'Hemlibra' (Roche) es seguro en adultos y adolescentes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII

MADRID, 13 (EUROPA PRESS)

Emicizumab, registrado por Roche con el nombre de 'Hemlibra', es seguro en adultos y adolescentes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII, según los resultados del segundo análisis intermedio del estudio de fase IIIB 'Stasey', que refuerza el perfil de seguridad mostrado en el programa clínico fase III 'Haven', presentado durante el congreso virtual de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasis (ISTH).

Estos resultados demuestran que 'Hemlibra' fue eficaz sin que se identificaran nuevas señales de seguridad en adultos y adolescentes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII, lo que fue consistente con las observaciones de seguridad anteriores.

Otros resultados intermedios sugieren que los pacientes tratados con el fármaco pueden ser capaces de someterse a ciertas cirugías menores sin necesidad de factor de coagulación preventivo adicional (profiláctico)'.

"Con estos importantes datos de seguridad se sigue aumentando la amplia evidencia clínica que refuerza la capacidad potencial de 'Hemlibra' para redefinir el estándar de tratamiento de las personas con hemofilia A. El estudio 'Stasey' refleja nuestro objetivo de proporcionar información valiosa que satisfaga las necesidades de la comunidad de hemofilia y mejore nuestra comprensión de Hemlibra en la práctica clínica", ha dicho el director médico y jefe de Desarrollo de Productos Globales de Roche, Levi Garraway.

El segundo análisis provisional del estudio 'Stasey' incluyó datos de 193 pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII, que recibieron profilaxis con Hemlibra una vez a la semana. No se notificaron casos de microangiopatía trombótica (MAT) o eventos trombóticos graves relacionados con el fármaco, y no se observaron nuevos datos de seguridad 1 .

Treinta y tres personas (17,1%) comunicaron un evento adverso relacionado con 'Hemlibra'. Los más comunes, que se produjeron en el 10 porc iento o más de los pacientes que participaron en el estudio 'Stasey', fueron síntomas de resfriado común como nasofaringitis (12,4%), dolor de cabeza (11,9%) y reacción en el lugar de inyección (11,4%).

Las reacciones en lugar de la inyección notificadas fueron leves o moderadas y ningún paciente tuvo que interrumpir el tratamiento debido a las mismas. Las tasas anualizadas de sangrado también fueron consistentes con las observadas en los estudios fase III 'Haven'.

Un análisis separado describió el manejo y los resultados de cirugías mayores, menores y no planeadas en pacientes que recibieron Hemlibra, aunque no se definió un objetivo formal en el estudio STASEY sobre cirugía.

Los resultados sugieren que las personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII que se someten a ciertas cirugías menores mientras reciben 'Hemlibra' pueden no necesitar factor de coagulación preventivo adicional.

La mayoría de las cirugías menores se realizaron sin el uso del factor de coagulación preventivo (64,5%) y, de ellas, el 85 por ciento no dieron lugar a hemorragias postoperatorias tratadas. De las cirugías mayores no planeadas, ocho fueron realizadas con factor profiláctico de coagulación, cuatro de las cuales dieron lugar a hemorragias gestionadas con éxito con el factor recombinante VIIa. Estos hallazgos son consistentes con los resultados observados en un análisis previo de las cirugías en los estudios del programa 'Haven'.

'Stasey' es un estudio clínico de fase IIIb de un solo brazo, multicéntrico, abierto, donde los pacientes fueron tratados con Hemlibra durante un promedio de 50,9 semanas. La tasa anualizada de todos los sangrados, incluidos los sangrados tratados, los sangrados espontáneos tratados, los sangrados articulares tratados y los sangrados articulares diana tratados fueron bajos, con 167 pacientes que experimentaron cero sangrados tratados (85,6%).

En el estudio de 'Stasey' se reportaron dos eventos trombóticos no relacionados con 'Hemlibra'. Uno de ellos fue un infarto de miocardio con elevación del ST en una persona con factores de riesgo preexistentes, que el médico tratante evaluó como no relacionado con 'Hemlibra'.

El segundo fue un coágulo hipertrófico en el lugar de una extracción dental, una complicación conocida del procedimiento. 'Hemlibra' está aprobado para tratar a las personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII en más de 90 países en todo el mundo y para personas sin inhibidores del factor VIII en más de 70 países en todo el mundo, incluidos Estados Unidos, la UE y Japón.

'Hemlibra' se ha estudiado en uno de los mayores programas de ensayos clínicos en personas con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, incluidos cinco estudios de fase III completados. El estudio 'Stasey' es el mayor estudio abierto que evalúa principalmente la seguridad y tolerabilidad de un medicamento para personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII.