Risdiplam (Roche) aporta mejorías en bebés, niños y adultos con atrofia muscular espinal

MADRID, 16 (EUROPA PRESS)

Risdiplam, de la compañía Roche, aporta mejorías en bebés, niños y adultos con atrofia muscular espinal, según los datos a dos años de la parte uno del ensayo de referencia 'SUNFISH' en personas, presentados en la Conferencia Anual virtual 'Curar la AME'.

Los resultados de un análisis exploratorio de eficacia mostraron que risdiplam mejoró significativamente la función motora después de 24 meses de tratamiento en comparación con los datos de la historia natural. Asimismo, los resultados preliminares a 12 meses del estudio 'Jewelfish', en personas con todo tipo de AME, de los 6 meses y hasta 60 años de edad tratados previamente con otras terapias AME, mostraron que el tratamiento con Risdiplam consiguió aumentos rápidos y sostenidos en los niveles de la proteína SMN.

No se observaron nuevos signos de seguridad y el perfil global de eventos adversos fue consistente con el ya observado en los pacientes que no habían sido tratados previamente. "Estos datos exploratorios a 24 meses son importantes, ya que son consistentes con los resultados clínicamente significativos que se observaron después de un año en la parte dos del estudio 'Sunfish', diseñado para representar a una población amplia de AME en el mundo real", ha comentado el chief medical officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, Levi Garraway.

Además, prosigue, es "esperanzador" ver un incremento en los niveles de la proteína SMN en los estudios 'Sunfish' parte 1 y 'Jewelfish'. "Estos datos refuerzan el potencial del Risdiplam para marcar una diferencia real en la vida de muchas de las personas que conviven con esta enfermedad", ha añadido.

'Sunfish' es un estudio internacional de dos partes en niños y adultos. La identificación de dosis en la parte 1 del 'Sunfish' incluye una amplia población de pacientes que va desde personas incapaces de sentarse hasta aquellos que pueden caminar, así como personas con escoliosis o contracturas.

El análisis exploratorio de eficacia de la parte 1 del 'Sunfish' evaluó la función motora, utilizando la escala de medición de la función motora (MFM), una escala validada utilizada para evaluar la función motora fina y gruesa en personas con trastornos neurológicos, incluida la AME, y que evalúa diferentes funciones motoras, desde pararse y caminar hasta el uso de manos y dedos.

En un análisis ponderado que comparó los datos con un corte sólido de historia natural, el cambio total de MFM desde el inicio al mes 24 fue mayor en pacientes que recibieron risdiplam. Incluso pequeños cambios en la función motora pueden representar diferencias significativas en la vida diaria.

Los resultados también mostraron que el tratamiento con risdiplam condujo a un aumento medio de dos veces en los niveles de proteína SMN en sangre después de cuatro semanas, que se mantuvo durante al menos 24 meses. Esto es consistente con los resultados reportados previamente durante 12 meses de tratamiento.

Del mismo modo, estos resultados son consistentes con los resultados de la parte 2 del ensayo fundamental a los 12 meses en pacientes no ambulatorios que demostraron que el cambio desde el inicio en la puntuación total de MFM32 fue significativamente mayor en las personas tratadas con Risdiplam, en comparación con placebo.

El reclutamiento para el estudio 'Jewelfish', que evalúa la seguridad y los datos farmacodinámicos en pacientes con AME tratados previamente, que ahora reciben Risdiplam, se ha completado. Entre los pacientes que estuvieron 12 meses de tratamiento con risdiplam, se observó un aumento medio de dos veces en la proteína SMN frente al valor de inicio.

Una evaluación temprana de la seguridad mostró un perfil de seguridad consistente comparado con los pacientes que no había sido tratados previamente. De los 174 pacientes incluidos, 76 fueron tratados previamente con Nusinersen y 14 cononasemnogene abeparvovec. Los 83 pacientes restantes habían sido tratados con compuestos desarrollados por Roche.

El programa integral de ensayos clínicos con risdiplam (desde recién nacidos hasta personas de 60 años) fue diseñado para representar a un amplio espectro de personas que viven con esta enfermedad en el mundo real, con el objetivo de garantizar el acceso a todos los pacientes adecuados.

En noviembre de 2019, la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) otorgó la 'revisión prioritaria' a risdiplam, con una decisión prevista sobre su aprobación para antes del 24 de agosto de 2020.