Ruxolitinib, de Novartis, primer fármaco específico para mielofibrosis

Marcos Domínguez. Madrid
Ya se encuentra disponible en España ruxolitinib, de Novartis, para el tratamiento de la mielofibrosis. Se trata del primer fármaco específico para esta enfermedad, de la que se diagnostican alrededor de 600 nuevos casos en España al año, aparece entre los 60 y 70 años y cuyos síntomas son la pérdida de peso, anemia, dolor óseo, sudoración durante el sueño o un aumento desproporcionado del bazo, entre otros.

Eva López, junto a Francisco Cervantes.

“Había una gran laguna en esta enfermedad: dábamos el mismo tratamiento que hace 40 años”, explica Francisco Cervantes, del Servicio de Hematología del Clínic de Barcelona. El único tratamiento eficaz, que de hecho puede curar la enfermedad, es el trasplante alogénico de células madre, pero solo se puede llevar a cabo en alrededor del 10 por ciento de los casos debido a, entre otros, problemas de edad, pues gran parte de los pacientes son mayores para recibirlo.

“La situación ha cambiado con los inhibidores de JAK2”, un gen para cuya mutación se ha desarrollado ruxolitinib, “pero el 40 por ciento de los pacientes no la tienen”. Fue un hallazgo descubrir que “el fármaco es igualmente eficaz con ellos”, se ha congratulado Cervantes: alivia los síntomas, aumenta la supervivencia (los ensayos clínicos han mostrado una reducción de la mortalidad en más de un 40 por ciento de pacientes con peor pronóstico), se tolera bien y el efecto es muy rápido. Además, la vía de administración es oral y se toma dos veces al día.

Protagonismo español en investigación

Ruxolitinib ha vivido un largo camino desde su aprobación por la Comisión Europea, en agosto de 2012, hasta la obtención de precio y financiación para el Sistema Nacional de Salud. Sin embargo, unos 400 pacientes con mielofibrosis han podido tomar el medicamento –suministrado de forma gratuita por el laboratorio– durante estos dos años gracias a los programas de acceso expandido y uso compasivo, explica Eva López, directora médica de Novartis Oncology, que además destaca la importancia de España en la investigación de la compañía: “Uno de cada dos ensayos clínicos en fases tempranas en Europa se está llevando a cabo en nuestro país”. Así, hay en total 115 estudios en marcha, incrementando en un 88 por ciento el número que había hace un lustro, lo que da cuenta de la importancia de la Oncología Española en la investigación.

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