Comienzan los ensayos clínicos de la primera inmunoterapia 100% española

El Hospital General Universitario Gregorio Marañón y la Clínica Universidad de Navarra (CUN) han comenzado a tratar a cinco personas, dentro del contexto de un ensayo clínico, con el fármaco antitumoral BO-112, que se puede considerar la primera inmunoterapia desarrollada íntegramente en España.

El fármaco se va a probar entre 12 y 18 afectados por tumores sólidos de mal pronóstico. Para la realización de este ensayo clínico, el BO-112 se administra en una inyección que va directamente al tumor. Su mecanismo combina dos vías de acción terapéutica: la inmunoterapia, reconocida como el avance científico del año 2013 por la revista Science, y la autofagia, el mecanismo que ha merecido este año el Nobel de Medicina, concedido al científico japonés Yoshinori Ohsumi.

La formulación de BO-112 está basada en moléculas de ARN de doble cadena, es decir simula a un virus, que logra una respuesta antitumoral directa que a su vez se ve reforzada gracias a la activación de los mecanismos de inmunidad innata, probablemente derivados de la activación del interferón. El fármaco ya ha demostrado esta actividad antitumoral en los modelos preclínicos.

“Este ensayo tiene como objetivos fundamentales conocer el perfil de seguridad del fármaco y ahondar en su mecanismo de acción, particularmente en lo referido a la activación de la respuesta inmunitaria a nivel local, del tumor, y sistémica desencadenada tras la administración de BO-112” explica Iván Márquez Rodas, codirector del trabajo y oncólogo del Gregorio Marañón.

Fase 1

En este primer ensayo clínico en fase 1, para el que el Gregorio Marañón y la Clínica Universidad de Navarra continúan seleccionando pacientes, se va a analizar la seguridad y la dosis del medicamento. Para entrar a formar parte del trabajo, los enfermos oncológicos han de estar afectados de tumores sólidos agresivos que reúnan los criterios de selección establecidos en el estudio.

En este primer ensayo clínico, que comenzó la primera semana de octubre, se evaluará a los pacientes en el momento de recibir la inyección intratumoral y entre siete y 14 días después.

"En este ensayo se incorpora la idea novedosa de administrar esta inmunoterapia directamente dentro de lesiones tumorales. Se persigue un efecto de vacunación in situ. Nuestra principal esperanza radica en que el nuevo tratamiento entre en acción con otros fármacos de inmunoterapia ya aprobados para su uso clínico o en desarrollo”, afirma Ignacio Melero, especialista en Inmunoterapia del cáncer en la Clínica.

Colaboración público-privada

El medicamento ha sido desarrollado por la start-up española Bioncontech y es un ejemplo de colaboración público-privada. En 2010 el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) licenciaba el fármaco a la biotecnológica española, que nació precisamente fruto de este acuerdo. Se trata del primer medicamento desarrollado a partir de un trabajo del CNIO que entra en la fase clínica, es decir, se prueba en humanos.

Las investigaciones en el CNIO han sido dirigidas por Marisol Soengas, jefa del Grupo de Melanoma. Según Soengas, “los científicos tenemos generalmente pocas oportunidades de ver cómo nuestros resultados del laboratorio se acercan de modo directo al paciente. Este ensayo clínico es fruto del esfuerzo de la colaboración de investigadores de múltiples disciplinas, con un equipo fantástico a la cabeza de Bioncotech. Desde el CNIO estamos muy orgullosos de este gran paso”.

Resultados
 
Tras este ensayo, si los resultados son positivos, se valorará el potencial terapéutico del producto tanto solo como en combinación con otros agentes, especialmente los productos ya aprobados en el área de inmunooncología. “Aunque la inmunoterapia está revolucionando el tratamiento de algunos tipos de cáncer, los porcentajes de respuesta tienen un amplio margen de mejora, por lo que la terapia de combinación entre distintos medicamentos que estimulen el sistema inmune es la gran esperanza de la oncología”, afirman los investigadores del estudio.

El Gregorio Marañón llevará a cabo estudios sobre la caracterización molecular y expresión de los genes con el objetivo de profundizar más en los mecanismos de acción del BO-112 para determinar si existe algún perfil de tumores o de pacientes que presenten mayor facilidad para responder al fármaco. Se espera que los primeros resultados del ensayo estén disponibles en pocos meses.