Personal del Vall d’Hebron, premiado por un proyecto sobre hemofilia

Redacción. Madrid
Investigadores españoles del Hospital Vall d'Hebron en Barcelona ha recibido el Premio de Investigación en Hemofilia Europa ‘ASPIRE 2013’, otorgado por Pfizer, por el desarrollo de una plataforma de alto rendimiento eficaz en hemofilia A para el ‘screening’ del tratamiento y la corrección de genes a partir de células madre con pluripotencia inducida (iPSCs) específicas del paciente.

José Jerónimo Navas, gerenre del Vall d'Hebrón.

Los ‘ASPIRE 2013’ han reconocido la relevancia del proyecto presentado por los investigadores que pretende contribuir al avance en el diagnóstico y tratamiento de esta patología. En concreto, este estudio, que ha sido uno de los cinco galardonados con el premio, plantea la investigación sobre la producción, el procesamiento, la secreción y la vida media del factor VIII de coagulación en células derivadas de pacientes con hemofilia.

El proyecto ganador  deberá desarrollarse en los meses posteriores a la concesión del premio y representará el segundo paso de una investigación traslacional europea actualmente en curso. Tal y como ha señalado uno de los investigadores españoles galardonados, Rafael Parra, coordinador del Banco de Sangre y Tejidos en la Unidad de Hemofilia del Hospital Vall d'Hebron, “se trata de un proyecto de carácter traslacional cuyo objetivo final es ofrecer una nueva herramienta versátil para la investigación farmacológica en hemofilia y que, incluso, podría abrir puertas hacia una farmacología personalizada”.

Además de la Unidad de Hemofilia del Hospital Universitario Vall d'Hebron y el Banco de Sangre y Tejidos, también participarán en el estudio otros investigadores que aportarán su conocimiento y experiencia en diferentes áreas.

Por ejemplo, contará con el apoyo de especialistas en reprogramación y generación de células madre y en terapia génica, gracias al apoyo del Instituto de Bioingeniería de Cataluña (del que es responsable el doctor Ángel Raya) y del Instituto de Investigación de Vall d'Hebron - VHIR (del que es responsable Jordi Barquinero).

Desde el punto de vista científico, Parra ha precisado que el trabajo conjunto de todos ellos en cuanto al uso de células derivadas de iPSC genéticamente corregidas podría permitir obtener “una forma de terapia génica ex vivo que puede reducir los riesgos de respuesta inmune y en el futuro podría ser una alternativa más conveniente que los enfoques actuales” en el abordaje de la hemofilia.