Un anticuerpo ‘biespecífico’ de Roche une la cadena de coagulación en hemofílicos

Eduardo Ortega Socorro. Orlando (Estados Unidos)
La hemofilia es un trastorno congénito de la coagulación que lleva a que se produzca una tendencia hemorrágica, y que afecta a unos 3.000 pacientes en España.

Víctor Jiménez -Yuste.

A pesar de que el tratamiento con los medicamentos de factor (también conocidos como de profilaxis) permite llevar a los pacientes una vida normal, en los casos más graves (el 30 por ciento del total) han desarrollado un inhibidor en el organismo que rechaza el producto, explica Víctor Jiménez-Yuste, jefe del Servicio de Hematología del Hospital de la Paz, en Madrid.

“Se trata de enfermos que han desarrollado una mayor morbilidad y tienen mayores complicaciones y mortalidad. Los factores no funcionan y tenemos muy pocas alternativas de tratamiento”, indica el especialista.

Para abordar esta situación, Roche está desarrollando anticuerpo monoclonal ACE910, un producto biespecífico  que represente un “modelo muy interesante: supone un eslabón que permite unir la cadena de la coagulación 'obviando' la necesidad de factor”.

Indica que este mecanismo “puede ser útil en pacientes con y sin inhibidor. La falta de la proteína que genera la hemofilia se obvía con este producto y los datos preliminares son muy buenos”, de los que algunos se presentan en la 57 Reunión de la Sociedad Americana de Hematología. “Lo que pretendemos es convertir al paciente grave en moderado. Y no mediante la sustitución de algo que le falta al organismo, sino mediante una nueva forma de abordar la patología”.

Asimismo, informa de que ya hay varios ensayos en marcha para comprobar la eficacia de este producto (con protagonismo de varios hospitales españoles), incluido uno en niños.