Investigadores encuentran un fármaco prometedor para tratar dos subtipos raros de leucemia

MADRID, 24 (EUROPA PRESS)

Un estudio de la Universidad de Helsinki y el HUS Comprehensive Cancer Center (Finlandia) y la Universidad de Copenhague (Dinamarca) ha identificado un nuevo fármaco que en el futuro podría ofrecer una opción terapéutica a los pacientes con las leucemias eritroide y megacarioblástica, dos subtipos raros de leucemia mieloide aguda (LMA) que son difíciles de tratar.

Últimamente, se han desarrollado fármacos dirigidos para complementar la quimioterapia en el tratamiento del cáncer que solo afectan a las células cancerosas, dejando 'tranquilas' a las células sanas. Venetoclax es una nueva opción de terapia dirigida para el tratamiento de la LMA y ha obtenido recientemente la autorización de comercialización en Finlandia.

Si bien este fármaco actúa sensibilizando las células cancerosas a la muerte celular programada, ahora se ha demostrado que venetoclax no parece ser eficaz contra las leucemias eritroide y megacarioblástica. En estos tipos de leucemia, las células malignas se parecen a las células madre sanguíneas que producen glóbulos rojos o plaquetas. En la actualidad, estos pacientes disponen de pocas opciones de tratamiento.

Así, el estudio, realizado por la Universidad de Helsinki, el HUS Comprehensive Cancer Center y la Universidad de Copenhague ha identificado un nuevo fármaco dirigido, que en el futuro podría ofrecer una opción terapéutica a los pacientes con estos subtipos de la enfermedad. El estudio se ha publicado en la revista 'Blood'.

HAY QUE SEGUIR INVESTIGANDO

En el laboratorio, los científicos analizaron una amplia selección de agentes farmacéuticos que podrían ser eficaces específicamente contra las células leucémicas eritroides o megacarioblásticas.

Entre los más de 500 agentes analizados, los inhibidores de la proteína BCL-XL en particular resultaron eficaces para destruir células cancerosas aisladas de estos tipos de leucemia. La proteína BCL-XL tiene una función similar a la de BCL-2, la diana de venetoclax, consistente en impedir que las células sean conducidas a la muerte celular programada. Por el momento, los inhibidores de BCL-XL no se utilizan para tratar a pacientes, pero su eficacia y seguridad se están investigando en ensayos clínicos.

"La introducción del venetoclax ha mejorado significativamente el pronóstico de los pacientes con LMA. Sin embargo, nuestra investigación indica que es improbable que venetoclax funcione de forma óptima contra los subtipos de LMA en los que nos centramos. No obstante, el hallazgo debe verificarse en conjuntos de datos de pacientes más amplios", afirma el médico-científico Olli Dufva.

POTENCIAL PARA MEJORAR EL PRONÓSTICO

La LMA es el tipo más frecuente de leucemia aguda en adultos. Puede dividirse en subtipos en función de las mutaciones y el grado de diferenciación de las células leucémicas. Uno de los retos asociados al uso de fármacos dirigidos es identificar a los pacientes que se benefician de las nuevas opciones farmacológicas. Este estudio contribuye a que la selección de fármacos dirigidos sea más precisa.

"Los hallazgos del laboratorio aportan pruebas de que los pacientes con leucemia aguda eritroide o megacarioblástica serían un grupo prometedor para investigar la eficacia de los inhibidores de BCL-XL en uso clínico", afirma el investigador postdoctoral Heikki Kuusanmäki. Los investigadores creen que los inhibidores de BCL-XL se probarán en el tratamiento de estos tipos de leucemia en un futuro próximo.

"Este hallazgo puede mejorar en el futuro el pronóstico de estas leucemias tan raras y difíciles de tratar", afirma la catedrática de Hematología Traslacional Satu Mustjoki, de la Universidad de Helsinki y del Centro Oncológico Integral HUS.