sido acordado por el personal investigador responsable, una vez recibidas las anualidades correspondientes por parte del agente financiador.

Tareas de investigación del CSIC y del Ramón y Cajal

Ambos organismos deben desarrollar las tareas de investigación previstas en el plan de trabajo de acuerdo con la metodología, el cronograma y los plazos. Las tareas consistirán en que el CSIC y la FIBio-HRC desarrollarán las actividades detalladas en la memoria objeto de la subvención. Por parte de la FIBio-HRC se llevará a cabo un estudio de eficacia in vitro e in vivo de los compuestos seleccionados mediante la determinación de la formación del complejo NCS-1/Ric8a in vitro en presencia de los compuestos, estudios de eficacia en modelos animales de FXS, análisis histológico y estudio de comportamiento, contacto, coordinación y contratación de estudios de toxicidad, seguridad y farmacocinética y asesoramiento en estrategia de protección industrial y comercialización de los "hits" identificados.

Por parte del CSIC, se desarrollará el diseño y síntesis de una nueva familia de compuestos para selección de un compuesto cabeza de serie mediante el análisis de las bases estructurales del reconocimiento de NCS-1 y las moléculas reguladoras previamente descubiertas, la colaboración con el asesor de química médica para el diseño conjunto de moléculas con propiedades mejoradas, la predicción de la interacción de NCS-1 con las moléculas propuestas para la selección de los mejores candidatos y el contacto y coordinación con la empresa a la que se subcontratará la síntesis de compuestos seleccionados.

Además, también se encargarán de la caracterización biofísica y estructural de las interacciones proteína-ligado a través de estudios de solubilidad y afinidad, mecanismo de acción mediante cristalografía y técnicas biofísicas, aportar los recursos económicos previstos en la cláusula cuarta e implementar los medios técnicos, humanos y materiales necesarios para la adecuada consecución del proyecto.