Sant Joan de Déu testea una CAR-T académica para cáncer pediátrico en 2025

Una de las instituciones más prestigiosas a nivel europeo a la hora de luchar contra el cáncer pediátrico es el Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona. El uso de la terapia CAR-T ha conseguido grandes beneficios para este grupo de población y recientemente la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha dado su beneplácito para que el centro catalán pueda generar nuevas terapias al contar con una sala propia para producir células CAR-T. Además, la institución se encuentra ahora mismo negociando con la agencia para iniciar un ensayo clínico, junto con el Hospital Clínic, con una CAR-T propia y académica frente a tumores del sistema nervioso central pediátricos. Se aspira que el ensayo se inicie este mismo año, con el objetivo de erradicar un tumor con menos del 10 por ciento de supervivencia entre los menores al cabo de un año.

El visto bueno por parte de la Aemps logrado recientemente para que el Sant Joan de Déu pueda producir células CAR-T supone para Susana Rives, hematóloga pediátrica que lidera la Unidad de Leucemias y Linfomas del Servicio de Hematología y Oncología del hospital, todo un hito. Según afirma en Redacción Médica, “el año pasado se hicieron las pruebas para demostrar que el centro reunía las conficiones y medidas para las pacientes necesarias. La inspección se realizó recientemente y se cumplieron todos los requisitos”.

Rives recuerda la importancia que significa tener un centro de producción cerca del paciente: “Contar con un point of care y descentralizar la producción CAR-T es fundamental, ya que permite contar con terapias más cerca del paciente y a un coste más factible”. Entre los múltiples beneficios, la facultativa remarca que el tiempo de producción “de vena a vena desde que se realiza la aféresis hasta que se difunde las células de nuevo se acorta a 10 días”.

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"El tiempo de producción desde que se realiza la aféresis hasta que se difunde la células T se acorta a 10 días"

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Otro gran beneficio que supone este sistema es que el precio de confección de los CAR-T se reduce enormemente, permitiendo para la especialista “crear nuevas terapias avanzadas y poder realizar ensayos clínicos para enfermedades minoritarias pediátricas, donde la industria no tiene tanto protagonismo. Pese a que no es exclusivo, en el mundo pediátrico todas las enfermedades son raras, incluso la leucemia linfoblástica, debido a que tienen poca incidencia en comparación con los adultos”. Para finalizar, Rives está convencida de que “difícilmente la industria desarrollará más CAR-T dentro del mundo pediátrico”.

Ensayo clínico con CAR-T frente a tumores del sistema nervioso

El dúo formado por el Clínic y el Sant Joan ha creado una plataforma para confeccionar terapias avanzadas conjuntas, y una de las últimas novedades que ha arrojado esta dupla llena de potencial es un CAR-T contra tumores del sistema nervioso central pediátricos. Rives señala que concretamente se abordará el tumor de tronco DIPG, enfermedad que “cuenta con un muy mal pronóstico. Para abordarlo, se realizará en un ensayo clínico fase I una combinación de CAR-T con otra inmunoterapia, las células dendríticas”.

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"El Sant Joan de Déu y el Clínic de Barcelona crearán una CAR-T frente al tumor de tronco DIPG"

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El ensayo clínico se podrá llevar a cabo gracias a una financiación conseguida por parte del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) y, según la facultativa, “se están ultimando los últimos flecos a nivel de preclínica con la Aemps para llevarlo a cabo. Este abordaje es un ejemplo más de que las CAR-T no solo se centran en el cáncer hematológico, sino que también son eficaces frente a otros tipos de enfermedades”.