España adelanta a Europa en el reembolso de fármacos de uso off label

Ocurre a menudo. Una vez constatada la complejidad de una patología minoritaria, especialidades como Neurología se encuentran de frente con el desafío que supone encontrar un tratamiento eficaz para los múltiples y variados síntomas que suelen presentar este tipo de enfermedades. Es por ello que, en ocasiones, sobre todo cuando se trata de niños, se ven abocados a recurrir a fármacos que no cuentan con indicación para población pediátrica. A diferencia de otros países de su entorno, España no requiere una solicitud de uso compasivo para aprobar el reembolso de dichos medicamentos utilizados off label, es decir, prescritos en condiciones distintas de las autorizadas. 

Para Manuel Toledo, coordinador del Grupo de Estudio de Epilepsia de la Sociedad Española de Neurología (SEN), nuestro país se encuentra, en este sentido, en una posición privilegiada puesto que, en el resto de países, la financiación depende de que las compañías aseguradoras "aprueben o no la financiación del fármaco". El hecho de que los profesionales sanitarios no tengan que realizar una solicitud de uso compasivo para "muchos medicamentos utilizados en el ámbito hospitalario de alto precio", dada la facilidad que existe en el acceso al mercado en Farmacia, hace de España un "país avanzadísimo y la envidia del resto", en palabras del especialista. 

Consentimiento de los familiares

Los neurólogos como Toledo están acostumbrados a moverse en este terreno off label al abordar enfermerdades minoritarias como las encefalopatías epilépticas y del desarrollo, dada la escasez de arsenal terapéutico. De los más de 20 antiepilépticos existentes en el mercado, solo "6 o 7 están aprobados" para su uso en el SNS, y la mayoría exclusivamente con una indicación para población adulta. Teniendo en cuenta que la mayoría de diagnósticos se acotan a edades tempranas, "estos niños con enfermedades minoritarias -como sucede en la generalidad de patologías raras- reciben tratamiento bajo otra indicación porque no tienen otra solución". "Ante la evidencia de un medicamento que funciona, no vamos a esperar 10 años a que salga otro con indicación pediátrica", argumenta el portavoz de SEN. 

También ocurre en sentido inverso, cuando los niños con epilepsias minoritarias "se hacen mayores" y  los profesionales a su cargo deciden mantener la medicación pautada aunque solo tenga un uso pediátrico. "Porque cumpla 18 años, no le voy a dejar de dar a alguien un medicamento que le venga bien", aclara Toledo. 

Aunque se prescinda de ciertos pasos burocráticos, los profesionales sí que demandan el consentimiento explícito de los familiares para poder acogerse a este procedimiento de uso compasivo. "Aunque ese fármaco no tienen la indicación por edad o por tipo de epilepsia, nosotros por efectos creemos que va a ser beneficioso", defiende Toledo, consciente aún así del papel que tienen los profesionales a la hora de explicar a las familias el por qué de su decisión. Sobre todo, teniendo en cuenta que "no aceptamos que a un niño se le trate igual que un adulto, porque los niños no pueden tomar decsiones sobre sí mismos". 

Mecanismo de acción vs burocracia 

Lo cierto es que, de base, se realizan muchos menos ensayos clínicos con menores que con adultos por las limitaciones que suponen las diferentes autorizaciones, lo cual, redunda en una oferta terapéutica aún más reducida para la población pediátrica. Además, en el caso de las epilepsias, lo que se testea es la eficacia de dichos fármacos para paliar las crisis epilépticas. 

No obstante, Toledo asegura que, más allá de las cuestiones regulatorias, lo verdaderamente importante es conocer el mecanismo de acción, es decir, "cómo funciona ese medicamento y qué efectos tiene" para saber si realmente puede funcionar, por ejemplo, en otro tipo de epilepsias.

"Eso es lo que nos hace a los neurólogos y neuropediatras utilizar fármacos antiepilépticos que no tienen la indicación para esos pacientes, porque su desarrollo racional y potenciales efectos adversos nada tienen que ver con la edad ni con el grupo de epilepsia", explica.